Pharming januari 2023

1. Beur 22 januari 2023 10:47

   auteur info

   • Beur

     Lid sinds: 26 dec 2022

     Laatste bezoek: 09 apr 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 6379

     Gegeven: 473

   •    Aantal posts: 3.526

   quote:

   Vraagbaak schreef op 22 januari 2023 10:41:

   [...]
   
   developing that lentiviral vector to enhance the C1 inhibitor expression, and we're now starting to test this in preclinical HAE disease models.
   
   Nogmaals Gforce; ik neem in het overzicht geen preclinische studies mee. Al helemaal niet wanneer er nog niet eens een IND is.
   De kans van slagen is in deze fase is statistisch gezien namelijk nihil te noemen. Ik vermeld duidelijk dat preclinische studies niet worden meegenomen dus dat kun je geen halve informatie noemen maar juist correcte informatie. Er zijn namelijk wel meer preclinische studies rond HAE wanneer je goed zoekt maar het vermelden in die immature fase nog niet waard.
   
   Dus de vraag blijft staan bij jou; waar zou ik halve informatie geven?
   

   Goedemorgen Vraagbaak Jules. Je moet jezelf wel iets nauwkeurig uitdrukken: nihil kans van slagen is natuurlijk niet juist.
   Beter zou bijvoorbeeld zijn te zeggen dat de meeste studies niet verder komen dan het pre-klinisch stadium.
2. [verwijderd] 22 januari 2023 10:48

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   quote:

   G. Hendriks schreef op 22 januari 2023 10:45:

   [...]
   
   Ik realiseer me natuurlijk dat de FDA-uitkomst op 29 maart veel spannender is. Het patiëntvolume in de VS is immers veel hoger en minder moeilijk te vangen. In de EU wordt het per land onderhandelen. Desondanks geen onbelangrijk proces bij de EMA.
   

   Regelmatig lees ik forumleden die beweren ‘dat het ook eerder kan komen’ terwijl het nu duidelijk op de agenda staat op 29 maart. ‘Eerder komen’ lijkt mij dus uitgesloten.
3. [verwijderd] 22 januari 2023 10:52

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   quote:

   Beur schreef op 22 januari 2023 10:47:

   [...]Goedemorgen Vraagbaak Jules. Je moet jezelf wel iets nauwkeurig uitdrukken: nihil kans van slagen is natuurlijk niet juist.
   Beter zou bijvoorbeeld zijn te zeggen dat de meeste studies niet verder komen dan het pre-klinisch stadium.
   

   Beide bewoordingen dekken de lading. De kans op een NDA van medicijnen die zich nu nog in preclinische fase bevinden is gering en bijna nihil te noemen.
   
   Datzelfde geldt voor significant, dat op de schaal van mock gezien geen 150% betekent.
4. Gforce 22 januari 2023 10:55

   auteur info

   • Gforce

     Lid sinds: 06 nov 2013

     Laatste bezoek: 21 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 2247

     Gegeven: 360

   •    Aantal posts: 1.632

   quote:

   Vraagbaak schreef op 22 januari 2023 10:41:

   [...]
   
   developing that lentiviral vector to enhance the C1 inhibitor expression, and we're now starting to test this in preclinical HAE disease models.
   
   Nogmaals Gforce; ik neem in het overzicht geen preclinische studies mee. Al helemaal niet wanneer er nog niet eens een IND is, of pas gestart wordt in preclinische fase zoals bovenstaand benoemd door Pharming.
   De kans van slagen is in deze fase is statistisch gezien namelijk nihil te noemen. Ik vermeld duidelijk dat preclinische studies niet worden meegenomen dus dat kun je geen halve informatie noemen maar juist correcte informatie. Er zijn namelijk wel meer preclinische studies rond HAE wanneer je goed zoekt maar het vermelden in die immature fase nog niet waard.
   
   Dus de vraag blijft staan bij jou; waar zou ik halve informatie geven?
   

   Hallo Jules, in het verleden heb ik meerdere malen geprobeerd normaal met je van gedachten te wisselen. Maar jouw constante negatieve manier van benaderen van zowel Pharming als de forumleden hebben mij doen besluiten jou te negeren. Je lijkt alleen maar uit op aandacht om je ego te strelen. Daar schieten niemand wat mee op. En je voegt ook niets mee toe. Het riedeltje pijplijn, de wonderpil van de concurrentie, en jouw negatieve blik op het managament van Pharming is nu wel vaak genoeg aan bod gekomen. Je missie om anderen te "waarschuwen" heeft wat mij betreft al veel te veel aandacht gekregen. Ik doe daar dus niet meer aan mee.
5. Beur 22 januari 2023 11:01

   auteur info

   • Beur

     Lid sinds: 26 dec 2022

     Laatste bezoek: 09 apr 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 6379

     Gegeven: 473

   •    Aantal posts: 3.526

   quote:

   Vraagbaak schreef op 22 januari 2023 10:52:

   [...]
   
   Beide bewoordingen dekken de lading. De kans op een NDA van medicijnen die zich nu nog in preclinische fase bevinden is gering en bijna nihil te noemen.
   
