Forum: Pharming » Sectornieuws - biotech

[verwijderd] 12 mei 2015 13:18

[verwijderd]

Lid sinds: 01 jan 0001

Laatste bezoek: 01 jan 0001
Aanbevelingen

Ontvangen: 0

Gegeven: 0
Aantal posts: 0

Weer een nieuwe speler op de HAE-markt. Met dank aan RRR

PROMETIC TO DEVELOP C1 ESTERASE INHIBITOR (C1-INH) AS ITS NEXT PLASMA-DERIVED DRUG CANDIDATE

Scaling up of C1-INH production to take place in H2 2015

Clinical trials to begin in H1 2016

C1-INH is the fifth protein to be developed using ProMetic’s proprietary plasma protein purification platform

LAVAL, QUEBEC, CANADA – May 7, 2015 – ProMetic Life Sciences Inc. (TSX: PLI) (OTCQX: PFSCF) (“ProMetic” or the “Corporation”) announced today that it has selected C1-INH as its next plasma-derived drug candidate to be developed. The C1-INH protein is most commonly used for the treatment of hereditary angioedema (“HAE”), a rare genetic disorder in which C1-INH is lacking. The world market for HAE reached US$1.1billion in 2014 and has been growing at an average rate of 44% in the last three years, and analysts expect the market to exceed US$3 billion by 2020.

ProMetic has successfully completed the bioprocess to isolate and purify C1-INH, and has scheduled scale-up and GMP production to occur during the second half of 2015. ProMetic anticipates commencement of C1-INH clinical trial work in H1 2016. C1-INH adds to a pipeline of previously disclosed proteins already scheduled for clinical development, namely: plasminogen, IVIG and alpha-1 antitrypsin.

“As anticipated, our manufacturing platform is demonstrating its ability to produce multiple high-value biopharmaceuticals simultaneously and at yield and purity levels superior to those commercially available”, declared Mr. Pierre Laurin, President and Chief Executive Officer of ProMetic. “We will be announcing other proteins in the coming months. Some of these will be developed and marketed with commercial partners and are already, as in the case of C1-INH, in partnering discussions”, added Mr. Laurin.

voda 12 mei 2015 16:06

voda

Lid sinds: 02 dec 2005

Laatste bezoek: 03 feb 2025
Aanbevelingen

Ontvangen: 92402

Gegeven: 22713
Aantal posts: 382.472

Pfizer neemt belang in AM-Pharma met optie tot overname

Door Marleen Groen

Van DOW JONES NIEUWSDIENST

AMSTERDAM (Dow Jones)--Pfizer inc (PFE) neemt een minderheidsbelang in het Nederlandse biofarmaceutisch bedrijf AM-Pharma en heeft tevens de optie tot een overname van het in Bunnik gevestigde bedrijf. Dit meldden de twee ondernemingen maandagavond.

Pfizer betaalt $87,5 miljoen voor het belang en de exclusieve optie tot overname. Dit bedrag kan oplopen tot maximaal $512,5 miljoen aan vervolgbetalingen na het uitoefenen van de overname-optie en de uiteindelijke marktintroductie van recAP, een medicijn tegen acuut nierfalen en chronische darmontsteking. De resultaten van de Fase 2-studie, waaraan 290 patienten deelnemen, worden in de tweede helft van volgend jaar verwacht.

Chief executive Erik van den Berg van AM-Pharma gaf maandagavond aan Dow Jones Nieuwsdienst aan verheugd te zijn over de komst van Pfizer. "We zijn altijd al op zoek geweest naar een grote partner." Hoe groot het belang van Pfizer is, wordt niet openbaar gemaakt, aldus de CEO.

"De klinische data van recAP laten de potentie zien om acuut nierfalen op een unieke manier aan te pakken en we zijn verheugd om samen te werken met onze partners van AM-Pharma terwijl we de ontwikkeling van recAP versnellen tot een -eerste in zijn soort-behandeling bij patienten", aldus Mikael Dolsten, president Worldwide Research and Development van Pfizer in een toelichtend persbericht.

