Pharming Group NL0010391025

Orchard ORTX

1. The passenger 26 augustus 2022 08:14

   auteur info

   • The passenger

     Lid sinds: 18 feb 2019

     Laatste bezoek: 07 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1276

     Gegeven: 1977

   •    Aantal posts: 877

   quote:

   The passenger schreef op 6 augustus 2022 00:55:

   [...]
   
   Zie link:
   
   ir.orchard-tx.com/news-releases/news-...
   
   Naast de resultaten die in lijn lagen met de verwachtingen, ik bedoel MLD wordt geen kaskraker, maar wel belangrijke opmaat naar, net zoals Hurler of DGF…
   
   Key Upcoming Clinical and Research Milestones
   
   Orchard is executing against the following list of upcoming expected milestones:
   
   OTL-200 for MLD (U.S.): Conduct a pre-Biologics License Application (BLA) meeting with U.S. Food and Drug Administration (FDA) in the second half of 2022 in advance of a BLA submission timeline of late 2022 to early 2023.
   OTL-203 for MPS-IH: Initiate a global registrational study in 2023.
   OTL-201 for MPS-IIIA: Report clinical data, including early clinical outcomes of cognitive function, from the proof-of-concept (POC) trial by year end 2022.
   
   Research programs:
   Report preclinical POC data for the OTL-104 program in NOD2 Crohn’s disease by year end 2022 in advance of IND-enabling studies in 2023 and an IND submission in 2024. —> dit wordt een hele belangrijke, en verwacht positieve uitkomsten net als voor HAE zoals door de Vries gemeld, en verwacht hier een aankomende partnership die iig Orchard financieel gezond kan maken, met daarin de mogelijkheid HSC behandelingen verder te ontwikkelen voor de overige aandoeningen, en hiervoor op genetisch gebied de wereldwijde standaard te worden.
   Continue to advance the OTL-105 program in hereditary angioedema (HAE), OTL-204 program for GRN-FTD and work in HSC-generated antigen-specific Tregs.
   
   Zie ook volgende paragraaf:
   Seven abstracts accepted at SSIEM highlight potential of HSC gene therapy platform to address difficult-to-treat neurodegenerative disorders
   
   Salut
   

   www.statnews.com/sponsor/2021/10/21/t...
   
   With the Rare Disease Endpoint Advancement Pilot Program being proposed in PDUFA VII, sponsors will have the opportunity to submit a proposal for additional novel endpoints before or during a new drug application. The agency will then select a limited number of qualified proposals for admission into the pilot program. This pilot program could be an opportunity for validating endpoints which may have utility across multiple rare diseases and could help pave the way for clinical development and regulatory reviews that best meet the needs of people living with rare diseases.
   
   Ik weet niet wat dit betekent, maar mij bekruipt het gevoel althans dat men niet alleen kijkt van bepaalde gen-behandelingen kijkt voor welke aandoening deze in de onderhavige aanvraag kan worden ingezet, maar of de techniek daarachter / platform, ook voor andere andere aandoeningen kan worden ingezet en hoe dit soort trajecten te versnellen.
   
   Ik zal dit later nog even laten bezinken en nader bestuderen. Maar goed, de gesprekken die Orchard heeft met de FDA bevinden zich wel in deze sweet spot, met MLD, en wellicht OTL-105 als m.i. ideale test-case.
   
   Salut
2. Jinxter 26 augustus 2022 10:12

   auteur info

   • Jinxter

     Lid sinds: 15 mrt 2020

     Laatste bezoek: 08 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1802

     Gegeven: 546

   •    Aantal posts: 1.213

   quote:

   The passenger schreef op 26 augustus 2022 08:14:

   [...]
   
   www.statnews.com/sponsor/2021/10/21/t...
   
   With the Rare Disease Endpoint Advancement Pilot Program being proposed in PDUFA VII, sponsors will have the opportunity to submit a proposal for additional novel endpoints before or during a new drug application. The agency will then select a limited number of qualified proposals for admission into the pilot program. This pilot program could be an opportunity for validating endpoints which may have utility across multiple rare diseases and could help pave the way for clinical development and regulatory reviews that best meet the needs of people living with rare diseases.
   
