Pharming Oktober 2023

1. Beur 22 oktober 2023 11:52

   auteur info

   • Beur

     Lid sinds: 26 dec 2022

     Laatste bezoek: 09 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 6151

     Gegeven: 454

   •    Aantal posts: 3.378

   quote:

   A_Haddock schreef op 22 oktober 2023 11:08:

   [...]
   Je blijft tenminste wel consequent in je eenzijdige kijk op zaken. Nu ook weer.
   Naast de groep “roze zonnebrillen” heb je op het forum ook de groep die alles naar het negatieve uit z’n verband trekt. Die vergeet je.
   Mooi voorbeeld is bijvoorbeeld Jules multi alias de monitor. Weet best veel van pharming, maar is niet instaat om ook positieve ontwikkelingen te onderkennen. Hiermee worden eigenlijk al zijn bijdragen niet echt relevant meer. Want wat is nu eigenlijk het doel van al dat eenzijdige posten?
   

   Jules ondervindt helaas de gevolgen van RA (Reprimand Addiction).
   Een wereldwijd vrij zeldzame maar in Nederland vrij veel voorkomende verslavings-aandoening - een variant van het meer bekende Opgeheven Vingertjes-Betweterssyndroom - waar nog steeds geen effectieve behandeling voor gevonden is.
   Hoop voor de toekomst biedt wellicht een recent experiment met gentherapie waarbij bij de behandelde clIënt een statistisch significante afname in het aantal opgeheven vingertjes en gebruikte verkleinwoordjes bij het kwalificeren van (de meningen van) andere personen waargenomen werd terwijl familie en directe omgeving hem middels een vragenlijst significant hoger scoorden op positieve uitstraling en algehele genietbaarheid.
   Nog even volhouden dus iedereen.
2. JvH 22 oktober 2023 11:56

   auteur info

   • JvH

     Lid sinds: 26 jan 2008

     Laatste bezoek: 10 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1133

     Gegeven: 193

   •    Aantal posts: 5.373

   quote:

   Beur schreef op 22 oktober 2023 11:52:

   [...]Jules ondervindt helaas de gevolgen van RA (Reprimand Addiction).
   Een wereldwijd vrij zeldzame maar in Nederland vrij veel voorkomende verslavings-aandoening - een variant van het meer bekende Opgeheven Vingertjes-Betweterssyndroom - waar nog steeds geen effectieve behandeling voor gevonden is.
   Hoop voor de toekomst biedt wellicht een recent experiment met gentherapie waarbij bij de behandelde clIënt een statistisch significante afname in het aantal opgeheven vingertjes en gebruikte verkleinwoordjes bij het kwalificeren van (de meningen van) andere personen waargenomen werd terwijl familie en directe omgeving hem middels een vragenlijst significant hoger scoorden op positieve uitstraling en algehele genietbaarheid.
   Nog even volhouden dus iedereen.
   

   Laten we het eens hebben over de dag van de cijfers deze week. Instappen rond de 0.90?
3. Beur 22 oktober 2023 12:02

   auteur info

   • Beur

     Lid sinds: 26 dec 2022

     Laatste bezoek: 09 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 6151

     Gegeven: 454

   •    Aantal posts: 3.378

   quote:

   JvH schreef op 22 oktober 2023 11:56:

   [...]
   
   Laten we het eens hebben over de dag van de cijfers deze week. Instappen rond de 0.90?
   

   Ja gezellig, laten we dat eens doen. Instappen rond de 0,90? Simpel,hangt af van de cijfers. En dan alleen voor (heel) kort.
4. AriV 22 oktober 2023 12:55

   auteur info

   • AriV

     Lid sinds: 08 okt 2023

     Laatste bezoek: 25 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 108

     Gegeven: 162

   •    Aantal posts: 90

   beetje van slag van het bericht van Hans, diep respect dat je je zo kwetsbaar op durft te stellen. En dan al helemaal hier in dit wespennest. Hoop dat de goeie dingen snel weer jou kant op komen.
5. rokkefelow 22 oktober 2023 13:06

   auteur info

   • rokkefelow

     Lid sinds: 23 feb 2017

     Laatste bezoek: 26 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 77

     Gegeven: 50

   •    Aantal posts: 50

   quote:

   DE MONITOR - Dé Pharming Expert schreef op 22 oktober 2023 11:50:

   [...]
   