AM-Pharma bekeek de afgelopen jaren wel de mogelijkheid tot een beursnotering in zowel Europa als de Verenigde Staten om zo hun onafhankelijkheid zolang mogelijk te behouden. Maar, zo legde van den Berg maandag uit, "de markt is te groot en wij zijn te klein om het medicijn zelf te commercialiseren en daarbij alle patienten te bereiken." Dit is dus het gewenste scenario, beaamde de CEO.

Bang dat Pfizer alsnog afziet van de optie tot overname is hij niet. "We gaan er van uit dat zij hun intentie tot overname doorzetten. Maar gebeurt dit niet, dan gaat we zelfstandig door."

AM-Pharma, dat niet beursgenoteerd is, moet het vooral hebben van grote investeerders, zoals Abbvie, Shire en Forbion. Een eventueel tegenbod van e e n van deze partners is niet te verwachten, benadrukte van den Berg.

"Zij zijn op de hoogte van de plannen van Pfizer en bepaalde investeerders hebben hun aandelen ook deels verkocht. Die gaan er nu niet tussen zitten met een eigen bod."

De biofarmaceut uit Bunnik ontving daarnaast de afgelopen jaren ook subsidies van de Nederlandse overheid. Die worden bij een overname door Pfizer terugbetaald.

Op de korte termijn verandert er weinig bij AM-Pharma, aldus van den Berg. "De klinische fase zullen we afronden met het huidige team. Wat er na de overname door Pfizer gebeurt, is ver in de toekomst kijken."

In het algemeen is het bedrijf optimistisch over de potentiele overname, die uiteraard positief is voor patienten maar ook voor de samenwerking tussen AM-Pharma en Pfizer. "Door in zo'n vroeg stadium samen te gaan werken, kun je de ontwikkeling versnellen, waardoor het medicijn weer eerder beschikbaar is voor patienten."

Acuut nierfalen treft jaarlijks ongeveer 2 miljoen patienten in Europa, de VS en Japan, waarvan ongeveer 700.000 patienten overlijden.

Hoewel de Nederlandse biotechsector er met de verwachte overname van AM-Pharma weer een farmabedrijf van eigen bodem kwijt raakt, is het bedrijf zelf positief over deze ontwikkeling. "Het moet als positief worden gezien voor de sector en verhoogt het profiel van de Nederlandse biotechsector naar een internationaal niveau waardoor er mogelijk meer interesse ontstaat en investeerders kunnen worden aangetrokken."

Door Marleen Groen; Dow Jones Nieuwsdienst; +31 20 5715 200; marleen.groen@wsj.com

voda 12 mei 2015 16:10

voda

Lid sinds: 02 dec 2005

Laatste bezoek: 03 feb 2025
Aanbevelingen

Ontvangen: 92402

Gegeven: 22713
Aantal posts: 382.472

Galapagos verhoogt grootte aandelenuitgifte tot $250 miljoen

AMSTERDAM (Dow Jones)--Galapagos nv (GLPG.AE) vergroot zijn voorgenomen aandelenuitgifte tot $250 miljoen, vanwege een grote vraag en afhankelijk van markt- en andere omstandigheden, meldt het biotechbedrijf dinsdag.

Begin mei kondigde het concern aan $200 miljoen te willen ophalen met de uitgifte van nieuwe aandelen.

Galapagos gaat gewone aandelen uitgeven in de vorm van American Depositary Shares (ADS) en gewone aandelen voor Europa en landen buiten Amerika en Canada in het kader van een gelijktijdige private plaatsing. De ADS aandelen krijgen een notering aan de Nasdaq beurs in Amerika.

Door Ellen Proper; Dow Jones Nieuwsdienst: +31-20-5715200; ellen.proper@wsj.com

[verwijderd] 12 mei 2015 16:19

[verwijderd]

Lid sinds: 01 jan 0001

Laatste bezoek: 01 jan 0001
Aanbevelingen

Ontvangen: 0

Gegeven: 0
Aantal posts: 0

Zo langzamerhand is alles en iedereen al overgenomen....behalve?.

voda 12 mei 2015 17:04

voda

Lid sinds: 02 dec 2005

Laatste bezoek: 03 feb 2025
Aanbevelingen

Ontvangen: 92402

Gegeven: 22713
Aantal posts: 382.472

quote:
Hoopmazzel schreef op 12 mei 2015 16:19:
Zo langzamerhand is alles en iedereen al overgenomen....behalve?.

