Pharming Maart 2025

1. roon 22 maart 2025 12:49

   auteur info

   • roon

     Lid sinds: 30 dec 2014

     Laatste bezoek: 23 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 4317

     Gegeven: 2922

   •    Aantal posts: 7.062

   quote:

   Natal schreef op 22 maart 2025 12:23:

   [...]
   
   Dus al die daghandelaren groot en klein stonden te wachten op witchday, wat was het : 8 kk -11 kk? In de verwachting dat zomaar opeens hun stukjes zouden worden opgekocht??
   
   Ik geloof er niks van.
   

   Je zou zeggen dat ook het shorten op dit aandeel eens ophoud en als shorters een maal het idee hebben dat er iets gaande is dan wil niemand de laatste zijn die die aandeeltjes moet gaan terug kopen.Fantasie is wel leuk maar het zou maandag opeens over de 1 euro kunnen gaan want er wordt als geen ander aandeel gespeelt met dit aandeel.Vergeet niet dat er donderdag nog 6,3% shorters in het aandeel zaten dus 42 miljoen aandeeltjes en dan hebben we het nog over de miljoenen aandeeltjes die onder de meldingsgrens zitten van 0,5%.Samen zou dat 13,5% zijn dus dat zouden dan 90 miljoen aandeeltjes zijn.Laat het maar eens gebeuren die knal naar boven,ik ben er bij en heb het onderhand wel verdient om met dit aandeel op vette winst te staan samen met mijn collega aandeelhouders.
2. The passenger 22 maart 2025 12:50

   auteur info

   • The passenger

     Lid sinds: 18 feb 2019

     Laatste bezoek: 23 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1289

     Gegeven: 2007

   •    Aantal posts: 886

   quote:

   aextracker schreef op 22 maart 2025 10:38:

   [...]
   
   Zal er altijd meer dan 1 zijn.......
   
   Aanname;
   Aantal grotere shorters beseften dat ze scheef zitten i.r.t. het verbeterende perspectief wat JOENJA i.c.m. Ruconest financieel biedt en moesten hun scheve posities bijstellen om de volgende fase qua koersontwikkeling in 2025 zonder al te grote kleerscheuren uit te komen.
   M.a.w. De 3e vrijdag maart-heksen hebben hun bezemstelen op een nieuwe realiteit gericht en de bijbehorende koersdoelen geherformuleerd i.r.t. hun te wijzigen short strategie en posities.
   
   Time will tell...
   De "sudden double dip" koers rond laag euro 0.70 zonder aanleiding vanuit bedrijfsontwikkelingen herbevestigen dat veel speculatief korte termijn handels gericht kapitaal op negatief sentiment inspeelt bij dit fonds.
   Het is aan Pharming Group NV management met daden te staven dat dit gedrag in de toekomst minder interessant en kansrijk wordt voor korte termijn gewin, wat afleidt van het lange termijn doel ; portfolio met gepatenteerde in eigendom vermarkte medicijnen die zeldzame ziektes helpen bestrijden.
   
   Goedkeuringen en lancering JOENJA in VK, Australie, Canada, VUS, PID & CVID, EMA vormen nu voldoende bekende triggers in de tijd bekend, zo ook progressie berichten fast track\ fase 2 onderzoek KL 1333.
   
   Fabrice Chouraqui heeft voorlopig genoeg te doen om de successen te bouwen die overmatige reduceren of kunnen wegnemen.
   

   Imo is de trigger een combi van hiervoor genoemd, echter, nieuwe CVID is nu los gegehen. In de zin, van dat bij eerder gebleken behandeling van ADPS de resultaten na de eerste dag meteen zichtbaar waren, zoals eerder bericht door Pharming.
   
   Wellicht reageert deze eerste patiënt er op soortgelijke wijze op, en is de kans groter dat Leniolisib ook de right treatment is voor CVID.
   