   Komt er een tweede leniolisib indicatie die concrete progressie qua ontwikkeling boekt?
   

   Daar heeft de Vries het over gehad. Zijn ze druk mee bezig.
   Kan dus helemaal goed komen met Pharming. Hoop dat u dan wat positiever wordt tov dit aandeel of weet u het dan weer te draaien naar iets negatiefs ?
6. A_Haddock 22 oktober 2023 13:12

   auteur info

   • A_Haddock

     Lid sinds: 30 dec 2019

     Laatste bezoek: 07 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 775

     Gegeven: 415

   •    Aantal posts: 322

   quote:

   DE MONITOR - Dé Pharming Expert schreef op 22 oktober 2023 11:48:

   [...]
   
   Weet best veel van pharming, maar is niet instaat om ook positieve ontwikkelingen te onderkennen
   Welke positieve ontwikkelingen zijn er volgens jou?
   

   Laat ik eens wat noemen. Heb het je overigens al veel vaker aangegeven.
   Er is een veel bredere basis voor Ruconest ontstaan in de laatste jaren. Minder afhankelijkheid van een klein groepje zware patiënten. In een sterk krimpende acute markt behoudt pharming ongeveer een omzet van $200M. Onderliggende verkopen van Ruconest dalen iets (prijsverhoging) maar stelt niet veel voor. In de sterk dalende acute markt is er dus veel marktaandeel gepakt in de laatste jaren.
   
   Met joenja zit er minimaal verdubbeling van omzet in. Volgens Kempen nog meer trouwens. Dat had natuurlijk veel meer moeten zijn, dat is natuurlijk negatief :-)
7. [verwijderd] 22 oktober 2023 13:12

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   quote:

   AriV schreef op 22 oktober 2023 12:55:

   beetje van slag van het bericht van Hans, diep respect dat je je zo kwetsbaar op durft te stellen. En dan al helemaal hier in dit wespennest. Hoop dat de goeie dingen snel weer jou kant op komen.
   

   Mooi bericht. Gelukkig zet jij er wat empathie naast.
8. [verwijderd] 22 oktober 2023 13:31

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   quote:

   Rockefellow schreef op 22 oktober 2023 13:06:

   [...]
   
   Daar heeft de Vries het over gehad. Zijn ze druk mee bezig.
   Kan dus helemaal goed komen met Pharming. Hoop dat u dan wat positiever wordt tov dit aandeel of weet u het dan weer te draaien naar iets negatiefs ?
   

   Even in perspectief: er zijn gesprekken met de FDA gaande over de mogelijkheid van een onderzoek naar een tweede indicatie. Dus eerst maar eens zien of en wanneer het tot een IND komt. En als die er komt, dan veronderstel ik dat er in fase 2 begonnen wordt. Dan duurt het nog een aantal jaar voor er sprake is van een NDA en FDA-beoordeling. Niet als positief of negatief bedoeld, maar gewoon zoals het is. Enige tijdwinst wellicht te behalen als er een gecombineerd fase 2/3-onderzoek kan plaatsvinden.
9. aextracker 22 oktober 2023 14:23

   auteur info

   • aextracker

     Lid sinds: 23 feb 2006

     Laatste bezoek: 09 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 10538

     Gegeven: 1960

   •    Aantal posts: 15.222

   quote:

   DE MONITOR - Dé Pharming Expert schreef op 22 oktober 2023 11:50:

   [...]
   
   Waar de koers zich over twee jaar bevindt zal vooral afhangen van de ontwikkelingen binnen Pharming.
   Hoe snel gaat Ruconest verder inperken in verkoop (markttoetreding Sebetralstat, Doniladorsen)?
   Weet Pharming enigszins markt te winnen met leniolisib?
   Weet Pharming de torenhoge operationele kosten fors te reduceren?
   Komt er een tweede leniolisib indicatie die concrete progressie qua ontwikkeling boekt?
   