Pharming is niet te verkopen!! Zelfs niet voor 6 cent per aandeel. :-)

[verwijderd] 12 mei 2015 17:11

[verwijderd]

Lid sinds: 01 jan 0001

Laatste bezoek: 01 jan 0001
Aanbevelingen

Ontvangen: 0

Gegeven: 0
Aantal posts: 0

quote:
voda schreef op 12 mei 2015 17:04:
[...]
Pharming is niet te verkopen!! Zelfs niet voor 6 cent per aandeel. :-)

Dat lijkt er sterk op Hans.Ze zijn al te hoog geprijsd ,denk ik.

[verwijderd] 12 mei 2015 18:23

[verwijderd]

Lid sinds: 01 jan 0001

Laatste bezoek: 01 jan 0001
Aanbevelingen

Ontvangen: 0

Gegeven: 0
Aantal posts: 0

quote:
Hoopmazzel schreef op 12 mei 2015 17:11:
[...]

Dat lijkt er sterk op Hans.Ze zijn al te hoog geprijsd ,denk ik.

Te hoog?
Dat bepaald de markt, de hoop in de markt.

Pharming, ik verwacht dat Pharming eerst meer instituten aan zich zal proberen te binden.
Mooi lijst hieronder als voorbeeld:
www.am-pharma.com/investors

logribel.blog.com/2015/05/07/pharming...

[verwijderd] 12 mei 2015 18:26

[verwijderd]

Lid sinds: 01 jan 0001

Laatste bezoek: 01 jan 0001
Aanbevelingen

Ontvangen: 0

Gegeven: 0
Aantal posts: 0

Als Pharming 6 cent per aandeel waard zou zijn dat is ongeveer 26 m.
Wat een onzinnige uitspraak met 20 m in kas

[verwijderd] 12 mei 2015 19:28

[verwijderd]

Lid sinds: 01 jan 0001

Laatste bezoek: 01 jan 0001
Aanbevelingen

Ontvangen: 0

Gegeven: 0
Aantal posts: 0

quote:
lower schreef op 12 mei 2015 18:23:
[...]

Te hoog?
Dat bepaald de markt, de hoop in de markt.

Pharming, ik verwacht dat Pharming eerst meer instituten aan zich zal proberen te binden.
Mooi lijst hieronder als voorbeeld:
www.am-pharma.com/investors

logribel.blog.com/2015/05/07/pharming...

U kent de beurswaarde wellicht niet?

voda 12 mei 2015 20:41

voda

Lid sinds: 02 dec 2005

Laatste bezoek: 03 feb 2025
Aanbevelingen

Ontvangen: 92402

Gegeven: 22713
Aantal posts: 382.472

quote:
DickMat schreef op 12 mei 2015 18:26:
Als Pharming 6 cent per aandeel waard zou zijn dat is ongeveer 26 m.
Wat een onzinnige uitspraak met 20 m in kas

Weet je wat onzinning is?

DickMat schreef op 10 mei 2015 om 12:46:

[...]

Lees ik dit goed een koersdoel van 5,00 Euro bij ABNAMRO, hebben ze geen verkeerd aandeel geplaatst of hebben ze het over Pharming.
Als dit zo zou zijn moeten we toch omhoog schieten

jip banaan! 12 mei 2015 21:18

jip banaan!

Lid sinds: 10 feb 2005

Laatste bezoek: 22 feb 2024
Aanbevelingen

Ontvangen: 2697

Gegeven: 9726
Aantal posts: 13.304

quote:
DickMat schreef op 12 mei 2015 18:26:
Als Pharming 6 cent per aandeel waard zou zijn dat is ongeveer 26 m.
Wat een onzinnige uitspraak met 20 m in kas

Een verlieslatend bedrijf, met maar één product in de markt, waarvan het ongewis is of dat ooit rendabel wordt is zelfs met 20 milj. In kas geen 26 milj. waard.