   Ik weet niet wat dit betekent, maar mij bekruipt het gevoel althans dat men niet alleen kijkt van bepaalde gen-behandelingen kijkt voor welke aandoening deze in de onderhavige aanvraag kan worden ingezet, maar of de techniek daarachter / platform, ook voor andere andere aandoeningen kan worden ingezet en hoe dit soort trajecten te versnellen.
   
   Ik zal dit later nog even laten bezinken en nader bestuderen. Maar goed, de gesprekken die Orchard heeft met de FDA bevinden zich wel in deze sweet spot, met MLD, en wellicht OTL-105 als m.i. ideale test-case.
   
   Salut
   

   Zoals je schreef op het Pharming forum, alles voor het tuintje op het zuid/westen.
   
   Thanks voor het delen, zal er later ook eens rustig naar kijken.
   
   Cheers
3. The passenger 26 augustus 2022 10:26

   auteur info

   • The passenger

     Lid sinds: 18 feb 2019

     Laatste bezoek: 07 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1276

     Gegeven: 1977

   •    Aantal posts: 877

   quote:

   Jinxter schreef op 26 augustus 2022 10:12:

   [...]
   
   Zoals je schreef op het Pharming forum, alles voor het tuintje op het zuid/westen.
   
   Thanks voor het delen, zal er later ook eens rustig naar kijken.
   
   Cheers
   

   THX, buddy.
4. Iris 29 augustus 2022 13:34

   auteur info

   • Iris

     Lid sinds: 28 jun 2020

     Laatste bezoek: 08 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1677

     Gegeven: 1734

   •    Aantal posts: 740

   ir.orchard-tx.com/news-releases/news-...
5. [verwijderd] 9 september 2022 00:28

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   HAE Gene-editing Therapy Earns Orphan Drug Status
   
   
   The FDA designation provides incentives to Intellia Therapeutic's NTLA-2002
   
   
   NTLA-2002, an experimental gene-editing therapy designed to prevent swelling attacks in people with hereditary angioedema (HAE), has been granted orphan drug status by the U.S. Food and Drug Administration (FDA).
   
   This designation is given to investigational treatments that have the potential to improve care for rare diseases, defined as those affecting fewer than 200,000 people in the U.S. The designation qualifies NTLA-2002’s developer — Intellia Therapeutics — for certain incentives, including tax credits, fee exemptions, and a guarantee of seven years’ market exclusivity if the therapy is ultimately approved.
   
   “Orphan drug designation represents an important milestone in the development of NTLA-2002 and underscores the importance of developing innovative, new treatment options for people living with HAE,” John Leonard, MD, Intellia’s president and CEO, said in a press release.
6. Iris 9 september 2022 16:36

   auteur info

   • Iris

     Lid sinds: 28 jun 2020

     Laatste bezoek: 08 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1677

     Gegeven: 1734

   •    Aantal posts: 740

   ir.orchard-tx.com/node/9031/html
   
   Kan iemand hier meer over vertellen?
   Lees ik het goed als ik eruit haal dat Richard Magides boven de te melden aandelen komt ?
   
   Als je die naam opzoekt, dan is dat een bekende investeerder. Nog niet genoeg gelezen of dat nu goed nieuws is of niet. Google vindt verder niks over de combinatie Orchard en Magides. Wel veel over zijn investeringen in andere bedrijven.
   
   Het is een schedual 13g formulier, maar Rule 13d-1(c) is aangekruisd.
   
   www.investopedia.com/ask/answers/09/s...
7. Iris 9 september 2022 16:55

   auteur info

   • Iris

     Lid sinds: 28 jun 2020

     Laatste bezoek: 08 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1677

     Gegeven: 1734

   •    Aantal posts: 740

   Nu ook dit gevonden, daar wordt het al uitgelegd. Verder ook wat info over de andere investeerders.
   
   fintel.io/news/zentree-investments-lt...
8. Jinxter 9 september 2022 18:05

   auteur info

   • Jinxter

     Lid sinds: 15 mrt 2020

     Laatste bezoek: 08 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1802

     Gegeven: 546

   •    Aantal posts: 1.213

   quote:

   Iris schreef op 9 september 2022 16:55:

   Nu ook dit gevonden, daar wordt het al uitgelegd. Verder ook wat info over de andere investeerders.
   
   fintel.io/news/zentree-investments-lt...
   