   Datzelfde geldt voor significant, dat op de schaal van mock gezien geen 150% betekent.
   

   Nee dus. Er zit, om jouw terminologie te gebruiken, een significant en eigenlijk cruciaal verschil tussen "nihil kans" en "de meeste komen niet verder dan ". Je maakt er overigens nu weer "bijna nihil" van, zie ik :)
   Jij bent duidelijk geen wetenschapper, die drukken zich voorzichtiger uit.
6. [verwijderd] 22 januari 2023 11:02

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   quote:

   Gforce schreef op 22 januari 2023 10:55:

   [...]
   Hallo Jules, in het verleden heb ik meerdere malen geprobeerd normaal met je van gedachten te wisselen. Maar jouw constante negatieve manier van benaderen van zowel Pharming als de forumleden hebben mij doen besluiten jou te negeren. Je lijkt alleen maar uit op aandacht om je ego te strelen. Daar schieten niemand wat mee op. En je voegt ook niets mee toe. Het riedeltje pijplijn, de wonderpil van de concurrentie, en jouw negatieve blik op het managament van Pharming is nu wel vaak genoeg aan bod gekomen. Je missie om anderen te "waarschuwen" heeft wat mij betreft al veel te veel aandacht gekregen. Ik doe daar dus niet meer aan mee.
   

   hebben mij doen besluiten jou te negeren
   En je voegt ook niets mee toe
   
   Je bent anders wel ‘groot’ genoeg om te stellen dat ik halve informatie zou delen. Ik vraag je naar onderbouwing, waarop jouw reactie een aantal persoonlijke aanvallen betreft.
   
   Ik snap dat je wilt beweren dat mijn blik ‘negatief’ is.
   Het ziet er inderdaad niet best uit voor Pharming en de positie in de HAE markt door ‘wonderpillen’ (om binnen jouw benaming te blijven), alsook profylaxe medicatie die maandenlange aanvalvrije perioden bewerkstelligen. Dat is voor Pharming met de ‘verouderde’ Ruconest injectie inderdaad negatief.
7. [verwijderd] 22 januari 2023 11:04

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   quote:

   Beur schreef op 22 januari 2023 11:01:

   [...]Nee dus. Er zit, om jouw terminologie te gebruiken, een significant en eigenlijk cruciaal verschil tussen "nihil" en "de meeste". Je maakt er overigens nu weer "bijna nihil" van, zie ik :)
   Jij bent duidelijk geen wetenschapper, die drukken zich voorzichtiger uit.
   

   Fijn dat je mijn bewoordingen tot in detail analyseert. Gelukkig hoef je op de inhoud zelden wat te rectificeren.
   Ik ben inderdaad geen wetenschapper, wel bijna, significant gezien :-)
8. A_Haddock 22 januari 2023 11:04

   auteur info

   • A_Haddock

     Lid sinds: 30 dec 2019

     Laatste bezoek: 09 apr 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 775

     Gegeven: 416

   •    Aantal posts: 322

   quote:

   Vraagbaak schreef op 22 januari 2023 10:48:

   [...]
   
   Regelmatig lees ik forumleden die beweren ‘dat het ook eerder kan komen’ terwijl het nu duidelijk op de agenda staat op 29 maart. ‘Eerder komen’ lijkt mij dus uitgesloten.
   

   Het kan eerder komen. Kijk maar eens in de praktijk.
   Wat maakt het verder ook uit. Als het oordeel maar positief is.
9. Beur 22 januari 2023 11:06

   auteur info

   • Beur

     Lid sinds: 26 dec 2022

     Laatste bezoek: 09 apr 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 6379

     Gegeven: 473

   •    Aantal posts: 3.526

   quote:

   Vraagbaak schreef op 22 januari 2023 11:04:

   [...]
   
   Fijn dat je mijn bewoordingen tot in detail analyseert. Gelukkig hoef je op de inhoud zelden wat te rectificeren.
   Ik ben inderdaad geen wetenschapper, wel bijna, significant gezien :-)
   

   Ik rectificeerde jouw inhoud dus wel nu. Het is nog al wat wanneer iemand beweert dat er nihil kans is op slagen van studies in de pre-klinische fase. Dat is namelijk onzin.
   Al noem je jezelf nu "een bijna significant wetenschapper" , jezelf voorzichtig en nauwekurig uitdrukken zou ook een bijna significant wetenschapper niet misstaan.
10. [verwijderd] 22 januari 2023 11:06

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    A_Haddock schreef op 22 januari 2023 11:04:

    [...]
    Het kan eerder komen. Kijk maar eens in de praktijk.
    Wat maakt het verder ook uit. Als het oordeel maar positief is.
    

    Al is de kans op aanvullende vragen natuurlijk nog altijd vrij groot. Meer dan significant zelfs.
12. [verwijderd] 22 januari 2023 11:07

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    Beur schreef op 22 januari 2023 11:06:

    [...]Ik rectificeerde jouw inhoud dus wel degelijk . Het is nog al wat wanneer iemand beweert dat er nihil kans is op slagen van studies in de pre-klinische fase. Dat is namelijk onzin.
    