De enige waarde van Pharming is op dit moment de doos met patenten (en wat is dat waard??) en het aandelenprintertje in de kelder.

groetjip

[verwijderd] 13 mei 2015 07:30

[verwijderd]

Lid sinds: 01 jan 0001

Laatste bezoek: 01 jan 0001
Aanbevelingen

Ontvangen: 0

Gegeven: 0
Aantal posts: 0

quote:
jip banaan! schreef op 12 mei 2015 21:18:
[...]

Een verlieslatend bedrijf, met maar één product in de markt, waarvan het ongewis is of dat ooit rendabel wordt is zelfs met 20 milj. In kas geen 26 milj. waard.

De enige waarde van Pharming is op dit moment de doos met patenten (en wat is dat waard??) en het aandelenprintertje in de kelder.

groetjip

Volgens mij loopt er een nieuwe test voor HAE fase 2, deze loopt in September af. En volgens de AVA gaat men starten met nieuwe producten.
Maar ja als je alles alleen maar van de zwarte kant wilt bekijken

[verwijderd] 13 mei 2015 09:32

[verwijderd]

Lid sinds: 01 jan 0001

Laatste bezoek: 01 jan 0001
Aanbevelingen

Ontvangen: 0

Gegeven: 0
Aantal posts: 0

quote:
DickMat schreef op 13 mei 2015 07:30:
[...]

Volgens mij loopt er een nieuwe test voor HAE fase 2, deze loopt in September af. En volgens de AVA gaat men starten met nieuwe producten.
Maar ja als je alles alleen maar van de zwarte kant wilt bekijken

Fase 2/profylaxe is dit jaar zeker nog niet afgerond. U vergeet waarschijnlijk dat er na verkrijging van de data er nog een heleboel uitgewerkt moet worden.

[verwijderd] 13 mei 2015 14:27

[verwijderd]

Lid sinds: 01 jan 0001

Laatste bezoek: 01 jan 0001
Aanbevelingen

Ontvangen: 0

Gegeven: 0
Aantal posts: 0

Dit zal verder geen effect op de koers, maar in India lijkt de "stier Herman weer terug van weggeweest"

www.c2w.nl/karbouw-bouwt-medicijn.408...

Met een stukje genetische code uit waterbuffels kun je in principe elk gewenst eiwit laten ontstaan in de melk van elk zoogdier. Dat maakt de grootschalige productie van therapeutische proteïnen een stuk makkelijker, meldden Indiase onderzoekers onlangs in het Journal of Biotechnology.

Eiwit producerende waterbuffel. (Copyright: Zhangzhugang )
Het fragment in kwestie is geen gen maar een zogeheten promotor, die de expressie regelt van een gen dat even verderop in het DNA zit. In dit geval is dat het gen voor bèta-caseïne, het meest voorkomende eiwit in waterbuffelmelk.

Hoewel alle cellen van zo’n waterbuffel (Bubalus bubalis, zie ook Max Havelaar) per definitie de promotor én het gen in hun DNA hebben zitten, komt de combinatie om de een of andere reden alleen tot expressie in de epitheelcellen van melkklieren. En dat blijkt ook het geval wanneer je de sequentie er uit knipt, het gen door een ander gen vervangt en de nieuwe combinatie inbouwt in het DNA van een ánder zoogdier. Het eiwit, waarvoor dat nieuwe gen codeert, vind je dus ook alleen in de melk terug.

Subeer Majumdar en collega’s van het National Institute of Immunology in New Delhi hebben het eerst uitgeprobeerd met een EGFP-gen voor groen fluorescerend eiwit, en vervolgens met de code voor het menselijke immuuneiwit interferon-gamma. Een kweekje van menselijke melkkliercellen ging beide eiwitten inderdaad produceren, en er zijn ook al transgene muizen geproduceerd met groen oplichtende melk.

Onduidelijk is nog of de waterbuffelpromotor echt beter werkt dan de technieken die nu al worden gebruikt om therapeutische eiwitten zoals Ruconest te genereren in de melk van bijvoorbeeld transgene geiten of konijnen. Maar de Indiërs hebben er kennelijk alle vertrouwen in.

