Rhucin is de Trigger en WORDT de Trigger

1. [verwijderd] 17 oktober 2009 15:44

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   ik verwacht nu wel goedkeuring
   wanneer is die uitspraak eigenlijk?
   mocht de dag des uitspraak positief zijn dan staan we binnen no tiem op 3 euro
   en als er dan berekeningen worden losgelaten door de heren analisten dan zullen we vanaf die 3 oplopen naar de 10 euro in de 12 maanden daarna
   op een ander draadje heeft iemand de berekening gemaakt dus daar verwijs ik bij deze naar
2. Hans 5 17 oktober 2009 16:12

   auteur info

   • Hans 5

     Lid sinds: 10 sep 2003

     Laatste bezoek: 29 mrt 2023

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 95

     Gegeven: 149

   •    Aantal posts: 1.171

   schitterend bericht!
3. BASF en BAYER kopen 17 oktober 2009 19:20

   auteur info

   • BASF en BAYER kopen

     Lid sinds: 21 mrt 2009

     Laatste bezoek: 25 mrt 2023

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 434

     Gegeven: 6018

   •    Aantal posts: 5.501

   Minimaal nog 120 dagen!
4. kookgek 17 oktober 2009 19:41

   auteur info

   • kookgek

     Lid sinds: 27 nov 2003

     Laatste bezoek: 24 jan 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 3

     Gegeven: 2

   •    Aantal posts: 58

   Ik wou dat het waar was, maar ik wacht hier al veel te lang op en heb een zeer groot verlies met dit aandeel. Dus wat mij betreft stijgen maar en daar wil ik wel 120 dagen op wachten.
   Nu verkopen is toch geen optie het brengt nagenoeg niets op.
5. Darter Arie 19 oktober 2009 08:10

   auteur info

   • Darter Arie

     Lid sinds: 10 mrt 2006

     Laatste bezoek: 28 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 291

     Gegeven: 164

   •    Aantal posts: 1.704

   quote:

   realiteit2009 schreef:

   Minimaal nog 120 dagen!
   

   Hoe kom je aan 120 dagen? Ik kom, als ik vanaf vandaag begin te tellen aan 252 dagen. En dat is minimaal. Daar zitten dan nog 2 periodes in voor beantwoording van vragen waar bij de dagen niet eens meegeteld worden. Dus ik ben wel benieuwd hoe je aan 120 dagen komt.
6. [verwijderd] 19 oktober 2009 08:26

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   Pharming: formele evaluatieprcedure Rhucin start 23-9-2009
   24-9-2009 7:22:00
   
   
   Pharming Group NV
   0,521 ( 16/10 )
   
   
   
   AMSTERDAM (Dow Jones)--Biotechbedrijf Pharming Group nv heeft van de goedkeuringsautoriteiten woensdag de bevestiging ontvangen dat voor het medicijn Rhucin vanaf 23 september de formele wetenschappelijk evaluatieprocedure is gestart, aldus het bedrijf woensdagavond in een persbericht.
   
   Pharming vroeg eerder deze maand daarvoor een verzoek in.
   
   Volgens de procedure die nu volgt wordt op dag 120 een lijst vragen samengesteld die Pharming binnen drie maanden moet beantwoorden.
   
   Rhucin is een middel tegen acute aanvallen van erfelijke angio-oedeem.
   
   Door Andre Sterk; Dow Jones Nieuwsdienst; +31-20-5890270; andre.sterk@dowjones.com
   
   
7. Darter Arie 19 oktober 2009 08:57

   auteur info

   • Darter Arie

     Lid sinds: 10 mrt 2006

     Laatste bezoek: 28 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 291

     Gegeven: 164

   •    Aantal posts: 1.704

   quote:

   170k schreef:

   Pharming: formele evaluatieprcedure Rhucin start 23-9-2009
   24-9-2009 7:22:00
   
   
   Pharming Group NV
   0,521 ( 16/10 )
   
   
   
   AMSTERDAM (Dow Jones)--Biotechbedrijf Pharming Group nv heeft van de goedkeuringsautoriteiten woensdag de bevestiging ontvangen dat voor het medicijn Rhucin vanaf 23 september de formele wetenschappelijk evaluatieprocedure is gestart, aldus het bedrijf woensdagavond in een persbericht.
   
   Pharming vroeg eerder deze maand daarvoor een verzoek in.
   
   Volgens de procedure die nu volgt wordt op dag 120 een lijst vragen samengesteld die Pharming binnen drie maanden moet beantwoorden.
   