   Grappig,
   
   De Expert dekt zich alvast in , door te refereren aan wat mogelijk wordt en staat te gebeuren.
10. Delta2 22 oktober 2023 15:28

    auteur info

    • Delta2

      Lid sinds: 09 feb 2023

      Laatste bezoek: 06 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 476

      Gegeven: 9

    •    Aantal posts: 186

    Nieuwe benadering diagnose APDS?
    
    annualmeeting.acaai.org/2023/conferen...,%20Nov%2011,%202023
12. Delta2 22 oktober 2023 15:31

    auteur info

    • Delta2

      Lid sinds: 09 feb 2023

      Laatste bezoek: 06 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 476

      Gegeven: 9

    •    Aantal posts: 186

    zaterdag, nov 11, 2023 9:35 AM - 10:00 AM PST
    
    Plaats: Hal C, Anaheim Convention Center
    
    Omschrijving: __________
    Kan er een verband zijn tussen frequente infecties, allergie en astma?
    
    Gepresenteerd door:
    Jolan Walter, MD
    Nicholas Hartog, MD
    
    Frequente infecties, allergie en astma kunnen wijzen op onderliggende primaire immunodeficiëntie (PI). Sluit je aan bij Drs Hartog en Walter voor een discussie over hoe een PI genaamd APDS zich in uw praktijk kan presenteren, klinische gegevens over de eerste en enige door de FDA goedgekeurde behandeling, Joenja (leniolisib), en middelen voor het testen op APDS en het voorschrijven van Joenja®.
13. Triple A 22 oktober 2023 17:08

    auteur info

    • Triple A

      Lid sinds: 04 nov 2021

      Laatste bezoek: 09 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 5020

      Gegeven: 690

    •    Aantal posts: 1.541

    quote:

    G. Hendriks schreef op 22 oktober 2023 13:31:

    [...]
    
    Even in perspectief: er zijn gesprekken met de FDA gaande over de mogelijkheid van een onderzoek naar een tweede indicatie. Dus eerst maar eens zien of en wanneer het tot een IND komt. En als die er komt, dan veronderstel ik dat er in fase 2 begonnen wordt. Dan duurt het nog een aantal jaar voor er sprake is van een NDA en FDA-beoordeling. Niet als positief of negatief bedoeld, maar gewoon zoals het is. Enige tijdwinst wellicht te behalen als er een gecombineerd fase 2/3-onderzoek kan plaatsvinden.
    

    De klinische studie van Leniolisib voor de indicatie APDS was ook een gecombineerde fase 2/3 studie. Die heeft 7,5 jaar geduurd van start tot goedkeuring.
    
    Zelfs als een 2de indicatie wat sneller zou kunnen gaat dat nog circa 5 jaar duren tot aan goedkeuring.
    
    Ik begrijp daarom de enorme verwachting van die 2de indicatie niet. Er is nog NUL klinisch bewijs dat Leniolisb effectief zou zijn voor die tweede indicatie.
    
    Pharming zou prioriteit moeten geven aan het creëren van aandeelhouderswaarde op kortere termijn (kostenbesparing, niet meer speculeren op overnames gefinancierd met aandelenemissies en nieuwe licentie overeenkomsten van late stage medicijnen zonder externe financiering).
    
    -
14. [verwijderd] 22 oktober 2023 17:20

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    Triple A schreef op 22 oktober 2023 17:08:

    [...]
    
    De klinische studie van Leniolisib voor de indicatie APDS was ook een gecombineerde fase 2/3 studie. Die heeft 7,5 jaar geduurd van start tot goedkeuring.
    
    Zelfs als een 2de indicatie wat sneller zou kunnen gaat dat nog circa 5 jaar duren tot aan goedkeuring.
    
    Ik begrijp daarom de enorme verwachting van die 2de indicatie niet. Er is nog NUL klinisch bewijs dat Leniolisb effectief zou zijn voor die tweede indicatie.
    
    Pharming zou prioriteit moeten geven aan het creëren van aandeelhouderswaarde op kortere termijn (kostenbesparing, niet meer speculeren op overnames gefinancierd met aandelenemissies en nieuwe licentie overeenkomsten van late stage medicijnen zonder externe financiering).
    
