Pharming Q3-2024

1. IEX - Forummoderator 24 juli 2024 09:16

   auteur info

   • IEX - Forummoderator

     Lid sinds: 21 nov 2012

     Laatste bezoek: 04 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1413

     Gegeven: 17

   •    Aantal posts: 1.236

   Waarschuwing.
   
   Gelieve nu weer inhoudelijk te reageren.
   
   Groet Henk
2. rabbit in your headlights 24 juli 2024 10:06

   auteur info

   • rabbit in your headlights

     Lid sinds: 23 dec 2019

     Laatste bezoek: 04 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1972

     Gegeven: 9287

   •    Aantal posts: 1.178

   [Modbreak IEX: Gelieve inhoudelijk te reageren, bericht is bij dezen verwijderd. Laatste waarschuwing.]
3. aextracker 24 juli 2024 10:10

   auteur info

   • aextracker

     Lid sinds: 23 feb 2006

     Laatste bezoek: 04 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 10479

     Gegeven: 1955

   •    Aantal posts: 15.184

   quote:

   fanaat schreef op 23 juli 2024 19:55:

   De processie trekt voort. De gebruikelijke vaart zit erin.
   Het wordt weer uitkijken naar het volgende kwartaal/jaar.
   

   Je bijdrage tot de essentie terug gebracht in functie van de feiten;
   Op 1 augustus a.s. kan iedereen zijn\haar conclusies trekken \ oordeel vellen over de bedrijfsmatige prestaties van Pharming group NV gedurende H-1 2024.
   De CEO is 1 van de 415 medewerkers die zich daar dagdagelijks inspanning voor getroosten.
   
   Begrijp van jou geen stem voor de "medewerker van de maand award" voor Sijmen :) ?
4. holmes 24 juli 2024 10:17

   auteur info

   • holmes

     Lid sinds: 07 jul 2022

     Laatste bezoek: 03 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 3759

     Gegeven: 902

   •    Aantal posts: 993

   Na een dalend personeelsbestand en veel minder vacatures zit de vaart er weer in.
   
   Vacature oa:
   Key Account Manager (KAM) - North of England and Scotland
   
   Verenigd Koninkrijk · 16 uur geleden
   
   Sales Territory: North of England and Scotland
   
   The Key Account Manager (KAM) will have 2 distinct roles, firstly pre-approval (Disease Awareness) and secondly post-approval activities, which are focused on commercialisation and promotion of Joenja in APDS.
   
   careers.pharming.com/job/Key-Account-...
   
   careers.pharming.com/go/All-jobs/9002...
5. Voorheen_bekend_als_Test 24 juli 2024 10:30

   auteur info

   • Voorheen_bekend_als_Test

     Lid sinds: 26 okt 2023

     Laatste bezoek: 04 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 966

     Gegeven: 782

   •    Aantal posts: 1.693

   quote:

   rabbit in your headlights schreef op 24 juli 2024 10:06:

   [...]
   
   Het gaat niet alleen maar om geld ( blijkbaar bij veel mensen wel) in het leven. Er bestaat ook nog zoiets als omgangsvormen. Blijkbaar is het de nieuwe norm tegenwoordig, arrogant, grof zijn en zuigen. Bij wie zit dan die dan die fustratie?
   

   U oreert als een heilig boontje. Een snelle blik op uw historische bijdragen op dit forum laten namelijk zien dat fatsoen en omgangsvormen zo’n beetje de laatste zaken zijn waarmee u zich bezighoudt. De ene modbreak na de andere.
6. voda 24 juli 2024 10:39

   auteur info

   • voda

     Lid sinds: 02 dec 2005

     Laatste bezoek: 04 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 93396

     Gegeven: 22899

   •    Aantal posts: 384.303

   De sfeer op het forum lijkt recht evenredig te zijn met het koersverloop.
   Het is wel jammer dat de negatief gestemden zo langzamerhand het forum overheersen.
   Velen anderen zijn inmiddels vertrokken.
   Ik ben benieuwd of er nog verrassingen zullen zijn op 1 augustus als de 2e kwartaal cijfers er komen.
7. Marrr 24 juli 2024 10:59

   auteur info

   • Marrr

     Lid sinds: 05 jun 2024

     Laatste bezoek: 04 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1355

     Gegeven: 659

   •    Aantal posts: 951

   quote:

   Voorheen_bekend_als_Test schreef op 24 juli 2024 10:30:

   [...]
   