   Ff’kes het rekensommetje erbij maken 39 * 350m * 500K * 1/1e6 =6.825.000k omzet per jaar. Stel, we nemen een afslag van 50%, voor patiënten met ontoereikende verzekering = 3.4 Mld. Alhoewel, Leniolisib een rare disease markt medicijn is, kan dit medicijn mogelijk althans in financieel opzicht al als een blockbuster worden aangemerkt.
   
   Ik sluit niet uit dat direct betrokken de komende weken de resultaten van deze studie met argusogen nauwlettend zullen bekijken.
   
   Wat biedt de bank bij Miljoenenjacht, wat zit er in dat koffertje???
   
   Wie o wie, kan mij dat antwoord verstrekken?
   
   Salut
3. Natal 22 maart 2025 12:54

   auteur info

   • Natal

     Lid sinds: 17 apr 2009

     Laatste bezoek: 23 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 5050

     Gegeven: 526

   •    Aantal posts: 8.717

   Ik ben een nulletje kwijt.
4. Beur 22 maart 2025 12:56

   auteur info

   • Beur

     Lid sinds: 26 dec 2022

     Laatste bezoek: 23 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 6245

     Gegeven: 462

   •    Aantal posts: 3.422

   De familie Rekenjerijk is weer goed vertegenwoordigd vandaag :)
   Fijn weekend verder!
5. Natal 22 maart 2025 13:06

   auteur info

   • Natal

     Lid sinds: 17 apr 2009

     Laatste bezoek: 23 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 5050

     Gegeven: 526

   •    Aantal posts: 8.717

   De definitie van zeldzame ziekte minder dan 1 op de 200.000 volgens de FDA. Dus je kan geen zeldzame ziekteprijs van 500 k erop plakken. Zeg 50 k pj.
   
   Van die 39 zullen er kinderen bij zijn. Trek er 10
   vanaf.
   
   29*350* 50 k. Zeg 507 milj.
6. The passenger 22 maart 2025 13:14

   auteur info

   • The passenger

     Lid sinds: 18 feb 2019

     Laatste bezoek: 23 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1289

     Gegeven: 2007

   •    Aantal posts: 886

   quote:

   Natal schreef op 22 maart 2025 13:06:

   De definitie van zeldzame ziekte minder dan 1 op de 200.000 volgens de FDA. Dus je kan geen zeldzame ziekteprijs van 500 k erop plakken. Zeg 50 k pj.
   
   Van die 39 zullen er kinderen bij zijn. Trek er 10
   vanaf.
   
   29*350* 50 k. Zeg 507 milj.
   

   In the U.S., a “rare disease” is typically defined by the Orphan Drug Act as a condition that affects fewer than 200,000 people nationwide. Given the U.S. population is around 330 million, this equates to a prevalence of about fewer than 6 per 10,000 people, or fewer than 1 in 1,600.
   
   For Leniolisib targeting CVID (Common Variable Immunodeficiency) with a prevalence of 39 patients per 1 million, let’s do a quick calculation:
   - 39 per 1 million = 3.9 per 100,000 = 0.0039% of the population.
   
   That is much lower than the 6 per 10,000 threshold, meaning this would indeed qualify as a rare disease under U.S. definitions.
   
   So yes, based on that prevalence, it would be considered a rare disease in the USA. Want me to also compare this to the EU “rare disease” definition?
   
   Salut
7. Braniek 22 maart 2025 13:16

   auteur info

   • Braniek

     Lid sinds: 04 mrt 2020

     Laatste bezoek: 23 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 9993

     Gegeven: 3641

   •    Aantal posts: 6.442

   quote:

   Rikos schreef op 22 maart 2025 12:15:

   [...]
   
   Braniek21 maart 2025 16:59
   
   auteur info
   
   inmiddels toch geconstateerd dat een forum als deze geen enkele meerwaarde heeft,
   het is veel en geschreeuw en weinig wol.
   enige zin is het benoemen van feiten en bronnen mbt voortgang trials en financiele resultaten.
   voor het overige is het stoer doen mbt tot verwachtingen negatief en/of positief en elkaar te overtuigen van het eigen gelijk gebaseerd op hoop.
   een soort van handje drukken neigende naar uitlokking en elkaar de maat nemen.
   ik beperk me vanaf nu tot feitelijke nieuws en bronnen en wens een ieder te komen tot zelfreflectie.
   