Transgene waterbuffels als medicijnproducent zou trouwens ook moeten kunnen. Voor zover bekend heeft nog niemand ooit geprobeerd om die soort genetisch te modificeren, maar hij heeft natuurlijk wel het voordeel dat er heel veel melk uit komt.

voda 13 mei 2015 16:06

voda

Lid sinds: 02 dec 2005

Laatste bezoek: 03 feb 2025
Aanbevelingen

Ontvangen: 92402

Gegeven: 22713
Aantal posts: 382.472

Probiodrug gaf meer uit voor onderzoek en ontwikkeling

AMSTERDAM (Dow Jones)--Probriodrug AG (PDB.AE) heeft in het eerste kwartaal van 2015 geen omzet gegenereerd. Het biofarmaceutsich bedrijf, dat zich toelegt op de behandeling van Alzheimer, gaf in het kwartaal EUR2,528 miljoen uit voor onderzoek en ontwikkeling, tegen EUR1,302 miljoen een jaar geleden.

Dit leidde tot een kwartaalverlies van EUR3,026 miljoen tegen EUR1,717 miljoen een jaar geleden.

Het bedrijf had op 31 maart EUR18,7 miljoen aan geldmiddelen en kasequivalenten.

In het kwartaal werd begonnen met de saphir fase 2a klinische studie van het kandidaat geneesmiddel PQ912, en werden in Japan octrooien en patenten toegekend voor het remmen van glutaminylcylase bij de behandeling van Alzheimer.

De pijplijn van Probiodrug bestaat momenteel uit twee kleine-molecule remmers van het QZC-enzym en een monoklonaal antilichaam.

Door Bart Koster; Dow Jones Nieuwsdienst; +31 20 571 5201; bart.koster@wsj.com

voda 14 mei 2015 10:03

voda

Lid sinds: 02 dec 2005

Laatste bezoek: 03 feb 2025
Aanbevelingen

Ontvangen: 92402

Gegeven: 22713
Aantal posts: 382.472

Galapagos: prijszetting bruto-opbrengst aandelenuitgifte $275 mln

Door Andre Sterk

Van DOW JONES NIEUWSDIENST

AMSTERDAM (Dow Jones)--Biotechnologiebedrijf Galapagos nv (GLPG.AE) meldt donderdag de prijszetting voor een bruto-opbrengst van $275 miljoen van de aandelenemissie van 6.550.000 nieuwe aandelen.

In een persbericht donderdagochtend vroeg splitst Galapagos de emissie uiteen in 4.996.522 American Depositary Shares (ADS's) voor $42,05 en 1.553,478 gewone aandelen voor EUR37,00. Dit in het kader van een gelijktijdige openbare aanbieding in de Verenigde Staten en private plaatsing.

Op 12 mei van dit jaar vergrootte Galapagos zijn voorgenomen aandelenuitgifte tot $250 miljoen, vanwege een grote vraag en afhankelijk van markt- en andere omstandigheden. Begin mei kondigde het concern aan $200 miljoen te willen ophalen met de uitgifte van nieuwe aandelen.

Galapagos geeft gewone aandelen uit in de vorm van ADS's en gewone aandelen voor Europa en landen buiten Amerika en Canada in het kader van deze gelijktijdige private plaatsing. De ADS-aandelen krijgen een notering aan de NASDAQ.

De prijs per ADS vertegenwoordigt een uitgifteprijs van EUR37,00 per gewoon aandeel tegen een omrekenkoers van $1,1365 per Euro.

Bij deze aandelenuitgifte kent Galapagos de underwriters een optie toe om tot 749.478 bijkomende nieuwe gewone aandelen te kopen in de vorm van ADS's en een optie om tot 233.021 bijkomende nieuwe gewone aandelen, wat overeenstemt met 15% van de gewone aandelen en ADS's die geplaatst werden in het kader van de wereldwijde uitgifte. Deze optie kan uitgeoefend worden gedurende een periode van 30 dagen vanaf 14 mei 2015.

De gewone aandelen van Galapagos zijn op dit moment genoteerd aan Euronext Amsterdam en Euronext Brussel onder het symbool "GLPG". Naar verwachting zullen de ADS's vanaf vandaag genoteerd zijn op de NASDAQ Global Select markt onder het symbool "GLPG".