   U oreert als een heilig boontje. Een snelle blik op uw historische bijdragen op dit forum laten namelijk zien dat fatsoen en omgangsvormen zo’n beetje de laatste zaken zijn waarmee u zich bezighoudt. De ene modbreak na de andere.
   

   Ik constateer dat de waarschuwing van Henk van hedenmorgen geen indruk op u heeft gemaakt.
8. Winst gevend 24 juli 2024 11:02

   auteur info

   • Winst gevend

     Lid sinds: 10 jul 2019

     Laatste bezoek: 04 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 6441

     Gegeven: 1117

   •    Aantal posts: 5.500

   quote:

   voda schreef op 24 juli 2024 10:39:

   De sfeer op het forum lijkt recht evenredig te zijn met het koersverloop.
   Het is wel jammer dat de negatief gestemden zo langzamerhand het forum overheersen.
   Velen anderen zijn inmiddels vertrokken.
   Ik ben benieuwd of er nog verrassingen zullen zijn op 1 augustus als de 2e kwartaal cijfers er komen.
   

   Die verassende 2e kwartaalcijfers zullen er zeker gaan komen.
   Kan niet anders als Pharming zelf, minimaal 280 miljoen Dollar aan omzet heeft aangekondigd.
   
   Alleen jammer dat je in 2023 je gehele omzet hebt verbrand aan de Set-Up voor 2025 en verder.
9. [verwijderd] 24 juli 2024 11:11

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   quote:

   Winst gevend schreef op 24 juli 2024 11:02:

   [...]
   
   Die verassende 2e kwartaalcijfers zullen er zeker gaan komen.
   Kan niet anders als Pharming zelf, minimaal 280 miljoen Dollar aan omzet heeft aangekondigd.
   
   Alleen jammer dat je in 2023 je gehele omzet hebt verbrand aan de inrichting voor 2025 en verder.
   

   Op de Investor Tour gaf Wakkerman aan dat de OPEX ongeveer even hoog zal zijn. Dit zal eerder tot een negatieve verrassing gaan zorgen in Q2.
   Ook gaf Pharming op de Investor Tour aan dat het aantal nieuwe patiënten leniolisib behoorlijk kan fluctueren én lastig te voorspellen valt. Mij geeft dat sturing dat we niet te veel mogen verwachten van nieuwe patiënten leniolisib en dat een groei van slechts twee patiënten per kwartaal niet opmerkelijk is maar eerder de norm.
10. [verwijderd] 24 juli 2024 11:17

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    voda schreef op 24 juli 2024 10:39:

    De sfeer op het forum lijkt recht evenredig te zijn met het koersverloop.
    Het is wel jammer dat de negatief gestemden zo langzamerhand het forum overheersen.
    Velen anderen zijn inmiddels vertrokken.
    Ik ben benieuwd of er nog verrassingen zullen zijn op 1 augustus als de 2e kwartaal cijfers er komen.
    

    Veel van die onrealistische positievelingen hebben het forum verlaten. De mooie praatjes vullen geen gaatjes, waardoor er naar mijn mening uit schaamte ook wel enkelingen vertrokken zijn.
    De realistische forumleden alhier (die jij negatievelingen noemt) overheersen niet maar hebben het bij het rechte eind gehad. Vaak is deze groep altijd aanwezig ongeacht de koersbeweging.
    De onrealistische positievelingen zie je hier vaak na een paar maanden weer vertrekken, omdat de koers blijft dalen of laag blijft staan. Verlies nemen wordt hier namelijk zelden gemeld.
    Posts van Pharming volgers aan de zijlijn of handelaren in ritjes zijn vaak van meer waarde blijkt achteraf, al zijn er ook handelaren zoals winstgevend waar je aan de posts kunt zien of ze in Pharming zitten of juist verkocht hebben. Aan dat soort posts heb je dan weer niets omdat deze kleuren naar belang.
12. voda 24 juli 2024 11:20

    auteur info

    • voda

      Lid sinds: 02 dec 2005

      Laatste bezoek: 04 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 93396

      Gegeven: 22899

    •    Aantal posts: 384.303

    [Modbreak IEX: Gelieve inhoudelijk te reageren, een aantal berichten is bij dezen verwijderd. Laatste waarschuwing.]
13. lapins 24 juli 2024 11:22

    auteur info

    • lapins

      Lid sinds: 05 jan 2014

      Laatste bezoek: 04 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 209

      Gegeven: 100

    •    Aantal posts: 941

    quote:

    Rodrio schreef op 24 juli 2024 11:17:

    [...]
    