   Niet gelukt wat werd gepredikt.
   
   M.i. dan
   

   ik dacht misschien zul je wel vervelen. daarom heb ik je wat voer gegeven om je drang te bevredigen op dezelfde manieren te reageren zoals je doet naar Vertrouwen. MMdeugen etc. zoals bijna altijd bij jou gaat het om de confrontatie en weinig om de inhoud. als ik in de gelegenheid ben zal ik je nog wat voer aanleveren.
   het m.i. dan is een soort beschermwal voor de moderatie om te laten blijken dat het dan ook slechts een mening is
8. Natal 22 maart 2025 13:18

   auteur info

   • Natal

     Lid sinds: 17 apr 2009

     Laatste bezoek: 23 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 5050

     Gegeven: 526

   •    Aantal posts: 8.717

   Ow heb ik dat verkeerd gelezen dan?
   
   Excuus dan zit ik fout
9. rabbit in your headlights 22 maart 2025 14:12

   auteur info

   • rabbit in your headlights

     Lid sinds: 23 dec 2019

     Laatste bezoek: 23 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 2055

     Gegeven: 9461

   •    Aantal posts: 1.222

   quote:

   aextracker schreef op 22 maart 2025 10:38:

   [...]
   
   Zal er altijd meer dan 1 zijn.......
   
   Aanname;
   Aantal grotere shorters beseften dat ze scheef zitten i.r.t. het verbeterende perspectief wat JOENJA i.c.m. Ruconest financieel biedt en moesten hun scheve posities bijstellen om de volgende fase qua koersontwikkeling in 2025 zonder al te grote kleerscheuren uit te komen.
   M.a.w. De 3e vrijdag maart-heksen hebben hun bezemstelen op een nieuwe realiteit gericht en de bijbehorende koersdoelen geherformuleerd i.r.t. hun te wijzigen short strategie en posities.
   
   Time will tell...
   De "sudden double dip" koers rond laag euro 0.70 zonder aanleiding vanuit bedrijfsontwikkelingen herbevestigen dat veel speculatief korte termijn handels gericht kapitaal op negatief sentiment inspeelt bij dit fonds.
   Het is aan Pharming Group NV management met daden te staven dat dit gedrag in de toekomst minder interessant en kansrijk wordt voor korte termijn gewin, wat afleidt van het lange termijn doel ; portfolio met gepatenteerde in eigendom vermarkte medicijnen die zeldzame ziektes helpen bestrijden.
   
   Goedkeuringen en lancering JOENJA in VK, Australie, Canada, VUS, PID & CVID, EMA vormen nu voldoende bekende triggers in de tijd bekend, zo ook progressie berichten fast track\ fase 2 onderzoek KL 1333.
   
   Fabrice Chouraqui heeft voorlopig genoeg te doen om de successen te bouwen die overmatige reduceren of kunnen wegnemen.
   

   Als het er meer dan 1 zijn dan ga je bijna denken dat er onderling afspraken worden gemaakt, ik kan mij dan niet voorstellen dat er meerdere partijen op dezelfde dag gelijktijdig afbouwen cq terugkopen . Deze veronderstelling houd dan ook in dat ze waarschijnlijk afspraken maken om in dezelfde periode short te gaan ? Maandag D day
   Nog 35 miljoen short ?
10. De Zwarte kat 22 maart 2025 14:27

    auteur info

    • De Zwarte kat

      Lid sinds: 10 okt 2010

      Laatste bezoek: 23 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1493

      Gegeven: 2149

    •    Aantal posts: 5.685

    Zondagavond komt er een persbericht
12. Simon de freeze 22 maart 2025 14:34

    auteur info

    • Simon de freeze

      Lid sinds: 26 mrt 2005

      Laatste bezoek: 23 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 436

      Gegeven: 154

    •    Aantal posts: 722

    Was het maar al maandagochtend :)
13. JoostVLS 22 maart 2025 15:05

    auteur info

    • JoostVLS

      Lid sinds: 09 mrt 2012

      Laatste bezoek: 23 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 2921

      Gegeven: 1345

    •    Aantal posts: 20.401

    quote:

    De Zwarte kat schreef op 22 maart 2025 14:27:

    Zondagavond komt er een persbericht
    

    Is dat jouw verwachting of een feit?
14. De Zwarte kat 22 maart 2025 15:11

    auteur info

    • De Zwarte kat

      Lid sinds: 10 okt 2010

      Laatste bezoek: 23 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1493

      Gegeven: 2149

    •    Aantal posts: 5.685

    quote:

    JoostVLS schreef op 22 maart 2025 15:05:

    [...]
    
    Is dat jouw verwachting of een feit?
    

    mijn verwachtingen
15. Cybertom 22 maart 2025 16:00

    auteur info

    • Cybertom

      Lid sinds: 02 jul 2003

      Laatste bezoek: 23 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 2106

      Gegeven: 292

    •    Aantal posts: 3.780

    Voor diegene die nog niet weten dat de Pharming-vruchten steeds rijper worden:
    
    Hoofdpunten vierde kwartaal en volledig jaar 2024
    
    Commerciële producten
    
    RUCONEST® voor de behandeling van acute HAE-aanvallen
    De RUCONEST® verkopen kenden een sterk vierde kwartaal van 2024, met een recordomzet van US$79,6
    miljoen, een stijging van 9% vergeleken met het vierde kwartaal van 2023. Over heel 2024 bereikte
    RUCONEST® een recordomzet van US$252,2 miljoen, een groei van 11% ten opzichte van 2023
    en aanzienlijk boven onze verwachting van een middelgrote eencijferige procentuele groei.
    De Amerikaanse markt droeg 98% bij aan de inkomsten in 2024, terwijl de EU en de rest van de wereld 2%
    bijdroegen. De sterke omzetgroei van RUCONEST® in 2024 is toe te schrijven aan de toename van nieuwe artsen die het middel voorschrijven, nieuwe patiëntinschrijvingen en een stijgend totaal aantal patiënten. Dit
    resulteerde in een volumegroei van meer dan 6% vergeleken met 2023. In het vierde kwartaal
    werden meer dan 100 nieuwe patiënten ingeschreven, en over heel 2024 steeg het totale aantal
    inschrijvingen met 24% ten opzichte van 2023. Daarnaast breidden we het aantal voorschrijvende artsen
    voor RUCONEST® in 2024 uit met 11%, waarbij in veel gevallen voor Pharming nog niet bekende HAEbehandelende specialisten werden toegevoegd.
    
    Joenja® (leniolisib) op de markt in de VS - de eerste en enige goedgekeurde
    ziekte-modificerende behandeling voor APDS. De omzet van Joenja® steeg in het vierde kwartaal van 2024 naar US$ 13,1 miljoen – een groei van 66% vergeleken met het vierde kwartaal van 2023. Deze stijging was vooral te danken aan een toename van het aantal patiënten op betaalde therapie in de VS en een aanzienlijke groei van de omzet uit de EU en overige regio’s via vergoede individuele “named patient”-leveringen. Over heel 2024, het eerste volledige verkoopjaar na de lancering in april 2023, bedroeg de Joenja®-omzet US$ 45,0 miljoen, tegenover US$ 18,2 miljoen in 2023. De Amerikaanse markt droeg 90% bij aan de inkomsten in 2024, terwijl de EU en de rest van de wereld 10% bijdroegen. Per 31 december 2024 waren er 96 patiënten op betaalde therapie in de V.S. en nog eens vijf patiënten ingeschreven die in afwachting waren van vergoeding. Dit betekent een toename van actieve patiënten in het vierde kwartaal en een voortgaande progressie in de inschrijving en het overzetten van in aanmerking komende patiënten naar betaalde therapie.
    