    -
    

    Er zitten hier veel LT’ers, Triple A. Die schijnen veel geduld te hebben. ;-)
15. Natal 22 oktober 2023 17:26

    auteur info

    • Natal

      Lid sinds: 17 apr 2009

      Laatste bezoek: 10 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 4863

      Gegeven: 507

    •    Aantal posts: 8.547

    quote:

    Triple A schreef op 22 oktober 2023 17:08:

    [...]
    
    De klinische studie van Leniolisib voor de indicatie APDS was ook een gecombineerde fase 2/3 studie. Die heeft 7,5 jaar geduurd van start tot goedkeuring.
    
    Zelfs als een 2de indicatie wat sneller zou kunnen gaat dat nog circa 5 jaar duren tot aan goedkeuring.
    
    Ik begrijp daarom de enorme verwachting van die 2de indicatie niet. Er is nog NUL klinisch bewijs dat Leniolisb effectief zou zijn voor die tweede indicatie.
    
    Pharming zou prioriteit moeten geven aan het creëren van aandeelhouderswaarde op kortere termijn (kostenbesparing, niet meer speculeren op overnames gefinancierd met aandelenemissies en nieuwe licentie overeenkomsten van late stage medicijnen zonder externe financiering).
    
    -
    

    De pijplijn mag gevulder, nu zal er zeker naar een heel kansrijke indicatie zijn gezocht, pharming doet niet zomaar wat. Wat dan de indicatie kansrijk maakt dat zal het aankomende PB wel duidelijk maken. Er zullen vast een aantal belangrijke aanwijzingen zijn.
    Wellicht was er bv al een voorbereidend onderzoek. Zo is uiteindelijk Joenja ook begonnen aan het gehele proces. Van mijn kant vind ik de LT belangrijk, niet de KT.
16. Beur 22 oktober 2023 17:44

    auteur info

    • Beur

      Lid sinds: 26 dec 2022

      Laatste bezoek: 09 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 6151

      Gegeven: 454

    •    Aantal posts: 3.378

    quote:

    Triple A schreef op 22 oktober 2023 17:08:

    [...]
    
    De klinische studie van Leniolisib voor de indicatie APDS was ook een gecombineerde fase 2/3 studie. Die heeft 7,5 jaar geduurd van start tot goedkeuring.
    
    Zelfs als een 2de indicatie wat sneller zou kunnen gaat dat nog circa 5 jaar duren tot aan goedkeuring.
    
    Ik begrijp daarom de enorme verwachting van die 2de indicatie niet. Er is nog NUL klinisch bewijs dat Leniolisb effectief zou zijn voor die tweede indicatie.
    
    Pharming zou prioriteit moeten geven aan het creëren van aandeelhouderswaarde op kortere termijn (kostenbesparing, niet meer speculeren op overnames gefinancierd met aandelenemissies en nieuwe licentie overeenkomsten van late stage medicijnen zonder externe financiering).
    
    -
    

    Te vaak vergeten wordt dat de allereerste indicatie voor Lenio, te weten Sjögrens syndroom, gestopt werd wegens te weinig resultaat.
    Verwachtingen over de 2e indicatie zijn pas gerechtvaardigd wanneer een Fase II-onderzoek goede (voorlopige) resultaten oplevert. Maar eerst moet er zelfs nog een dergelijk onderzoek ontworpen en gestart worden. Met andere woorden: LT-ers moeten nog zeker 2 à 3 jaar geduld uitoefenen.
17. Concrete 22 oktober 2023 17:44

    auteur info

    • Concrete

      Lid sinds: 07 dec 2011

      Laatste bezoek: 09 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 3543

      Gegeven: 6200

    •    Aantal posts: 3.257

    quote:

    G. Hendriks schreef op 22 oktober 2023 17:20:

    [...]
    
