Pharming April 2024

1. voda 24 april 2024 02:57

   auteur info

   • voda

     Lid sinds: 02 dec 2005

     Laatste bezoek: 04 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 93380

     Gegeven: 22898

   •    Aantal posts: 384.298

   Goede morgen allemaal.
   
   Vandaag maar eens die groene koers vasthouden. Na 4 rode dagen, dadelijk 4 groene dagen op de borden?
   
   www.iex.nl/Aandeel-Koers/96535/Pharmi...
2. Natal 24 april 2024 07:03

   auteur info

   • Natal

     Lid sinds: 17 apr 2009

     Laatste bezoek: 03 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 4863

     Gegeven: 506

   •    Aantal posts: 8.547

   Goedemorgen deze morgen.
3. Natal 24 april 2024 07:08

   auteur info

   • Natal

     Lid sinds: 17 apr 2009

     Laatste bezoek: 03 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 4863

     Gegeven: 506

   •    Aantal posts: 8.547

   www.pharming.com/news/pharming-be-hon...
   
   Een mooie prestatie, feli Pharming.
4. voda 24 april 2024 07:12

   auteur info

   • voda

     Lid sinds: 02 dec 2005

     Laatste bezoek: 04 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 93380

     Gegeven: 22898

   •    Aantal posts: 384.298

   quote:

   Natal schreef op 24 april 2024 07:08:

   www.pharming.com/news/pharming-be-hon...
   
   Een mooie prestatie, feli Pharming.
   

   Pharming ontvangt Rare Impact Award als Industry Innovator voor de commercialisering van Joenja (leniolisib) tijdens komende Amerikaanse National Organization for Rare Disorders (NORD®) bijeenkomst
   
   Joenja® (leniolisib), een ‘first in class’ therapie die reeds tien jaar na karakterisering van APDS op de markt werd gebracht
   
   Leiden, 24 april 2024: Pharming Group N.V. ("Pharming" of "de Onderneming") (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) is verheugd met de erkenning als Industry Innovator door de Amerikaanse National Organization for Rare Disorders (NORD®). Pharming ontvangt een Rare Impact Award op 8 juni 2024 tijdens de jaarlijkse bijeenkomst van NORD® in Universal City, Californië. De Rare Impact Awards eren individuen, groepen en ondernemingen die uitzonderlijke progressie boeken bij de verbetering van het leven van mensen die lijden aan een zeldzame aandoening.
   
   Pharming zal de Award in ontvangst nemen voor de goedkeuring door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA), alsmede voor de commercialisering van Joenja® (leniolisib), een orale, selectieve PI3Kd-remmer. Joenja® is de eerste en enige behandeling goedgekeurd in de VS voor geactiveerd fosfoïnositide 3-kinase delta syndroom (APDS) bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder. Al zo’n twee weken na de goedkeuring van Joenja® op 24 maart 2023, maakte Pharming bekend dat de eerste zendingen bij patiënten in de VS waren afgeleverd.
   
   Peter Saltonstall, voorzitter en CEO van NORD, zegt:
   
   "NORD is zeer verheugd Pharming te kunnen eren voor de goedkeuring van Joenja® ter behandeling van APDS, een zeldzame aangeboren afwijking van het immuunsysteem die voornamelijk wordt gekenmerkt door frequente infecties, lymfoproliferatie en auto-immuniteit en waarvoor geen gerichte therapie bestond tot de FDA Joenja® goedkeurde voor zowel volwassenen als kinderen van 12 jaar en ouder. Namens de ongeveer 500 mensen in de VS met deze zeldzame aandoening is NORD bijzonder blij met deze innovatie van Pharming. Aangezien er voor 95% van zeldzame aandoeningen geen therapieën beschikbaar zijn, is de goedkeuring van Joenja® tegen APDS een NORD Industry Innovation Award meer dan waard. NORD feliciteert Pharming met deze prestatie."
   
   Stephen Toor, Chief Commercial Officer van Pharming, vult aan:
   
   "We zijn vereerd dat we door NORD® worden erkend als onderneming die een verschil maakt voor mensen die leven met of zorgen voor iemand met een zeldzame aandoening. Slechts een aantal van de 7.000 zeldzame aandoeningen kent een door de FDA goedgekeurde behandeling. Pharming is er dan ook trots op een therapie tegen APDS te kunnen aanbieden. Dit is een belangrijke mijlpaal voor de wetenschappers die Joenja hebben ontwikkeld en voor de patiënten die we helpen. We kijken ernaar uit om deze prestatie later dit jaar samen met leden van de APDS-gemeenschap te vieren."
   
   Klik hier voor meer informatie over de Rare Impact Awards en om de volledige lijst van winnaars te bekijken.
   