    Identificatie van APDS-patiënten
    Per 31 december 2024 had Pharming wereldwijd meer dan 880 gediagnosticeerde APDS-patiënten
    geïdentificeerd, waaronder meer dan 240 patiënten in de V.S. Van de geïdentificeerde patiënten in de V.S.
    zijn meer dan 150 patiënten 12 jaar of ouder en in aanmerking komend voor behandeling met Joenja®.
    Pharming blijft verscheidene initiatieven ontplooien om meer APDS-patiënten te diagnosticeren,
    waaronder een gesponsord genetisch testprogramma in de VS en Canada, samenwerkingsverbanden met
    verschillende genetische testbedrijven die hun eigen tests uitvoeren en familietestprogramma's.
    
    Identificatie van APDS-patiënten – opheldering van genetische varianten met onzekere
    betekenis (VUS). Pharming is bekend met ongeveer 1.200 patiënten in de VS bij wie een Variant van Onzekere Significantie (VUS) is geïdentificeerd in de PIK3CD- of PIK3R1-genen. De Onderneming ondersteunt validatiestudies bij verschillende laboratoria om te bepalen welke van deze varianten pathogeen zijn voor APDS. Patiënten met ziekteveroorzakende varianten krijgen een moleculaire APDS-diagnose en komen daardoor mogelijk in aanmerking voor behandeling met Joenja®. Uit gegevens van Pharmings navigateAPDS-genetische testprogramma blijkt dat VUS’en in PIK3CD en PIK3R1 vier keer vaker voorkomen dan mutaties die momenteel als pathogeen/waarschijnlijk pathogeen voor APDS zijn geclassificeerd. Bovendien leidde een afgeronde literatuurstudie en pilotstudie tot her-classificatie van 20% van de VUS-patiënten naar APDS, wat suggereert dat het aantal APDS-patiënten in de VS aanzienlijk kan stijgen na herziening van deze VUS’en. Zoals eerder gecommuniceerd, ondersteunt Pharming onafhankelijk onderzoek om grote aantallen Varianten van Onzekere Significantie (VUS) te evalueren zonder aanvullende patiënttesten. VUSopheldering via high-throughput screening is een bewezen methode die door experts, waaronder het American College of Medical Genetics (ACMG) en ClinGen (een door de NIH gefinancierde database), wordt erkend als sterk bewijs voor variantclassificatie. Een in-vitro high-throughput screeningstudie, afgerond in het vierde kwartaal van 2024, identificeerde vele nieuwe genetische varianten die hyperactiviteit van PI3Kd veroorzaken. Pharming ondersteunt nu klinisch-genetische laboratoria in de VS bij het her-classificeren van deze varianten op basis van onafhankelijke interpretatie, waardoor dan aangepaste testrapporten kunnen worden uitgegeven voor varianten die als ziekte-veroorzakend worden beoordeeld. Deze inspanningen zullen naar verwachting leiden tot de identificatie van nieuwe APDS-patiënten.
    
    Ontwikkeling van Joenja® (leniolisib)
    
    Leniolisib voor APDS
    In de loop van 2024 verkreeg Pharming goedkeuring voor leniolisib voor patiënten van 12 jaar en ouder in
    het Verenigd Koninkrijk en Israël, en werd voortgang geboekt met de indiening van additionele
    goedkeuringsaanvragen voor het aanbieden van leniolisib aan APDS-patiënten buiten de V.S. We boekten
    daarnaast goede progressie met onze klinische studies ter ondersteuning van de APDS-markttoelating
    voor leniolisib in Japan en de uitbreiding van het pediatrische label. In totaal zijn er momenteel 188 patiënten in een leniolisib Expanded Access Program (compassionate use), een lopende klinische studie of een named patient-programma.
    
