SijmendeVries schreef op 2 oktober 2017 07:18:
Goedemorgen Pharming-volgers!
Onderstaand de tekst van het eerder verzonden persbericht over de positieve klinische studiedata met RUCONEST voor kinderen.
Met vriendelijke groet,
Sijmen de Vries, CEO Pharming Group N.V.
---------------------------------------------
Pharming meldt positieve klinische studiedata met RUCONEST® bij kinderen
RUCONEST® toont klinisch relevante verlichting van symptomen bij kinderen met erfelijk angio-oedeem
Leiden, 02 oktober 2017: Pharming Group N.V. (“Pharming” of “De Onderneming”) (Euronext Amsterdam: PHARM) maakt positieve data bekend van een klinische studie met RUCONEST® [Recombinant Humaan C1 Esterase Remmer / conestat alfa] voor de behandeling van aanvallen van erfelijk angio-oedeem (HAE) bij kinderen.
De open-label, enkel-armige klinische fase II studie is ontworpen in overleg met de European Medicines Agency (EMA) als onderdeel van een zogeheten Paediatric Investigation Plan (PIP) voor de evaluatie van de farmacokinetiek, de veiligheid en de effectiviteit van RUCONEST® bij een dosis van 50IU/kg in kinderen met HAE met een leeftijd tussen 2-13 jaar. Dit ter ondersteuning van het verkrijgen van een specifieke indicatie voor RUCONEST® voor de behandeling van kinderen met HAE-aanvallen.
In totaal werden 20 kinderen behandeld voor 73 HAE-aanvallen met een dosis van 50 IU/kg (tot een maximum van 4.200 IU). De studie toonde een klinisch relevante verlichting van de symptomen, verkregen via een Visueel Analoge Schaal (VAS) ingevuld door de kinderen zelf (met hulp van de ouders). De mediane tijdsduur tot het begin van de afname van de verschijnselen bedroeg 60 minuten (95% betrouwbaarheidsinterval: 60-63), en de mediane tijdsduur tot aan minimale symptomen was 122 minuten (95% betrouwbaarheidsinterval: 120-126). Slechts 3/73 (4%) van de aanvallen werd met een tweede dosis RUCONEST® behandeld.
In de studie was RUCONEST® over het geheel genomen veilig en werd goed verdragen. Geen van de kinderen hoefde zich door een bijwerking uit de studie terug te trekken. Er traden geen bijwerkingen van betekenis en geen hypersensitiviteitsreacties op en er werden geen neutraliserende antilichamen ontdekt.
De gedetailleerde effectiviteits- en veiligheidsresultaten zullen verder worden geanalyseerd en ingediend voor presentatie tijdens een komend groot medisch congres.
Prof. Bruno Giannetti, Pharmings Chief Operations Officer, zegt in reactie: “De studieresultaten leveren belangrijke veiligheids- en effectiviteitsdata op voor de toepassing van RUCONEST® bij kinderen. Ze laten een goede klinische overeenstemming zien met de resultaten bij adolescenten en volwassenen met erfelijke angio-oedeem. Kinderen met HAE hebben beperkte behandelingsmogelijkheden. We zullen daarom met spoed proberen samen met de toezichthoudende autoriteiten te komen tot meer opties voor deze kinderen.” – E I N D E P E R S B E R I C H T –