   Rhucin is een middel tegen acute aanvallen van erfelijke angio-oedeem.
   
   Door Andre Sterk; Dow Jones Nieuwsdienst; +31-20-5890270; andre.sterk@dowjones.com
   
   

   Juist, en het samenstellen van een lijst vragen is in mijn ogen toch heel iets anders dan het krijgen van goedkeuring.
8. uitzender 19 oktober 2009 09:11

   auteur info

   • uitzender

     Lid sinds: 24 sep 2009

     Laatste bezoek: 28 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 2741

     Gegeven: 2046

   •    Aantal posts: 5.892

   at klopt pp maar dit zullen we toch eerst moeten doen want zonder lijst geen goedkeuring
   
   dus de kans op goedkeurig is sterk gestegen
9. Darter Arie 19 oktober 2009 09:19

   auteur info

   • Darter Arie

     Lid sinds: 10 mrt 2006

     Laatste bezoek: 28 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 291

     Gegeven: 164

   •    Aantal posts: 1.704

   Tuurlijk moet dat eerst. Maar dan moet er hier niet geroepen worden dat over 120 dagen de verwachte goedkeuring er is.
   
   Hier even het tijdlijntje (gerekend vanaf vandaag):
   
   55 Rapport voorlopige conclusies
   75 Ontvangst opmerkingen CHMP Leden
   90 Ontvangst ontwerplijst van vragen
   95 Conclusies toezenden aan aanvrager
   HIER stopt het tellen en dat gaat dan verder bij:
   96 Indiening van de antwoorden
   125 Gezamenlijk antwoord
   145 Termijn voor de opmerkingen
   155 CHMP discussie en besluitvorming
   HIER stopt het tellen en dat gaat dan verder bij:
   156 Mondelinge toelichting
   185 Definitieve ontwerp - CHMP Advies
   190 Aanvrager geeft product info
   204 Taalkundige opmerkingen
   207 Definitieve vertalingen
   212 Toezending advies in alle talen
   236 Ontwerp beslissing
   252 Eindbeslissing van de commissie
   
   Met twee keer een stop van de klok dus het totaal aantal dagen is iets meer dan deze 252 dagen.
   De 95 dagen hier is dus de 120 dagen waar het over ging. Hier zijn dus al 25 dagen van af.
10. superb04 19 oktober 2009 10:03

    auteur info

    • superb04

      Lid sinds: 13 okt 2006

      Laatste bezoek: 28 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 104

      Gegeven: 43

    •    Aantal posts: 3.346

    Mooi overzicht Piet P.
12. [verwijderd] 19 oktober 2009 12:09

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    Pietje precies schreef:

    Tuurlijk moet dat eerst. Maar dan moet er hier niet geroepen worden dat over 120 dagen de verwachte goedkeuring er is.
    
    Hier even het tijdlijntje (gerekend vanaf vandaag):
    
    55 Rapport voorlopige conclusies
    75 Ontvangst opmerkingen CHMP Leden
    90 Ontvangst ontwerplijst van vragen
    95 Conclusies toezenden aan aanvrager
    HIER stopt het tellen en dat gaat dan verder bij:
    96 Indiening van de antwoorden
    125 Gezamenlijk antwoord
    145 Termijn voor de opmerkingen
    155 CHMP discussie en besluitvorming
    HIER stopt het tellen en dat gaat dan verder bij:
    156 Mondelinge toelichting
    185 Definitieve ontwerp - CHMP Advies
    190 Aanvrager geeft product info
    204 Taalkundige opmerkingen
    207 Definitieve vertalingen
    212 Toezending advies in alle talen
    236 Ontwerp beslissing
    252 Eindbeslissing van de commissie
    
    Met twee keer een stop van de klok dus het totaal aantal dagen is iets meer dan deze 252 dagen.
    De 95 dagen hier is dus de 120 dagen waar het over ging. Hier zijn dus al 25 dagen van af.
    

    Beste PP een vraagje!
    