    Pediatrische klinische ontwikkeling
    Op 11 december 2024 maakt Pharming positieve resultaten bekend van de multinationale Fase III klinische
    studie voor kinderen van 4 tot 11 jaar. Deze studie evalueerde leniolisib-tabletten bij 21 kinderen met
    APDS. De gegevens zijn consistent met de verbeteringen die gezien werden in de eerder gerapporteerde
    gerandomiseerde gecontroleerde studie bij adolescente en volwassen APDS-patiënten. Wereldwijde
    goedkeuringsaanvragen bij de toelatingsinstanties zullen aanvangen met een indiening in de VS in de
    tweede helft van 2025.
    
    Klinisch onderzoek in Japan
    Pharming voltooide een interim-analyse na 12 weken behandeling voor de Fase III klinische studie in Japan
    die leniolisib evalueert voor de behandeling van APDS bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar
    en ouder. De bevindingen van de veiligheids- en effectiviteitsstudie waren in lijn met de data van de
    gerandomiseerde gecontroleerde studie ter ondersteuning van goedkeuring voor adolescente en
    volwassen APDS-patiënten in de VS en andere landen, en ondersteunen een indiening van een
    goedkeuringsaanvraag bij het Japanse Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) die gepland
    is voor midden 2025. Een goedkeuringsbesluit wordt binnen negen maanden verwacht op basis van een
    prioriteits-beoordeling van de aanvraag vanwege de aanwijzing als weesgeneesmiddel (ODD) door het
    Japanse Ministerie van Gezondheid, Arbeid en Welzijn (MHLW) voor de behandeling van APDS.
16. Cybertom 22 maart 2025 16:00

    auteur info

    • Cybertom

      Lid sinds: 02 jul 2003

      Laatste bezoek: 23 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 2106

      Gegeven: 292

    •    Aantal posts: 3.780

    Europese Economische Ruimte (EER)
    Pharming ligt op schema voor de afronding van de productieactiviteiten die worden gevraagd door het
    Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau
    (EMA) in verband met de lopende beoordeling van de aanvraag voor een vergunning voor het in de handel
    brengen (MAA) van leniolisib voor de behandeling van volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en
    ouder, en ook om de resultaten in te dienen vóór de deadline van januari 2026.
    
    Verenigd Koninkrijk
    Op 25 september 2024 verleende de U.K. Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA)
    een vergunning voor het in de handel brengen van Joenja® (leniolisib) voor de behandeling van APDS bij
    volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder. Leniolisib wordt momenteel geëvalueerd door
    het National Institute for Health and Care Excellence (NICE) met betrekking tot vergoeding binnen de
    National Health Service (NHS) in Engeland en Wales.
    
    Additionele markten
    In Australië diende Pharming in het derde kwartaal van 2023 een registratiedossier in voor patiënten van
    12 jaar en ouder. Na positieve feedback van het Australische adviescomité voor geneesmiddelen
    verwachten we medio maart 2025 een definitief besluit.
    Pharming diende ook in het derde kwartaal van 2023 een registratiedossier in Canada in voor APDSpatiënten van 12 jaar en ouder. We hebben doorlopend contact met Health Canada, dat onlangs een
    verlenging tot februari 2026 heeft toegekend om te reageren op een verzoek om aanvullende CMCgegevens, in lijn met de verlenging van het EMA. Pharming is voornemens om begin 2026 te reageren en
    verwacht in 2026 een besluit op de aanvraag.
    
    Leniolisib voor bijkomende primaire immuundeficiënties (PID's)
    In 2024 boekte Pharming gestage voortgang met de inspanningen ter uitbreiding van de leniolisibindicaties. We ontwikkelen leniolisib voor bijkomende primaire immuundeficiënties, of PID's, die
    aanzienlijk meer patiënten treffen dan APDS. Deze omvatten (i) genetisch identificeerbare PID's met
    immuun-disregulatie gekoppeld aan veranderde PI3Kd signalering en (ii) common variable
    immunodeficiency, of CVID, met immuun-disregulatie, geïdentificeerd onafhankelijk van de genetica.
    Pharming startte de Fase II klinische studie waarin leniolisib wordt geëvalueerd voor PID’s met immuundisregulatie gekoppeld aan veranderde PI3K? signalering in oktober 2024, en startte een Fase II klinische studie voor CVID met immuun-disregulatie in februari 2025.
    
