D.E. M.O.N.I.T.O.R. schreef op 20 januari 2023 12:02:
Veel gekibbel over het zeer onzekere leniolisib, maar veel belangrijker de druk op de verkoop van het énige medicijn dat Pharming in bezit heeft zou meer zorgen moeten baren. Uit cijfers heb ik al eerder laten blijken dat het
gebruik behoorlijk afneemt en de omzet daardoor nauwelijks groeit. De belegger wil dat niet inzien, maar maakt wel dat de toekomst er summier uitziet.
De gokparticulieren die op het berichtje van Inberg instapten en een ongefundeerde stijging bewerkstelligden zullen zich in dit soort zeken niet ingelezen hebben.
Dan zijn er behoorlijk wat concurrenten die flinke progressie boeken en geboekt hebben sinds mijn laatste update van het overzicht, wat inmiddels een zeer snel groeiend hoog risico voor Pharming kan gaan worden.
Tijd voor de grote update.
- Toevoeging indeling van pathways behandeling reeds op de markt
- Zeer opvallende resultaten bij Donidalorsen
- 3 concurrenten naar Phase III, kans op goedkeuring daarmee aanzienlijk groter
- Gentherapieën zeer hoopgevend, zeker Intellia!
Verder:
- Geen vermeldingen van preklinische onderzoekjes
- Arrowhead gaat eruit wegens geen progressie
- Verseon in pipeline, maar weinig progressie vanuit pre-clinical, gaat eruit
- Alnylam eruit wanneer nog een jaar geen progressie
- Adverum verwijderen, Orphan Drug Status maar geen progressie afgelopen 3 jaar
'
Het Grote De Monitor - De Pharming Expert HAE Marktoverzicht'
AcuutB2 Receptor- Firazyr (Takeda/Shire) – Bradykinin receptor antagonist - Subcutaan (FDA & EMA)
C1-INH- Ruconest (Pharming) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)
- Berinert (CSL) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA & Japan)
- Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (EMA)
Plasma kallikrein- Kalbitor (Takeda/Shire) – Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA)
ProfylaxeB2 ReceptorNog geen
C1-INH- Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)
- Haegarda (CSL) – C1-INH - Subcutaan (FDA & EMA & Canada)
Plasma kallikrein- Takhzyro/Lanadelumab (Takeda/Shire) - Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA & Japan)
- Orladeyo (Biocryst) - Oral capsule (US, China, Japan, VK, EMA)
In ontwikkelingRuconest (Pharming) – C1-INH (US) – Profylaxe
Start in 2021 Start onbekend, tezamen met intradermale toediening
Micro needle patch gaat niet meer door, dus profylaxe waarschijnlijk ook niet
Huidige versie Ruconest niet geschikt voor andere toedieningsvorm, wachten op 'Ruconest-lite'
Pharming heeft bevestigd de ontwikkeling te stoppen. Te duur en te risicovol
- KVD900/Sebetralstat (Kalvista) - Acuut
- Orale toediening, kallikrein inhibitor
- Phase II liet zeer goede resultaten zien
- Today’s data show that KVD900 halts HAE attack progression and also provides rapid relief by shortening the time to symptom resolution
- Werving patiënten fase III KONFIDENT volgens planning
- Fase III data voorzien H2/2023
- NDA gepland H1/2024
KVD824 (Kalvista) - Profylaxe
- Ontwikkeling gestopt
- RAPIDe-1 (Pharvaris) – Acuut
- PHVS416 Softgel Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
- Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
- Versneld traject, afgeleide van de profylaxe toediening
- Phase II lopende
- Eerste tussentijdse resultaten bij 74 patiënten zéér positief, goede verdraging bij alle doseringen
- Studie lopende in een twintigtal sites te Canada, Europa, Israel en de UK
- Studie uitgebreid naar de US, maar tijdelijk on hold. FDA heeft toelating gegeven reeds in behandeling zijnde patiënten doorgang te bieden
- 26-week rodent toxicology study to resolve the clinical holds in the U.S. Protocol nonclinical study submitted to the FDA
- HAE CHAPTER-1 (Pharvaris) – Profylaxe
- PHVS416 Softgel Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
- Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
- 1 a 2 maal daags toedienen
- Phase II lopende, resultaten H2/2023
- Eerste B2 receptor op profylaxe markt
- PHVS719 (Pharvaris) – Profylaxe
- XR Tablet - Orale toediening. PHA121 maar in langzaam afgevende tabletvorm voor lange werking
- Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
- Phase I lopende
- Oral Factor XIIa inhibitor (Kalvista) - Profylaxe
IND 2023
- Donidalorsen (eerst IONIS-PKK-LRx) (Ionis) - Profylaxe
- Phase II resultaten; significant sustained protection
- Overall sustained mean reduction of 95% attack rates, 99,6% of study days were HAE attack-free
- Hoge AE-QoL score
- Zeer veilig bleek na gebruik van meer dan een jaar
- Phase III OASIS program loopt
- Estimated Primary Completion Date July 2023
- STAR-0215 (Astria)
- ALPHA-STAR Phase 1b/2 start begin 2023
- Monoclonal antibody inhibitor of plasma kallikrein for HAE
- Toediening eenmaal per drie maanden
- STAR-0215 has the potential to be the most patient-friendly chronic treatment option
- Positieve Fase 1a resultaten
- Uitbreiding 1a Q1/2023 naar een halfjaarlijkse toediening, resultaten Q4/2023
- ATN-249 (Attune) – Profylaxe
Orale toediening, kallikrein inhibitor. Phase I
- Garadacimab (CSL Behring) - Profylaxe - Recombinant monoclonal antibody
- Subcutane toediening om de 4 weken
- Garadacimab is a first-in-class, fully human, immunoglobulin G4 monoclonal antibody
- Phase III lopende
- Mean reduction number of attacks by 88.68% at a 75 mg dose, by 98.94% in those receiving 200 mg, and by 90.50% in those receiving 600 mg, compared with a placebo
- Verseon (Verseon) - Profylaxe
Orale toediening - Klein molecuul plasma kallikrein inhibitor
- ALN-F12 (Alnylam) - Profylaxe
Subcutane toediening
- ARC-F12 (Arrowhead Pharmaceuticals) - Profylaxe
Subcutane toediening
Gentherapieën- CRISPR/Cas9 NTLA-2002 (Intellia Therapeutics) - Gentherapie
- Eenmalige toediening
- Tussentijdse resultaten eerste patiënten: aanvalvrij tot 5.5-10.6 maanden na eenmalige toediening
- Zeer zware gevallen laten zelfs tot 4 maanden aanvalvrije perioden zien
- Aims to reduce plasma kallikrein activity to prevent excess bradykinin production leading to HAE attacks after a single course of treatment
- BMN-331 (Biomarin) - Gentherapie
- Lopende studie open-label, Phase 1/2 HAERMONY trial to evaluate the safety and effectiveness of BMN 331
- Eenmalige toediening
[ul][li]ADVM-053 (Adverum) - Gentherapie
Eenmalige toediening - FDA Orphan Drug Status
- RGX-314 (Regenxbio) - Gentherapie
- Eenmalige toediening - samenwerking met Neurimmune
- A gene therapy product utilizing NAV Vectors designed to deliver a gene encoding a therapeutic antibody targeting and binding to plasma kallikrein
- Veilig gebleken bij 85 patiënten in wet AMD studie