   Via de app aandelen link naar Yahoo finance zie ik 42,42% shares held by institutions staan.
   
   Zentree staat daar nog niet bij, dit betekent dat dit op meer dan 47% zal uitkomen.
   
   We wachten rustig af wat er allemaal nog gaat komen voor eind 2022.
   
   Cheers today
9. [verwijderd] 13 september 2022 17:36

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   Gaat Invitea Corp. failliet?
10. Jinxter 14 september 2022 08:27

    auteur info

    • Jinxter

      Lid sinds: 15 mrt 2020

      Laatste bezoek: 08 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1802

      Gegeven: 546

    •    Aantal posts: 1.213

    quote:

    Marrr schreef op 13 september 2022 17:36:

    Gaat Invitea Corp. failliet?
    

    Het bedrijf is geliefd bij veel particulieren beleggers en heeft na de goede cijfers van het 2e kwartaal een kostenbesparingsprogramma ingevoerd.
    of ze ook failliet zullen gaan, durf ik geen antwoord op te geven.
    
    www.fool.com/investing/2022/09/13/why...
12. [verwijderd] 14 september 2022 10:13

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    Jinxter schreef op 14 september 2022 08:27:

    [...]
    
    Het bedrijf is geliefd bij veel particulieren beleggers en heeft na de goede cijfers van het 2e kwartaal een kostenbesparingsprogramma ingevoerd.
    of ze ook failliet zullen gaan, durf ik geen antwoord op te geven.
    
    www.fool.com/investing/2022/09/13/why...
    

    Vooralsnog weinig perspectief.
13. The passenger 21 september 2022 20:58

    auteur info

    • The passenger

      Lid sinds: 18 feb 2019

      Laatste bezoek: 07 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1276

      Gegeven: 1977

    •    Aantal posts: 877

    quote:

    Jinxter schreef op 9 september 2022 18:05:

    [...]
    
    Via de app aandelen link naar Yahoo finance zie ik 42,42% shares held by institutions staan.
    
    Zentree staat daar nog niet bij, dit betekent dat dit op meer dan 47% zal uitkomen.
    
    We wachten rustig af wat er allemaal nog gaat komen voor eind 2022.
    
    Cheers today
    

    Zonet uitgebreid met 4K naar 29K aandelen, avg op 0.77 cent positieve valuta-effect niet inbegrepen. Zit in een positieve trend, en dat temidden van deze storm.
    
    Salut
14. Jinxter 21 september 2022 21:28

    auteur info

    • Jinxter

      Lid sinds: 15 mrt 2020

      Laatste bezoek: 08 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1802

      Gegeven: 546

    •    Aantal posts: 1.213

    quote:

    The passenger schreef op 21 september 2022 20:58:

    [...]
    
    Zonet uitgebreid met 4K naar 29K aandelen, avg op 0.77 cent positieve valuta-effect niet inbegrepen. Zit in een positieve trend, en dat temidden van deze storm.
    
    Salut
    

    Ik had een tijd terug al wat bijgekocht mijn avg kwam toen ook op 0,7649 en is dat nog steeds.
    
    Liggen we mooi gelijk ;-)
    
    Zoals je eerder aangaf op naar het tuintje op het zuidwesten.
    
    Cheers
15. The passenger 21 september 2022 22:04

    auteur info

    • The passenger

      Lid sinds: 18 feb 2019

      Laatste bezoek: 07 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1276

      Gegeven: 1977

    •    Aantal posts: 877

    quote:

    Jinxter schreef op 21 september 2022 21:28:

    [...]
    
    Ik had een tijd terug al wat bijgekocht mijn avg kwam toen ook op 0,7649 en is dat nog steeds.
    
    Liggen we mooi gelijk ;-)
    
    Zoals je eerder aangaf op naar het tuintje op het zuidwesten.
    
    Cheers
    

    Zit op u 71 cent. Altijd, baas boven baas :)! Jij hebt flink uitgebreid zo te horen.
    