Morgan Stanley, Credit Suisse, en Cowen and Company treden op als joint book-running managers van de uitgifte en Nomura en Bryan, Garnier & Co. als co-managers. Morgan Stanley treedt op als stabiliseringsagent namens de underwriters.

Een registratiedocument met betrekking tot deze effecten werd van kracht verklaard door de SEC (U.S. Securities and Exchange Commission) op 13 mei 2015.

Door Andre Sterk; Dow Jones Nieuwsdienst; andre.sterk@wsj.com; +31-20-571 5201

voda 15 mei 2015 09:01

voda

Lid sinds: 02 dec 2005

Laatste bezoek: 03 feb 2025
Aanbevelingen

Ontvangen: 92402

Gegeven: 22713
Aantal posts: 382.472

Nettoverlies biotech arGEN-X verdubbelt

Cashpositie blijft solide

Biotechbedrijf arGEN-X, dat middelen ontwikkelt tegen kanker en auto-immuniteitsziekten, verdubbelde het eerste kwartaal zijn inkomsten, maar zag ook zijn verlies oplopen.

Het Gentse arGEN-X boekte over de eerste drie maanden van dit jaar 1,83 miljoen euro inkomsten tegenover 0,84 miljoen een jaar eerder. Het nettoverlies liep verder op van 1,86 tot 2,98 miljoen euro. Tijdens die periode joeg de biotechonderneming er 3,8 miljoen cash door, waardoor er op 31 maart nog wel een comfortabele 52,16 miljoen liquiditeiten op de bankrekening stonden.

Tijdens het kwartaal sloot arGEN-X een commerciële licentie voor verschillende producten met Lonza voor de productie van therapeutische antilichaampjes van arGEN-X. Op de algemene vergadering van vorige woensdag werd J. Donald deBethizy aangesteld als onafhankelijk bestuurder. Bruno Montanari en Harrold van Berlingen verlaten de raad van bestuur. Pam Klein wordt adviseur bij die raad van bestuur.

Bron: DeTijd

DeZwarteRidder 16 mei 2015 09:37

DeZwarteRidder

Lid sinds: 29 jun 2012

Laatste bezoek: 03 feb 2025
Aanbevelingen

Ontvangen: 24016

Gegeven: 10503
Aantal posts: 101.882

vr 15 mei 2015, 11:05
Wietpil tegen dementie weinig effectief

De wietpillen die soms worden voorgeschreven voor het verminderen van gedragsproblemen bij dementie zijn in lage dosering weliswaar veilig, maar werken niet beter dan een placebo. Dat schrijven onderzoekers van het Radboudumc in het vakblad Neurology.

Tot tachtig procent van de patiënten met dementie heeft last van gedragsproblemen, zoals agressie, rusteloosheid en gespannenheid. Gedrag dat niet alleen veel leed veroorzaakt bij de patiënten zelf, maar ook bij hun naasten. Er is op dit moment nog geen effectieve en veilige medicatie beschikbaar om de problemen te verminderen.

Onderzoek

Er zijn aanwijzingen dat medicinale cannabis (wietpil) de gedragsproblemen kan verminderen en in enkele instellingen wordt het middel soms ook gebruikt. “Maar het is nooit goed onderzocht of een cannabispil werkelijk werkt”, zegt klinisch geriater in opleiding Geke van den Elsen. “Genoeg reden om dat eens goed uit te gaan zoeken.”

Van den Elsen zette met Nederlandse en Amerikaanse collega’s een onderzoek op waaraan vijftig patiënten gedurende drie weken deelnamen. De helft van de patiënten slikte drie keer per dag een neppil (placebo). De andere helft slikte drie keer per dag een tabletje met 1,5 milligram THC, de werkzame stof in cannabis. Patiënten en verpleegkundigen wisten niet welke patiënten de echte of de neppillen kregen. Van iedereen werd voor en na het gebruik van de cannabispil nauwkeurig het gedrag vastgelegd.

Van den Elsen: “In beide groepen zagen we een vergelijkbare afname van de gedragsproblemen. Voor de kwaliteit van leven, het dagelijks functioneren en de ervaren pijn werden ook geen noemenswaardige verschillen tussen beide groepen gevonden. Dat betekent dat de cannabispil het dus niet beter deed dan de placebopil.”

