Tom3 schreef op 2 mei 2021 12:30:
[...]
www.evaluate.com/vantage/articles/eve...Uit deze analyse maak ik op dat er momenteel jaarlijks $1,5 miljard aan omzet in de augmentation-markt wordt behaald en dat de medische resultaten die met augmentation behaald worden de ondergrens is voor VX864. Als niet aan die ondergrens wordt voldaan heeft het niet voldaan aan de primaire doelstelling van de trial.
VX864 mikt op een correctie van het verkeerd gevouwen eiwit. Een combinatie met rnai is dus niet mogelijk omdat ARO-AAT er voor zorgt dat 99% van de verkeerde eiwitten domweg niet ontstaan. Rnai moet dus in combinatie met augmentation gebruikt worden.
VX814 voldeed bij lange na niet aan de doelstellingen en was giftig voor de lever. Een lever dus die al zwaar te lijden heeft van de ophoping van het verkeerd gevouwen eiwit.
Wat doe je als slechts 20% of 30% van je populatie voldoet aan de testvereisten? Zou je dan niet kiezen voor augmentation waarbij bij gebruik van ARO-AAT ook nog een keer je lever vele malen sneller herstelt en de kans op bijwerkingen een stuk kleiner is.
De bekendmaking van de VX864 resultaten wordt in ieder geval een spannende gebeurtenis.