    Veel van die onrealistische positievelingen hebben het forum verlaten.
    

    
    ik hoop dat de onrealistische negatievelingen dat ook doen .
14. Delta2 24 juli 2024 11:31

    auteur info

    • Delta2

      Lid sinds: 09 feb 2023

      Laatste bezoek: 04 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 476

      Gegeven: 9

    •    Aantal posts: 186

    quote:

    voda schreef op 24 juli 2024 10:39:

    De sfeer op het forum lijkt recht evenredig te zijn met het koersverloop.
    Het is wel jammer dat de negatief gestemden zo langzamerhand het forum overheersen.
    Velen anderen zijn inmiddels vertrokken.
    Ik ben benieuwd of er nog verrassingen zullen zijn op 1 augustus als de 2e kwartaal cijfers er komen.
    

    Dat lijkt misschien zo, maar in deze tussenfase kunnen er nauwelijks zinnige bijdragen worden geleverd.
    Voor of tegen zijn is voor mij niet belangrijk.
    Het duurt allemaal veel langer en is meer ongewis als destijds gehoopt of verwacht.
    Komende twee jaar zullen doorslaggevend zijn als het gaat om succes of afglijden.
    Vanaf de zijlijn volgen en af te toe een blik werpen lijkt mij momenteel verstandiger dan elke dag vechten tegen windmolentjes.
15. Voorheen_bekend_als_Test 24 juli 2024 11:56

    auteur info

    • Voorheen_bekend_als_Test

      Lid sinds: 26 okt 2023

      Laatste bezoek: 04 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 966

      Gegeven: 782

    •    Aantal posts: 1.693

    quote:

    Delta2 schreef op 24 juli 2024 11:31:

    [...]
    
    Komende twee jaar zullen doorslaggevend zijn als het gaat om succes of afglijden.
    

    En zo is het.
16. [verwijderd] 24 juli 2024 12:06

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    Delta2 schreef op 24 juli 2024 11:31:

    [...]
    
    Het duurt allemaal veel langer en is meer ongewis als destijds gehoopt of verwacht.
    Komende twee jaar zullen doorslaggevend zijn als het gaat om succes of afglijden.
    
    

    Voor Ruconest is de afgelopen jaren gebleken dat de groei vooral moet komen van de prijsstijging. Er is de afgelopen jaren nauwelijks groei geweest in het gebruik van Ruconest zelf.
    Meer patiënten, maar per patiënt daalt het gebruik van Ruconest in aantal door de opgekomen beschermende medicatie.
    
    Dat landschap gaat de komende twee jaar verder veranderen door nog beter beschermende medicatie of makkelijk toe te dienen medicatie:
    
    Twee concurrenten zitten in het goedkeuringsproces bij de FDA en kunnen mogelijk dit jaar de markt in de US nog gaan betreden:
    

    • Garadacimab (90% minder aanvallen)

    • Sebetralstat (orale toediening voor acuut gebruik, direct in het vaarwater van Ruconest voor acute gebruikers)

    
    Dicht tegen goedkeuringsproces (markttoetreding eind 2024 of 2025):
    

    • Doniladorsen (96% minder aanvallen, 99,6% van de dagen aanvalvrij)

    
    Komende twee jaar zullen doorslaggevend zijn als het gaat om succes of het afglijden.
    Als je als belegger niet in wilt zien dat Ruconest niet the holy grail blijft vind ik dat naïef. Ja, er zal altijd marktruimte zijn voor Ruconest, maar deze zal hoe dan ook gaan afnemen.
17. Theo3 24 juli 2024 13:24

    auteur info

    • Theo3

      Lid sinds: 01 jan 2000

      Laatste bezoek: 26 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 3570

      Gegeven: 1508

    •    Aantal posts: 11.753

    Pharming is gewoon een minder aandeel geworden
18. Theo3 24 juli 2024 13:28

    auteur info

    • Theo3

      Lid sinds: 01 jan 2000

      Laatste bezoek: 26 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 3570

      Gegeven: 1508

    •    Aantal posts: 11.753

    Het vertrouwen in Pharming is minder geworden
19. [verwijderd] 24 juli 2024 13:37