    Wat gebeurt er op dag 90! wanneer er geen vragen zouden zijn!
    Heb jij daar een idee over?
    In mijn optiek kan het zo zijn dat men daarna dus gewoon Toestemming MAA (goedkeuring krijgt)
    
    Ruud..
13. Darter Arie 19 oktober 2009 12:41

    auteur info

    • Darter Arie

      Lid sinds: 10 mrt 2006

      Laatste bezoek: 28 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 291

      Gegeven: 164

    •    Aantal posts: 1.704

    Ik zou het niet weten Declan. Zijn er voorbeelden van aanvragen waarbij er geen vragen waren? Dan kan je daar zien hoe het traject verder gaat. Ik denk dat er altijd vragen zijn dus volgens mij is jouw vraag zuiver hypothetisch (maar als je praktijkgevallen weet hoor ik ze graag, ik heb ze niet gevonden). Overigens moet je vervolgens dan zowiezo door bij de mondelinge toelichting en dan naar de eindbeslissing. Dat zijn ook nog een kleine 100 dagen.
14. [verwijderd] 19 oktober 2009 13:12

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    Na negentig dagen geen vragen houd IMO in dat er een besluit tot goedkeuring zal volgen.
    Mondelinge toelichting zal dan niet volgen.
    
    De vragen van voorgaande aanvragen zijn volgens Pharming weerlegt.
    Ook het aantal gevolgde patienten en hun dossiers zijn voldoende en komen overeeen met de criteria waaraan volgens de EMEA moet worden voldaan.
    Maar je weet nooit wat er weer boven komt drijven!
    
    Echter als er kans is geen vragen dan komt de goedkeuring snel erg snel!
    
    Ruud..
15. Darter Arie 19 oktober 2009 13:31

    auteur info

    • Darter Arie

      Lid sinds: 10 mrt 2006

      Laatste bezoek: 28 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 291

      Gegeven: 164

    •    Aantal posts: 1.704

    quote:

    Declan. schreef:

    Na negentig dagen geen vragen houd IMO in dat er een besluit tot goedkeuring zal volgen.
    Mondelinge toelichting zal dan niet volgen.
    
    De vragen van voorgaande aanvragen zijn volgens Pharming weerlegt.
    Ook het aantal gevolgde patienten en hun dossiers zijn voldoende en komen overeeen met de criteria waaraan volgens de EMEA moet worden voldaan.
    Maar je weet nooit wat er weer boven komt drijven!
    
    Echter als er kans is geen vragen dan komt de goedkeuring snel erg snel!
    
    Ruud..
    

    Volgens mij kan dit niet volgens de regels van de emea, maar zal even kijken of ik dat kan hard maken.
16. Darter Arie 19 oktober 2009 13:52

    auteur info

    • Darter Arie

      Lid sinds: 10 mrt 2006

      Laatste bezoek: 28 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 291

      Gegeven: 164

    •    Aantal posts: 1.704

    www.emea.europa.eu/pdfs/human/regaffa...
    
    Declan, veel plezier met lezen. Het maakt dus (voor de timetable) niet uit of er wel of geen vragen zijn. Als er vragen zijn, wordt de klok stopgezet voor het beantwoorden, als er geen vragen zijn loopt de klok dus gelijk door.
    
    Als er vragen zijn, wordt de doorloop tijd dus langer door de stop van de klok.
    
    Als ik het verkeerd begrepen heb (het is ook niet het eenvoudigste engels wat er gebruikt wordt :-) dan hoor ik het wel van je.
17. [verwijderd] 19 oktober 2009 14:13

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    DESIGNATED ORPHAN MEDICINAL PRODUCTS THAT HAVE BEEN SUBJECT OF A
    NEW COMMUNITY MARKETING AUTHORISATION APPLICATION UNDER THE
    CENTRALISED PROCEDURE SINCE THE SEPTEMBER 2009 COMP MONTHLY REPORT.
    
    Is meen ik toch iets anders! of vergis ik me?
    
    Ruud..
18. [verwijderd] 19 oktober 2009 14:27

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    Oorzaak afkeuring 2008 ligt in!
    