    Primaire immuundeficiënties (PID's) met immuun-disregulatie gekoppeld aan veranderde
    PI3Kd-signalering
    Op 10 oktober 2024 kondigde Pharming de start aan van een Fase II, proof of concept, klinische studie die
    leniolisib evalueert bij PID's met immuun-disregulatie gekoppeld aan PI3K? signalering in lymfocyten, met
    gelijkaardige klinische fenotypes en onvervulde medische behoeften als APDS. De eerste patiënt in de
    studie werd gedoseerd op 29 oktober 2024 en de inschrijving vordert. De klinische studie omvat PIDpatiënten met onder andere ALPS-FAS, CTLA4 haploinsufficiëntie, NFKB1 haploinsufficiëntie en PTENdeficiëntie. Epidemiologie suggereert een prevalentie van ongeveer zeven en een half patiënten per
    miljoen in deze doelpopulatie van PID, vergeleken met één tot twee patiënten per miljoen voor APDS.
    De Fase II klinische studie is een enkelvoudige, open-label, dosis-identificatie studie die zal worden
    uitgevoerd bij ongeveer 12 patiënten. De doelstellingen van de studie zijn het beoordelen van de veiligheid
    en verdraagbaarheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en het onderzoeken van de klinische
    werkzaamheid van leniolisib in de doelpopulatie van PID.
    In februari 2025 heeft de FDA leniolisib de status Fast Track toegekend voor de behandeling van PID's die
    gekoppeld zijn aan PI3K? signalering. Fast Track is een FDA-proces dat is ontworpen om de ontwikkeling
    te vergemakkelijken en de beoordeling van geneesmiddelen te versnellen om ernstige aandoeningen te
    behandelen en een onbeantwoorde medische behoefte in te vullen.
    Common variable immunodeficiency met immuundisregulatie
    CVID met immuun-disregulatie vertegenwoordigt een veel grotere groep van PID-patiënten, die
    onafhankelijk van genetica kan worden geïdentificeerd, met een beoogde populatieprevalentie van
    ongeveer 39 patiënten per miljoen. De meerderheid van de CVID-patiënten met immuun-disregulatie
    vertoont een spectrum van niet-infectieuze auto-immuun- en eindorgaan lymfo-infiltratieve
    ziekteverschijnselen met gelijkenissen aan APDS.
    Pharming overlegde met de FDA en EMA over de CVID-indicatie en ontving positieve feedback over de
    grote onbeantwoorde medische nood en de beweegredenen om leniolisib te evalueren bij CVID-patiënten
    met immuun-disregulatie. Pharming is gestart met een Fase II studie voor leniolisib in CVID-patiënten met
    immuun-disregulatie, waarbij de eerste patiënt naar verwachting eind maart 2025 gedoseerd zal worden.
17. Anti trol 22 maart 2025 16:04

    auteur info

    • Anti trol

      Lid sinds: 18 okt 2024

      Laatste bezoek: 23 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 340

      Gegeven: 439

    •    Aantal posts: 408

    Voorkennis ? samenwerking kan niet. Geen nieuws of misschien toch maar weten wij het niet.
    Er lijkt iets aan te komen. Er komt goed nieuws aan is mijn gevoel. Laten we hopen open een knaller volgende week omhoog Zonder al teveel Trump gezeik ook prettig voor de rest van mijn aandelen.
18. roon 22 maart 2025 16:05