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    'Het Grote De Monitor - Dé Pharming Expert - HAE Marktoverzicht'
    
    Acuut
    
    B2 Receptor
    

    • Firazyr (Takeda/Shire) – Bradykinin receptor antagonist - Subcutaan (FDA & EMA)
      Diverse generieke goedkopere varianten door verlopen patent

    
    C1-INH
    

    • Ruconest (Pharming) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

    • Berinert (CSL) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA & Japan)

    • Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (EMA)

    
    Plasma kallikrein
    

    • Kalbitor (Takeda/Shire) – Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA)

    
    Profylaxe
    
    B2 Receptor
    Nog geen
    
    C1-INH
    

    • Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

    • Haegarda (CSL) – C1-INH - Subcutaan (FDA & EMA & Canada)

    
    Plasma kallikrein
    

    • Takhzyro/Lanadelumab (Takeda/Shire) - Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA & Japan)

    • Orladeyo (Biocryst) - Oral capsule (US, China, Japan, VK, EMA, Chili, Canada, Zwitserland, Peru). Patiëntpopulatie groeit hard (1000+ US)

    
    
    In ontwikkeling
    
    

    • Garadacimab (CSL Behring) - Profylaxe
      - Status: FDA and EMA Filing Acceptance (BLA) (dec 23)
      - Toediening/type: Subcutaan - Eenmaal per maand
      - Studieresultaat: Eenmaal per maand een inectie met Garadacimab leidt tot 90% minder HAE aanvallen
      - Info: Garadacimab is a first-in-class, fully human, immunoglobulin G4 monoclonal antibody
      

    
    

    • Sebetralstat (Kalvista) - Acuut
      - Status: Goedkeuring aangevraagd bij FDA (jun 24), Europa en Japan later dit jaar
      - Status: Onderzoek bij kinderen gestart
      - Toediening/type: Oraal - Kallikrein inhibitor
      - Studieresultaat: Zeer goede fase III resultaten onder 136 patiënten in 20 landen, de grootste trial op gebied van HAE
      

    
    

    • Donidalorsen (Ionis) - Profylaxe
      - Status: Fase III resultaten; significant sustained protection
      - Status: Market preperation ongoing
      - Toediening/type: Subcutaan - Eenmaal per 4 of 8 weken - Prekallikrein
      - Studieresultaat: Algehele aanhoudende gemiddelde reductie van 96% aanvallen, 99,6% van de studiedagen waren patiënten aanvalvrij
      - Studieresultaat: Hoge AE-QoL score, zeer veilig in gebruik bleek na onderzoek van 2 jaar
      

    
    

    • Deucrictibant (PHVS416) (Pharvaris) - Acuut
      - Status: Fase II liet goede resultaten en goede verdraagzaamheid bij alle doseringen zien
      - Toediening/type: Oraal, softgel, bij doorbraakaanval - B2 receptor
      - Studieresultaat: Goede verdraagzaamheid bij alle doseringen, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min)
      - Info: Versneld traject, afgeleide van de profylaxe toediening, gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
      - Info: 'Deucrictibant has the potential to become the preferred therapy for people living with HAE in both on-demand and prophylactic treatment modalities,” said Peng Lu, MD, PhD, Pharvaris’ chief medical officer.
      

    
    

    • Deucrictibant (PHVS416) (Pharvaris) - Profylaxe
      - Status: Fase II afgerond met goede resultaten, reductie van 84,5% tov placebo
      - Toediening/type: Oraal, softgel, dagelijks - B2 receptor
      - Studieresultaat: Reductie van 84,5% tov placebo, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min)
      - Info: Eerste B2 receptor op de profylaxe markt, gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
      

    
    

    • PHVS719 (Pharvaris) – Profylaxe
      - Status: Fase I afgerond
      - Toediening/type: Oraal, XR Tablet - langzaam afgevende tabletvorm voor lange werking
      

    
    