'High'

“Placebo's werken in deze patiëntengroepen vaak heel goed”, zegt Marcel Olde Rikkert, coördinator van het onderzoek. “Patiënten krijgen tijdens zo’n onderzoek bijvoorbeeld extra aandacht en steun van het verzorgend personeel. Ook de verwachtingen van patiënten, naasten en verzorgend personeel zijn bij het gebruik van cannabis vaak groot. Dat kan een verklaring zijn voor de afname van de gedragsproblemen die we hebben gezien.”

Olde Rikkert benadrukt dat de wietpil in de kwetsbare patiëntengroep goed werd verdragen. Er zijn geen ernstige bijwerkingen vastgesteld. Niemand werd bijvoorbeeld 'high'. "Waarschijnlijk kunnen patiënten ook een hogere dosering verdragen, waardoor ze misschien wél minder last krijgen van hun gedragsproblemen. Binnenkort gaan we daarom het effect van pillen met een hogere dosering onderzoeken."

[verwijderd] 17 mei 2015 13:51

[verwijderd]

Lid sinds: 01 jan 0001

Laatste bezoek: 01 jan 0001
Aanbevelingen

Ontvangen: 0

Gegeven: 0
Aantal posts: 0

May 15, 2015 9:00 AM
- Financial
- New Products & Services
- Healthcare Facility
- Medical/ Pharmaceuticals
- Pharmaceuticals Products

Save

New and Convenient Vial Size of CSL Behring's Berinert® approved by Health Canada for the Treatment of Hereditary Angioedema

Low-volume 1500 IU Vial Will Allow Patients a More Convenient Product Administration

OTTAWA, May 15, 2015 /CNW/ -- CSL Behring announced today that Health Canada has approved a new, low-volume presentation size for the existing indications of Berinert®, a human plasma-derived, pasteurized and nanofiltered C1-esterase inhibitor (C1-INH) concentrate. The new Berinert® 1500 IU format is reconstituted with 3 mL vial of Sterile Water for Injection (Diluent). In Canada, Berinert® is indicated for the treatment of acute abdominal, facial, or laryngeal attacks of hereditary angioedema (HAE) of moderate to severe intensity.[1] Berinert®, licensed since 2010, is the first C1-INH available in Canada.

[verwijderd] 17 mei 2015 13:55

[verwijderd]

Lid sinds: 01 jan 0001

Laatste bezoek: 01 jan 0001
Aanbevelingen

Ontvangen: 0

Gegeven: 0
Aantal posts: 0

Producing Protein Therapeutics: Could Water Buffalo Be The Next Big Thing?

Indian scientists isolate genetic information needed for the large mammals to produce biologics

By Biplab Das

Department: Science & Technology | Collection: Critter Chemistry, Life Sciences
News Channels: Biological SCENE
Keywords: transgenic animals, biologics, therapeutic proteins, water buffalo, promoter, genetically modified organisms, milk

[+]Enlarge

09319-scitech2-waterbuffalocxd

REPOSE

Water buffalo are a common sight in rural India.

Credit: Shutterstock

Water buffalo wallowing in muddy pools are a common sight in rural India and other Asian countries. When not relaxing, the large black mammals plow the rice fields, haul carts laden with produce, or drive sugarcane presses. Their horns, hides, meat, and milk have supported rural life for ages.

The beasts of burden are now primed to take on one more task: The animals may one day churn out therapeutic proteins—also called biologics—to treat human ailments.

A team of Indian biologists has demonstrated that a key component of the water buffalo genome can be manipulated to produce foreign proteins in the buffalo’s milk (J. Biotechnol. 2015, DOI:10.1016/j.jbiotec.2015.02.001). The findings suggest the possibility of modifying the genetic material of water buffalo—that is, creating transgenic buffalo—to produce protein drugs, says team member Subeer S. Majumdar, of the National Institute of Immunology, in New Delhi.

The key component, a DNA sequence called a promoter, initiates the process by which a neighboring gene gets translated into a protein. In the new study, the Indian researchers isolated the water buffalo promoter that helps translate the gene for ß-casein, the most abundant protein in buffalo milk. Then they showed that if they attached a foreign gene next to the promoter in a DNA strand, they could produce the protein encoded by that foreign gene in milk-secreting cultured cells as well as in mice.