    auteur info

    • roon

      Lid sinds: 30 dec 2014

      Laatste bezoek: 23 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 4317

      Gegeven: 2922

    •    Aantal posts: 7.062

    Deze maand kan nog leuke maand worden dus,het moet niet gekker worden.Maandag maar weer bijkopen dan,haha.Zal ik weer voor 85 cent proberen,wie weet lukt het.
19. Leo5354 22 maart 2025 16:11

    auteur info

    • Leo5354

      Lid sinds: 17 jul 2017

      Laatste bezoek: 23 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 163

      Gegeven: 31

    •    Aantal posts: 258

    Niets gebeurd zonder reden.
    Als er in 1 dag van 8,5 uur handel 4.960.790 aandelen over de toonbank gaan en in 5 minuten veiling 6.498.217 stuks gekocht worden dan is dat niet zonder reden.
    We zullen het snel weten maar dat het positief is staat voor mij vast.
    
    Succes allemaal in de komende weken.
20. aextracker 22 maart 2025 17:12

    auteur info

    • aextracker

      Lid sinds: 23 feb 2006

      Laatste bezoek: 22 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 10782

      Gegeven: 1995

    •    Aantal posts: 15.351

    quote:

    rabbit in your headlights schreef op 22 maart 2025 14:12:

    [...]
    
    Als het er meer dan 1 zijn dan ga je bijna denken dat er onderling afspraken worden gemaakt, ik kan mij dan niet voorstellen dat er meerdere partijen op dezelfde dag gelijktijdig afbouwen cq terugkopen . Deze veronderstelling houd dan ook in dat ze waarschijnlijk afspraken maken om in dezelfde periode short te gaan ? Maandag D day
    Nog 35 miljoen short ?
    

    Ik verwacht niet dat er afspraken onderling worden gemaakt.
    Ik verwacht daarentegen juist dat dergelijke partijen bij benadering hetzelfde gedrag in hun handels-DNA hebben zitten en blijkbaar gelijkwaardig omgaan c.q. reageren op 3 triggers van Witching Friday.
    
    Geen idee hoeveel er short zit, want daghandelsvolumes vormen altijd een mix van "profesioneel verklaarbaar gelijkwaardig gedrag vs. stevige aantallen particulier wiens gedrag minder eenduidig verklaarbaar is en minder impact heeft.
    
    Gewoon de maandag even aanzien bij de opening, daar bovenstaande louter giswerk is en niet te staven middels feitelijke verklaringen (anders dan gedeeltelijk en achteraf na melding).
    Wat wel een feit is, dat er in Maart een aantal Pharming Group NV ontwikkelingen verwacht worden en gepland staan welke een aanvullende trigger kan bevatten.
21. hvb 22 maart 2025 18:28

    auteur info

    • hvb

      Lid sinds: 24 mrt 2004

      Laatste bezoek: 23 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 509

      Gegeven: 627

    •    Aantal posts: 1.055

    quote:

    Leo5354 schreef op 22 maart 2025 16:11:

    Niets gebeurd zonder reden.
    Als er in 1 dag van 8,5 uur handel 4.960.790 aandelen over de toonbank gaan en in 5 minuten veiling 6.498.217 stuks gekocht worden dan is dat niet zonder reden.
    

    Ik vermoed dat het ermee te maken heeft dat Pharming op dat moment van de AMX naar de AscX verhuisde. Er zijn partijen (ETF's?) die om die reden in de eindveiling uit Pharming moesten. Vermoedelijk zjjn er handelaren die speculatieve posities hadden ingenomen om te proberen hiervan te profiteren.
    
    Dat alles kwam samen in de eindveiling van afgelopen vrijdag, en aangezien toen ook veel opties afliepen was het effect nogal heftig. En onvoorspelbaar.
    
    Dat maakt de opening maandag ook onvoorspelbaar. Even afwachten kan verstandig zijn.
    
    Het zou toeval zijn als er tegelijk bedrijfsmatig iets aan de hand zou zijn met Pharming. Ik gok niet op 'onverwacht' nieuws voor opening.
    
    Fijn weekend allemaal!