    • STAR-0215 (Astria) - Profylaxe
      - Status: Fase III gepland voor Q1 2025 met resultaten eind 2026
      - Toediening/type: Subcutaan, eenmaal per 3 of 6 maanden - monoclonal antibody inhibitor of plasma kallikrein for HAE
      - Studieresultaat: Zeer positieve resultaten uit fase 1b/2 trial, reductie van 90% tot 96% van aanvallen per maand
      - Info: FDA Fasttrack Designation
      - Info: STAR-0215 heeft de potentie om de meest patiënt-vriendelijke optie te worden voor chronische behandeling
      

    
    Gentherapieën
    
    

    • CRISPR/Cas9 NTLA-2002 (Intellia Therapeutics) - Gentherapie
      - Status: Resultaten fase II deel later dit jaar, start fase III later dit jaar
      - Toediening/type: Eenmalige toediening - gentherapie
      - Studieresultaat: 'Zware' patiënten met 17 en 14 aanvallen per maand bleven na resp. 20 en 24 maanden nog steeds aanvalvrij
      - Studieresultaat: Acht van de tien patiënten volledig aanvalsvrij na observatieperiode van 16 weken tot de laatste follow-up, inclusief ernstigste gevallen
      - Studieresultaat: Een enkele dosis NTLA-2002 leidt tot een vermindering van 98% van het maandelijkse HAE-aanvalspercentage
      - Studieresultaat: Gunstig veiligheidsprofiel
      - Info: FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation Granted to NTLA-2002, dit versnelt de ontwikkeling en beoordeling van oa gentherapieën
      

    
    

    • RGX-314 (Regenxbio) - Gentherapie
      - Status: Samenwerking met Neurimmune bouwt voort op veelbelovende resultaten met ons klinische RGX-314-programma
      - Toediening/type: Eenmalige toediening - gentherapie
      - Studieresultaat: Veilig gebleken bij 85 patiënten in wet AMD studie
      - Info: A gene therapy product candidate utilizing NAV Vectors designed to deliver a gene encoding a therapeutic antibody targeting and binding to plasma kallikrein
      

    
    Ontwikkeling in beginfase of lang geen updates
    
    

    • Oral Factor XIIa inhibitor (Kalvista) - Profylaxe
      Bringing the first candidate to clinical trials in 2023
      

    • ATN-249 (Attune) – Profylaxe
      - Orale toediening, kallikrein inhibitor. Fase I
      

    • ALN-F12 (Alnylam) - Profylaxe
      - Subcutane toediening
      

    • ARC-F12 (Arrowhead Pharmaceuticals) - Profylaxe
      - Subcutane toediening
      

    • ADX-324 (ADARx Pharmaceuticals) - Profylaxe
      - Subcutane toediening - RNA technologie
      - Fase I is gestart
      - The early phase 1 clinical data strongly supports the potential of ADX-324 for patients suffering from hereditary angioedema.
      
20. [verwijderd] 24 juli 2024 13:37

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    Interessante links
    
    Garadacimab: newsroom.csl.com/2023-12-14-CSLs-Gara...,-Receives-FDA-and-EMA-Filing-Acceptance
    Sebetralstat: ir.kalvista.com/news-releases/news-re...
    Doniladorsen: ionispharma.com/ionis-innovation/pipe...
    Deucrictibant: pharvaris.com/science/#hae
    Deucrictibant: ir.pharvaris.com/static-files/407559a...
    STAR-0215: astriatx.com/our-science/star-0215/
    CRISPR/Cas9 NTLA-2002: ir.intelliatx.com/news-releases/news-...
    RGX-314: ir.regenxbio.com/news-releases/news-r...
    Kalvista Oral Factor XIIa: www.kalvista.com/wp-content/uploads/2...
    Attune: attunepharma.com/assets/Attune-Phase-...
    Alnylam: www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30463937[... ir.arrowheadpharma.com/static-files/9...
    
    Edit: er zijn twee linkjes die helaas niet goed doorkomen op IEX. Foutje in het forum helaas.
21. [verwijderd] 24 juli 2024 13:49

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    Verder heb ik gemaild met IEX rond het volgende;
    Is dit misschien iets voor de ideeënbus? Nieuwe mogelijkheid dat (openings-)posts bijgewerkt kunnen blijven worden (die jullie IEX aanduiden), zodat feiten toegevoegd kunnen blijven worden, om de inhoudelijkheid naar een hoger niveau te brengen? Ik denk dat dit het leesplezier / forumplezier ten goede komt.
    
    Mij leek dit een goed idee.