Nachtzwaluw schreef op 17 januari 2018 16:03:
[...]
Indien je een tekort aan een lichaamseigen stof hebt (HAE) dien je dit in eerste instantie toe te voegen aan de patient. Dat is wat Ruconest doet, niet meer en niet minder. Indien je echter de symptomen van dat tekort (zwellingen o.a.) gaat oplossen door een andere pathway in je lichaam te blokkeren, zullen de symptomen weliswaar verdwijnen, echter bouw je een chronisch tekort aan C1-esterase inhibitor op met alle gevolgen van dien. Daarnaast bouw je ongewenst een grote hoeveelheid andere substanties op als gevolg van de geblokkeerde pathway producten als ook het MAB. Dit kan zich na verloop van tijd vertalen (jaren) in zeer vervelende bijwerkingen. Het genetisch tekort aan een zeer essentieel eiwit (overigens niet alleen noodzakelijk bij oedeem-aanvallen) dien je aan te vullen of te verhelpen, niet door een ander pathway te blokkeren waardoor je alleen de symptomen bestrijdt. Symptoombestrijding middels een paracetamolletje is prima maar als je de oorzaak van de steeds terugkerende hoofdpijn niet echt behandelt (lachen de paracetamol-verkopers je vierkant uit). Vanuit patientenbelang hoop ik dat er eerst zeer langdurige en grondige studies worden verricht naar de MAB van Shire. Blijkbaar gaat men dit nu doen met Japanners; in Japan komt HAE zeer weinig voor.