   Over National Organization for Rare Disorders (NORD®)
   
   Met een 40-jarige historie van het bevorderen van zorg, behandelingen en beleid, is de National Organization for Rare Disorders (NORD) de toonaangevende en langst bestaande belangenorganisatie voor de meer dan 25 miljoen Amerikaanse patiënten die leven met een zeldzame ziekte. NORD, een 501(c)(3) non-profit organisatie, zet zich in voor mensen met zeldzame ziekten en de organisaties die hen bedienen. NORD zet zich, samen met de meer dan 330 aangesloten patiëntenorganisaties, in voor het verbeteren van de gezondheid en het welzijn van mensen met zeldzame ziekten door het stimuleren van verbeteringen van zorg, onderzoek en beleid. Ga voor meer informatie naar rarediseases.org/.
   
   Over het geactiveerde fosfoinositide 3-kinase d syndroom (APDS)
   
   APDS is een zeldzame primaire immunodeficiëntie die voor het eerst werd gekarakteriseerd in 2013. APDS wordt veroorzaakt door varianten in een van de twee geïdentificeerde genen die bekend staan als PIK3CD of PIK3R1, die van vitaal belang zijn voor de ontwikkeling en functie van afweercellen in het lichaam. Varianten van deze genen leiden tot hyperactiviteit van de PI3Kd (phosphoïnositide 3-kinase delta) pathway, waardoor afweercellen niet goed rijpen en functioneren, wat leidt tot immunodeficiëntie en ontregeling.1,2,3 APDS wordt gekenmerkt door een verscheidenheid aan symptomen, waaronder ernstige, terugkerende sinopulmonale infecties, lymfoproliferatie, auto-immuniteit en enteropathie.4,5 Omdat deze symptomen geassocieerd kunnen worden met een verscheidenheid aan aandoeningen, waaronder andere primaire immuundeficiënties, is gerapporteerd dat mensen met APDS vaak een verkeerde diagnose krijgen en een mediaan diagnostisch oponthoud van 7 jaar hebben.6 Omdat APDS een progressieve ziekte is, kan dit oponthoud in de loop van de tijd leiden tot een opeenstapeling van schade, waaronder blijvende longschade en lymfoom.4-7 Een definitieve diagnose kan worden gesteld door middel van genetisch onderzoek. APDS treft wereldwijd ongeveer 1 tot 2 mensen per miljoen.
   
   Over leniolisib
   
   Leniolisib is een orale kleine molecule fosfoïnositide 3-kinase delta (PI3K?) remmer die is goedgekeurd in de VS als de eerste en enige gerichte behandeling van het geactiveerde fosfoïnositide 3-kinase delta (PI3Kd) syndroom (APDS) bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder. Leniolisib remt de productie van fosfatidylinositol-3-4-5-trisfosfaat, dat dient als een belangrijke cellulaire boodschapper en een veelheid aan celfuncties reguleert, zoals proliferatie, differentiatie, cytokineproductie, celoverleving, angiogenese en metabolisme. Resultaten van een gerandomiseerde, placebogecontroleerde Fase II/III klinische studie toonden de klinische werkzaamheid van leniolisib aan in de bijkomende eindpunten; ze toonden een statistisch significante impact op immuun-disregulatie en normalisatie van het immunofenotype bij deze patiënten, en tussentijdse open-label extensie studiedata ondersteunden de veiligheid en verdraagbaarheid van langdurige toediening van leniolisib.8,9 Leniolisib wordt momenteel onderworpen aan een goedkeuringsstudie in Europa, Canada en Australië, en er werd een goedkeuringsaanvraag ingediend in het Verenigd Koninkrijk met plannen voor goedkeuringsaanvragen in Japan. Leniolisib wordt ook geëvalueerd in twee Fase III klinische studies bij kinderen met APDS.
5. voda 24 april 2024 07:14

   auteur info

   • voda

     Lid sinds: 02 dec 2005

     Laatste bezoek: 04 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 93380

     Gegeven: 22898

   •    Aantal posts: 384.298

   quote:

   Natal schreef op 24 april 2024 07:08:

   www.pharming.com/news/pharming-be-hon...
   
   Een mooie prestatie, feli Pharming.
   

   Het leuke is natuurlijk dat dit nieuws gisteren al hier op de site bekend was. Misschien moeten ze die persoon bij PR binnenhalen? :-)
6. Natal 24 april 2024 07:15

   auteur info

   • Natal

     Lid sinds: 17 apr 2009

     Laatste bezoek: 03 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 4863

     Gegeven: 506

   •    Aantal posts: 8.547

   Zo,n uitstekend contact met DE belangenvereniging van patiënten met rare diseases is mooi meegenomen.
   