    Salut
16. Iris 21 september 2022 22:05

    auteur info

    • Iris

      Lid sinds: 28 jun 2020

      Laatste bezoek: 08 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1677

      Gegeven: 1734

    •    Aantal posts: 740

    Dan ben ik de leek hier :)
    Waar staat avg precies voor ?
17. Jinxter 21 september 2022 22:23

    auteur info

    • Jinxter

      Lid sinds: 15 mrt 2020

      Laatste bezoek: 08 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1802

      Gegeven: 546

    •    Aantal posts: 1.213

    quote:

    Iris schreef op 21 september 2022 22:05:

    Dan ben ik de leek hier :)
    Waar staat avg precies voor ?
    

    Gemiddelde ook wel GAK
18. Iris 21 september 2022 23:02

    auteur info

    • Iris

      Lid sinds: 28 jun 2020

      Laatste bezoek: 08 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1677

      Gegeven: 1734

    •    Aantal posts: 740

    Die ken ik :)
19. The passenger 22 september 2022 19:49

    auteur info

    • The passenger

      Lid sinds: 18 feb 2019

      Laatste bezoek: 07 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1276

      Gegeven: 1977

    •    Aantal posts: 877

    quote:

    Jinxter schreef op 21 september 2022 21:28:

    [...]
    
    Ik had een tijd terug al wat bijgekocht mijn avg kwam toen ook op 0,7649 en is dat nog steeds.
    
    Liggen we mooi gelijk ;-)
    
    Zoals je eerder aangaf op naar het tuintje op het zuidwesten.
    
    Cheers
    

    Zie bijgaand de link naar pas onlangs gepubliceerd iR presentation van Orchard, hetgeen m.i. de drijvende kracht is achter de koersontwikkeling.
    
    ir.orchard-tx.com/static-files/4a972f...
    
    Mooie resultaten voor OTL-203, vergelijkbaar met OTL-200 voor MLD. HLD-techniek lijkt bestendig te zijn.
    
    Blijft voorlopig wel echt een cash burner, runway into 2024, maar hoop wel dat eea versnel kan worden.
    
    Salut
20. Jinxter 22 september 2022 23:36

    auteur info

    • Jinxter

      Lid sinds: 15 mrt 2020

      Laatste bezoek: 08 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1802

      Gegeven: 546

    •    Aantal posts: 1.213

    quote:

    The passenger schreef op 22 september 2022 19:49:

    [...]
    
    Zie bijgaand de link naar pas onlangs gepubliceerd iR presentation van Orchard, hetgeen m.i. de drijvende kracht is achter de koersontwikkeling.
    
    ir.orchard-tx.com/static-files/4a972f...
    
    Mooie resultaten voor OTL-203, vergelijkbaar met OTL-200 voor MLD. HLD-techniek lijkt bestendig te zijn.
    
    Blijft voorlopig wel echt een cash burner, runway into 2024, maar hoop wel dat eea versnel kan worden.
    
    Salut
    

    Thanks voor het delen.
    
    PowerPoint ziet er strakker uit dan die van Pharming!
    
    Ik hoop dat de Pre-BLA submission meeting with U.S. FDA
    Voor eind 2022 plaats gaat vinden.
    
    Cheers to slide 17
    
    The Journey Ahead
    Our path to becoming the global
    HSC gene therapy leader
21. The passenger 23 september 2022 05:39

    auteur info

    • The passenger

      Lid sinds: 18 feb 2019

      Laatste bezoek: 07 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1276

      Gegeven: 1977

    •    Aantal posts: 877

    quote:

    Jinxter schreef op 22 september 2022 23:36:

    [...]
    
    Thanks voor het delen.
    
    PowerPoint ziet er strakker uit dan die van Pharming!
    
    Ik hoop dat de Pre-BLA submission meeting with U.S. FDA
    Voor eind 2022 plaats gaat vinden.
    
    Cheers to slide 17
    
    The Journey Ahead
    Our path to becoming the global
    HSC gene therapy leader
    

    Yepperido, to become the global HSC gene therapy leader idd, vanuit OKR perspectief ook een heldere presentatie, en achterliggende bedrijfsvoering, met een aantal business mannen die verdere commerciële uitrol arrangeren.
    
    Dit itt tot Invitae, bijna terug bij af, zoals voorspeld, waarvan akte.
    
    Ben benieuwd hoe dit afloopt, Jinxter.
    
    Thanks, buddy