    • Post marketing experience
    No post-marketing experience data were available, as the product had not yet been placed on the
    market in the European Union or in any other countries.
    The applicant proposed to initiate a surveillance program after market approval, whereby patients were
    to be monitored for immunosafety at least twice every year (or once per year in case the frequency
    treatment is lower) at each treatment occasion.
    • Discussion on clinical safety
    At day 120 of the procedure the CHMP came to the conclusion that evidence of safety for Rhucin was
    insufficient. Specifically, the following major objections were identified:
    • In the absence of a control arm, the clinical relevance of the adverse events observed was
    difficult to interpret. The applicant was asked to discuss this issue.
    • Only a very small number of patients had been studied with limited re-exposure whereas the
    product is intended for a hereditary disease with repeated clinical attacks during their life. The
    Applicant was asked to discuss and provide justification for this deficiency.
    • TEAEs had been reported in 75% of patients of whom 67% were of hereditary angioedema
    symptoms. One anaphylactic reaction had been reported in one healthy volunteer and an
    increase of anti-HRI antibodies in 7 subjects. The applicant was asked to better define the
    frequency of sensitisation and the seriousness of the potential reactions to this recombinant
    product or to rabbit impurities especially since these patients will receive repeated injections.
    • Compared with published data of plasma-derived C1INH, the recombinant product showed a
    rapid half-life/disappearance from the circulation of the patients which makes higher dosing
    necessary, recommended as 100 U/Kg. This could boost the risk for thromboembolic
    complications which were already reported with very high doses of plasma-derived C1INH.
    Therefore, the applicant was asked to explore sufficiently thrombogenicity of the proposed
    treatment prior to marketing authorisation.
    The applicant submitted new data at day 121 of the procedure, addressing some of the above-listed
    concerns.
    The following major objections remained unresolved:
    The risk of thromboembolic complications was not adequately addressed.
    The applicant considered that there was no evidence to support a concern about thromboembolic risk
    arising from the proposed use of Rhucin in the treatment of acute angioedema attacks in HAE patients.
    In particular, there were significant differences between:
    • the patient population from which the risk was reported, severely ill neonates treated with
    pdC1INH, and the proposed “healthy” HAE population that will be treated with Rhucin
    • the administered dosage, 100 U/kg Rhucin in HAE versus 500-1050 U/kg plasma
    derived C1INH in neonates
    • the plasma clearance of Rhucin versus pdC1INH.
    The CHMP objected that since very high doses of C1INH were administered with Rhucin the
    biological effects of a sudden increase of C1 activity in plasma from subnormal values in HAE
    patients below 0.4 U/ml to peaks of up to 5 U/ml (data from study C1 1202-01/1203-01) are unknown.
    Consequently, resulting effects on the complex system of coagulation and complement activation
    could not be reliably anticipated. Data showing similarly high Cmax after infusion of normally
    administered doses of pdC1INH were requested in order to resolve the concern of a potential
    thrombogenic risk through suspected high C1INH activities after administration of Rhucin but such
    data were not provided. Therefore, the thrombogenic risk would have to be addressed as part of the
    risk management plan.
    In addition, the following concerns remained unresolved:
    • The potential risk of immunogenicity had still not been adequately addressed in view of the
    potential for raising antibodies against C1 inhibitor and against host related impurities (see
    above).
    Page 46 of 62
    • The interaction potential of Rhucin with concomitant treatments had not been adequately
    discussed.
    Following the Oral explanation, the CHMP considered that overall, the safety database submitted
    remains limited and it was insufficient to recommend a marketing authorisation for Rhucin.
    The answers from the Applicant were only partially reassuring as far as the single dose of 100U/kg
    body weight was concerned. It remained unclear whether the safety profile would remain the same if
    higher or repeated doses of Rhucin are used.
    Specifically the potential of immunogenicity during repeated administration has been insufficiently
    explored.
    The risk of thrombogenicity remained a concern, and this was requested to be included in any case in
    the RMP as an important potential risk.
    Interactions with other concomitant treatments could not completely be ruled out.
    
    Maar alles en dus het volledige document staat op.
    
    www.emea.europa.eu/humandocs/PDFs/EPA...
    
    Ruud..
19. [verwijderd] 19 oktober 2009 14:34

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    Dat de time table niet heilig is er er van afgeweken wordt blijkt.
    
    www.emea.europa.eu/pdfs/general/direc...
    
    Alles zal van samenwerken tussen EMEA en Pharming afhangen lijkt het.
    Hoop dan ook dat men niet weer achterover leunend de zaak af zal wachten.
    Maar denk dat men het lesje geleerd zal hebben.
    
    Ruud..
20. [verwijderd] 20 oktober 2009 15:15

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    Stukje leesvoer.
    
    www.accessdata.fda.gov/scripts/fcn/gr...
    
    Ruud..
21. [verwijderd] 20 oktober 2009 16:29

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    Declan. schreef:

    Stukje leesvoer.
    
    www.accessdata.fda.gov/scripts/fcn/gr...
    
    Ruud..
    

    Ja, ben benieuwd wanneer Ph. ook de marktaanvraag bij de FDA gaat indienen. Een status rapport met een timetable omtrent Rhucin & de FDA zou wel van toepassing zijn, Pharming. Laat eens wat van je horen AUB!