   Trouwens: NORD: 500 mensen met deze aandoening.
   
   Komt dat overeen met wat SDV altijd verkondigd? Ben dat ff kwijt.
7. Sir Piet 24 april 2024 07:22

   auteur info

   • Sir Piet

     Lid sinds: 20 sep 2004

     Laatste bezoek: 04 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1129

     Gegeven: 2909

   •    Aantal posts: 3.832

   quote:

   Natal schreef op 24 april 2024 07:15:

   Zo,n uitstekend contact met DE belangenvereniging van patiënten met rare diseases is mooi meegenomen.
   
   Trouwens: NORD: 500 mensen met deze aandoening.
   
   Komt dat overeen met wat SDV altijd verkondigd? Ben dat ff kwijt.
   

   Sta je nog beter op de kaart in deze rare disease wereld. Hulde voor de Vries en Pharming.
8. Natal 24 april 2024 07:31

   auteur info

   • Natal

     Lid sinds: 17 apr 2009

     Laatste bezoek: 03 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 4863

     Gegeven: 506

   •    Aantal posts: 8.547

   Oh staat in het pb 1 tot 2 per miljoen.
   
   Beetje lastig: 500 geïdentificeerden?
9. roon 24 april 2024 07:36

   auteur info

   • roon

     Lid sinds: 30 dec 2014

     Laatste bezoek: 04 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 4227

     Gegeven: 2868

   •    Aantal posts: 6.974

   quote:

   voda schreef op 24 april 2024 07:14:

   [...]
   Het leuke is natuurlijk dat dit nieuws gisteren al hier op de site bekend was. Misschien moeten ze die persoon bij PR binnenhalen? :-)
   

   Misschien kunnen ze beter jou binnen halen,voda.Met dit verhaal zou de EMA toch beetje raar uit de hoek komen om het af te keuren.Komende week vlug weer over de 1 euro.
10. Janssen&Janssen 24 april 2024 07:41

    auteur info

    • Janssen&Janssen

      Lid sinds: 27 jun 2020

      Laatste bezoek: 04 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 9656

      Gegeven: 2043

    •    Aantal posts: 4.368

    quote:

    voda schreef op 24 april 2024 07:14:

    [...]
    Het leuke is natuurlijk dat dit nieuws gisteren al hier op de site bekend was. Misschien moeten ze die persoon bij PR binnenhalen? :-)
    

    moet die wel kunnen schrijven ik had namelijk bericht van Pharming Gourp Persbericht.
    ik wil zeker niet van de daken schreeuwen dat ik een taalgoeroe ben maar dit is wel slordig.
12. Natal 24 april 2024 07:42

    auteur info

    • Natal

      Lid sinds: 17 apr 2009

      Laatste bezoek: 03 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 4863

      Gegeven: 506

    •    Aantal posts: 8.547

    EMA trekt zich nergens wat van aan en gaat volledig de eigen weg. Het blijft een vreemde situatie. Hopelijk horen we nog eens wat er aan de hand is geweest.
13. TonR 24 april 2024 07:48

    auteur info

    • TonR

      Lid sinds: 22 jan 2018

      Laatste bezoek: 04 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 6454

      Gegeven: 21182

    •    Aantal posts: 6.227

    Gefeliciteerd Pharming! Goed bezig. Zou de forum Hans Kazan het ook geweten hebben en daardoor verdwenen is. De goedkeuring door de EMA een dezer maanden zou een mooie bonus zijn. Nu kunnen ze zich volledig concentreren op Amerika.
14. Sharen 24 april 2024 07:59

    auteur info

    • Sharen

      Lid sinds: 06 feb 2018

      Laatste bezoek: 04 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 11075

      Gegeven: 6067

    •    Aantal posts: 5.085

    quote:

    voda schreef op 24 april 2024 07:14:

    [...]
    Het leuke is natuurlijk dat dit nieuws gisteren al hier op de site bekend was. Misschien moeten ze die persoon bij PR binnenhalen? :-)
    

    Klopt, dat was in mijn post van 23 april 09:58
    
    Ik ben inmiddels in gesprek met ze in Leiden.
    
    Alleen… ze willen me meteen als CEO…
15. Endless 24 april 2024 08:02

    auteur info

    • Endless

      Lid sinds: 06 jan 2015

      Laatste bezoek: 04 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 2810

      Gegeven: 2213

    •    Aantal posts: 6.017

    Pharming Group publiceert resultaten eerste kwartaal
    
    2024 op 8 mei
    
    Leiden, 24 april 2024: Pharming Group N.V. (“Pharming”) (Euronext Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) bevestigt dat het de niet-gecontroleerde financiële resultaten over het eerste kwartaal 2024, eindigend op 31 maart, zal publiceren op woensdag, 8 mei 2024.
    