    Er zitten hier veel LT’ers, Triple A. Die schijnen veel geduld te hebben. ;-)
    

    Altijd die steken hier onder de gordel, zelfs de laatste tijd van jou, snap dat echt niet van "volwassen" mensen. Zeg gewoon je ding als je wat zinnigs te melden hebt en probeer elkaar te helpen in het nemen van juiste beslissingen. Elkaar afkatten hoort hier niet thuis.
18. [verwijderd] 22 oktober 2023 18:33

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    Concrete schreef op 22 oktober 2023 17:44:

    [...]
    
    Altijd die steken hier onder de gordel, zelfs de laatste tijd van jou, snap dat echt niet van "volwassen" mensen. Zeg gewoon je ding als je wat zinnigs te melden hebt en probeer elkaar te helpen in het nemen van juiste beslissingen. Elkaar afkatten hoort hier niet thuis.
    

    Kom op zeg, een beetje goedmoedige spot. Da’s toch meer boven dan onder de gordel?
19. Concrete 22 oktober 2023 18:53

    auteur info

    • Concrete

      Lid sinds: 07 dec 2011

      Laatste bezoek: 09 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 3543

      Gegeven: 6200

    •    Aantal posts: 3.257

    quote:

    G. Hendriks schreef op 22 oktober 2023 18:33:

    [...]
    
    Kom op zeg, een beetje goedmoedige spot. Da’s toch meer boven dan onder de gordel?
    

    Oké dan, jij hebt nog wel wat krediet. maar we oordelen hier veel te veel over elkaar, zou fijn zijn als we wat gezond discussiëren mét elkaar.
20. BassieNL 22 oktober 2023 19:55

    auteur info

    • BassieNL

      Lid sinds: 13 okt 2018

      Laatste bezoek: 10 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 9670

      Gegeven: 2518

    •    Aantal posts: 14.063

    quote:

    G. Hendriks schreef op 22 oktober 2023 17:20:

    [...]
    
    Er zitten hier veel LT’ers, Triple A. Die schijnen veel geduld te hebben. ;-)
    

    Jij bent toch een LT'er?
21. A_Haddock 22 oktober 2023 20:14

    auteur info

    • A_Haddock

      Lid sinds: 30 dec 2019

      Laatste bezoek: 07 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 775

      Gegeven: 415

    •    Aantal posts: 322

    quote:

    Triple A schreef op 22 oktober 2023 17:08:

    [...]
    
    De klinische studie van Leniolisib voor de indicatie APDS was ook een gecombineerde fase 2/3 studie. Die heeft 7,5 jaar geduurd van start tot goedkeuring.
    
    Zelfs als een 2de indicatie wat sneller zou kunnen gaat dat nog circa 5 jaar duren tot aan goedkeuring.
    
    Ik begrijp daarom de enorme verwachting van die 2de indicatie niet. Er is nog NUL klinisch bewijs dat Leniolisb effectief zou zijn voor die tweede indicatie.
    
    Pharming zou prioriteit moeten geven aan het creëren van aandeelhouderswaarde op kortere termijn (kostenbesparing, niet meer speculeren op overnames gefinancierd met aandelenemissies en nieuwe licentie overeenkomsten van late stage medicijnen zonder externe financiering).
    
    -
    

    Eerste vetgedrukt.
    Die begrijp ik wel degelijk. Je hebt helemaal gelijk dat het nog wel even kan duren. Maar het afronden van een fase 2 kan over 2 jaar gereed zijn. Voor de belegger met wat meer geduld, is dat zo voorbij. Ook goede kans dat halverwege de fase 2 al bekend wordt of de effectiviteit voldoende is. Daar zijn allerlei methoden voor.
    Laat je zien dat leniolisib effectief kan zijn bij deze nieuwe indicatie, dan ontstaat er een heel ander verhaal. Dan zit je waarschijnlijk nog midden in de groei cyclus van joenja terwijl je de beleggers alweer een volgende hoopvolle ontwikkeling kan aanbieden. Dat willen beleggers zien. Een winstontwikkeling die achterblijft, zal dan ook veel eerder worden geaccepteerd.
    
    Tweede vetgedrukt
    Voor de KT belegger wel. Voor de belegger met wat langere horizon is dat helemaal niet nodig. Zie hierboven.