Genetic schreef op 20 mei 2021 10:29:
[...]
Weet veel meer van Pharming en de producten dan jij zelf zult verwerven.
Zal je uitgebreider informeren:
De fase Ii/III studies ooit gestart in 2015 door novartis lopen nog steeds vanwege onvoldoende recruitment van 10 sites. 2 hebben het wel gehaald (in totaal 36 pat) de verwachte sluiting van deze studie die dus al 6 jaar loopt is juni 2021. Dat wordt niet gehaald dus is er een extensie studie ingepland die aanvullend effectiviteitsdata voor lang gebruik moet leveren. Deze studie loopt tot 2026. Je kan op basis van orphan drug designation een tijdelijke toelating en vergoeding krijgen maar dan wel op compleetheid van fase III.
Natuurlijk spreekt de vries zijn wens uit op positieve resultaten. Er zijn 4 alternatieven voor APDS beschikbaar dus er is geen harde urgentie om een product toe te laten.