    Pharming houdt op 8 mei 2024 om 13:30 uur een presentatie voor analisten en investeerders. Om deel te nemen aan de conference call dient u zich vooraf te registeren via onderstaande link. Na registratie worden inbelgegevens en een unieke pincode verstrekt, waarmee toegang tot het gesprek wordt verkregen.
    
    Conference call registratie:
    
    Houdt u er rekening mee dat alleen vragen van feitelijke inbellers beantwoord zullen worden.
    
    register.vevent.com/register/BI6f5506...
    
    
    
    Om de live webcast te bekijken, dient u zich vooraf te registeren via onderstaande link.
    
    Webcastregistratie:
    
    edge.media-server.com/mmc/p/ov2ruv3b
    
    Over Pharming Group N.V.
16. LL 24 april 2024 08:28

    auteur info

    • LL

      Lid sinds: 09 jan 2003

      Laatste bezoek: 04 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 4629

      Gegeven: 2612

    •    Aantal posts: 7.311

    quote:

    Sharen schreef op 24 april 2024 07:59:

    [...]
    Klopt, dat was in mijn post van 23 april 09:58
    
    Ik ben inmiddels in gesprek met ze in Leiden.
    
    Alleen… ze willen me meteen als CEO…
    

    Begrijpelijk Sharen! Ik had al wel een vermoeden dat men intern bij Pharming niet gecharmeerd waren van de gang van zaken omtrent de communicatie na de berichtgeving van de EMA rond de jaarcijfers. Sijmen is helaas hiervan het slachtoffer geworden.
    
    Succes met je job!
17. voda 24 april 2024 08:31

    auteur info

    • voda

      Lid sinds: 02 dec 2005

      Laatste bezoek: 04 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 93380

      Gegeven: 22898

    •    Aantal posts: 384.298

    quote:

    Sharen schreef op 24 april 2024 07:59:

    [...]
    Klopt, dat was in mijn post van 23 april 09:58
    
    Ik ben inmiddels in gesprek met ze in Leiden.
    
    Alleen… ze willen me meteen als CEO…
    

    Top. Alvast succes gewenst.
18. roon 24 april 2024 08:32

    auteur info

    • roon

      Lid sinds: 30 dec 2014

      Laatste bezoek: 04 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 4227

      Gegeven: 2868

    •    Aantal posts: 6.974

    Pharming Group
    Totale netto shortpositie op April 24, 2024: 4.37%
    Jammer ze hebben weer uitgebouwd dus zouden ze nu ongeveer 30 miljoen aandeeltjes in gebruik hebben om te hobbyen.
    Je zou denken dat de koers zo moeilijk omhoog kan,hopelijk vergis ik me.
19. Sharen 24 april 2024 08:41

    auteur info

    • Sharen

      Lid sinds: 06 feb 2018

      Laatste bezoek: 04 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 11075

      Gegeven: 6067

    •    Aantal posts: 5.085

    Dank heren!
    
    Ik heb overigens als eerste vrijwillig afstand gedaan van mijn bonus aandelen
20. TonR 24 april 2024 08:44

    auteur info

    • TonR

      Lid sinds: 22 jan 2018

      Laatste bezoek: 04 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 6454

      Gegeven: 21182

    •    Aantal posts: 6.227

    quote:

    Sharen schreef op 24 april 2024 08:41:

    Dank heren!
    
    Ik heb overigens als eerste vrijwillig afstand gedaan van mijn bonus aandelen
    

    Dan pas je niet binnen Pharming ;-)
21. aextracker 24 april 2024 08:47

    auteur info

    • aextracker

      Lid sinds: 23 feb 2006

      Laatste bezoek: 03 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 10476

      Gegeven: 1955

    •    Aantal posts: 15.180

    quote:

    Natal schreef op 24 april 2024 07:42:

    EMA trekt zich nergens wat van aan en gaat volledig de eigen weg. Het blijft een vreemde situatie. Hopelijk horen we nog eens wat er aan de hand is geweest.
    

    En dat is maar goed ook.
    Vind het wel frappant, hoe zwaar toelatings processen tussen FDA & EMA van elkaar kunnen verschillen qua beoordeling en besluitvorming. Je zou zeggen APDS is APDS en een oplossing is een (op risico's voldoende zwaar) getoetste oplossing die inmiddels al een jaar haar werking op voldoende omvangrijke schaal heeft bewezen (incl. evt. bijwerkingen), zo de steekproef van Pharmings ingediende EMA goedkeurings aanvraag "te dun" zou zijn beoordeeld.
    
    Het zit 'm dus vast op andere "risico factoren" en inhoudelijke applicatie en client patient gerelateerde vragen, waar de EMA antwoorden op zoekt.