Certain human diseases can be treated with therapeutic proteins. Because of their complexity, however, current protein drugs tend to be produced in bacteria or mammalian cells. But these vehicles have limitations: Bacteria are unable to generate human proteins. And building a production-scale (10,000 L) bioreactor for mammalian cells costs $250 million to $500 million, according to a review by Yanli Wang of Xi’an Jiaotong University School of Medicine, in China, and colleagues (BioMed. Res. Int. 2013, DOI: 10.1155/2013/580463). Drugmakers have looked to plants and insects as alternatives, but these organisms produce proteins slowly, and purifying the proteins they churn out is also expensive, Wang and colleagues note.

Another way to make biologics is through milk-generating animals. Unlike bacteria, animals can synthesize complex human proteins, and unlike plants and insects, they can do it quickly. Plus, the technique is less expensive: A transgenic animal farm with a single purification facility would cost only about $80 million, according to Wang and colleagues.

The potential to produce biologics at low cost has encouraged some companies to use transgenic animals. Although several protein drugs made by transgenic animals are in clinical trials, commercialization has been slow. “Milk has produced only two recombinant therapeutic proteins that have moved from lab to market over the past 20 years,” says Louis-Marie Houdebine, a researcher who studies protein drug production in transgenic animals at the French National Institute for Agricultural Research, in Paris.

The two approved biologics are ATryn, an anti-blood-clotting protein, and Ruconest, a protein that treats rapid tissue swelling. Transgenic goats synthesize both therapeutics. Houdebine speculates that pharmaceutical companies do not yet feel enough financial pressure to adopt the technology widely.

Compared with cell cultures, milk can be produced in larger amounts and with higher protein content, according to Houdebine. Annually, a female goat can produce 800 L of milk containing 4 kg of protein.

Water buffalo could do better. According to Majumdar, a female buffalo can produce on average 2,800 L of milk annually and potentially yield 14 kg of protein per year. This capability would make water buffalo the second-largest production vehicle for therapeutic proteins, after the cow, which can annually yield 8,000 L of milk containing 40 kg of protein.

Encouraged by this potential, Majumdar and colleagues began exploring the possibility of producing therapeutic proteins in water buffalo milk. After they isolated the ß-casein promoter, they placed it next to a foreign gene, one that encodes green fluorescent protein (GFP). Then they used fluorescence imaging to show that the promoter can initiate expression of the GFP gene in milk-secreting cultured cells. Next, they tested the promoter-GFP gene pair in a milk-producing animal. In transgenic mice, the researchers detected GFP only in the mammary glands.

The results indicate that the promoter-GFP gene pair didn’t leak into any other organs. “This is very encouraging,” Majumdar explains, “because had [it] leaked to other organs such as the brain or liver, it could affect the organ, causing harm to the transgenic animal.”

Moving to another foreign gene, for a human protein this time, Majumdar’s group attached the buffalo promoter next to a gene that encodes human interferon gamma, a key protein that stimulates the human immune system to strike at pathogens. After they delivered the promoter-gene pair into cultured human milk-secreting cells, they detected the interferon gamma inside the cells. “The buffalo promoter can work between species and drive the production of any tagged protein in milk of other mammals,” Majumdar contends. Producing human interferon gamma in human milk-secreting cells “is proof of that principle.”

“Undoubtedly, the group has in hand a promoter that’s active and driving the specific expression of foreign genes in milk,” Houdebine says. “However, the promoter from water buffalo will likely need several additional regulatory elements to drive the synthesis of pharmaceutical proteins repeatedly at a high level.”

So more work is needed to upgrade water buffalo from beasts of burden to biologics producers. Majumdar says his team will next use the buffalo-promoter-based technique to produce human proteins in the milk of transgenic rabbits and goats. Eventually, they hope to work their way up to replicating the feat in buffalo.

cen.acs.org/articles/93/i19/Producing...

www.c2w.nl/karbouw-bouwt-medicijn.408...

Pharming Group NL0010391025

Laatste koers (eur)

Verschil

Volume

Bied

Laat

Sectornieuws - biotech

Neem deel aan de discussie