    Dat mag jij vinden.
13. [verwijderd] 22 januari 2023 11:10

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    Vraagbaak schreef op 22 januari 2023 11:04:

    [...]
    
    Fijn dat je mijn bewoordingen tot in detail analyseert. Gelukkig hoef je op de inhoud zelden wat te rectificeren.
    Ik ben inderdaad geen wetenschapper, wel bijna, significant gezien :-)
    

    Je vindt 't helemaal niet fijn dat Beur je bewoordingen "tot in detail analyseert". Of je moet écht niet doorhebben dat je open en bloot je keutel intrekt. Om dat te camoufleren stel je je met bravoure op. Bravoure waar elk intelligent mens zó doorheen prikt. Doe toch niet zo overdreven.
14. Braniek 22 januari 2023 11:11

    auteur info

    • Braniek

      Lid sinds: 04 mrt 2020

      Laatste bezoek: 09 apr 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 10014

      Gegeven: 3644

    •    Aantal posts: 6.458

    Aan vraagbaak Jules: hoe zie jij onderstaande?
    Uit onderzoek van Tetlock kwam naar voren dat experts nauwelijks beter voorspellen dan wanneer zij alle mogelijkheden een gelijk gewicht zouden geven. Problematisch bij voorspellen van experts is de rol van willekeur. In de geest van de beginner zijn er veel mogelijkheden maar in die van de expert zijn er weinig.
15. [verwijderd] 22 januari 2023 11:11

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    [verwijderd schreef:

    id=14614438 date=202301221107]
    [...]
    
    Dat mag jij vinden.
    

    De meest politiek correcte, maar tevens de meest onnozele opmerking.
16. [verwijderd] 22 januari 2023 11:12

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    Heren, heren,
    
    Stijg even boven dit vliegen afvangen uit. Slechts een op de 5000 middelen redt het vanuit preklinisch tot goedgekeurd medicijn. Laten we het erop houden dat de kans statistisch weliswaar heel erg klein, maar er wel is.
17. Beur 22 januari 2023 11:13

    auteur info

    • Beur

      Lid sinds: 26 dec 2022

      Laatste bezoek: 09 apr 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 6379

      Gegeven: 473

    •    Aantal posts: 3.526

    En dat was dan weer de Zondagochtendshow van onze flitscabarettier Jules!
    Bis! Bis!
18. BassieNL 22 januari 2023 11:16

    auteur info

    • BassieNL

      Lid sinds: 13 okt 2018

      Laatste bezoek: 09 apr 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 9752

      Gegeven: 2541

    •    Aantal posts: 14.119

    quote:

    Beur schreef op 22 januari 2023 10:43:

    [...]Als alles goed verloopt is het het meest logisch is nu PB's te verwachten bij achtereenvolgens 1) een positieve opinie van de CHMP en 2) een goedkeuring door de EMA.
    

    EC ipv EMA
19. A_Haddock 22 januari 2023 11:16

    auteur info

    • A_Haddock

      Lid sinds: 30 dec 2019

      Laatste bezoek: 09 apr 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 775

      Gegeven: 416

    •    Aantal posts: 322

    quote:

    G. Hendriks schreef op 22 januari 2023 10:45:

    [...]
    
    Bij een ‘accelerated assessment’ zijn er drie fasen van resp. 90, 30 en 30 dagen. Als alles goed gaat, volgt uit die laatste een positieve aanbeveling naar de Europese Commissie. Dat is sowieso pb-waardig. Maar ik hoop tussen de fasen in ook iets te horen, ook als dat niet gebruikelijk is. Maar misschien is de wens de vader van de gedachte en volgt Pharming het gebruikelijke pad. Volgende week weten we het.
    
    Ik realiseer me natuurlijk dat de FDA-uitkomst op 29 maart veel spannender is. Het patiëntvolume in de VS is immers veel hoger en minder moeilijk te vangen. In de EU wordt het per land onderhandelen. Desondanks geen onbelangrijk proces bij de EMA.
    

    Dank weer.
    
    Over het tweede deel. Volgens mij is het patiëntvolume in Europa juist groter (ok, verkoopprijs lager). En zoals Sijmen in call aangaf, zijn patiënten in Europa makkelijker te identificeren. Had iets met de manier te maken waarop de gezondheidszorg in Europa geregeld is. Moet ik eigenlijk even terugzoeken. Maar zoals je zegt zal het wel onderhandelen worden per land. Uitrol zal idd langzamer verlopen dan in de VS.
    Het lijkt in ieder geval zo te zijn dat ze voor leniolisib in Europa wel een serieuze verkoopprijs kunnen hanteren (in tegenstelling tot Ruconest).
20. Mauke 22 januari 2023 11:19

    auteur info

    • Mauke

      Lid sinds: 12 sep 2020

      Laatste bezoek: 09 apr 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1042

      Gegeven: 828

    •    Aantal posts: 302

    quote:

    [verwijderd schreef:

    id=14614417 date=202301221044]
    [...]
    
    Hartelijk dank Hefboom.
    In Pharming inderdaad al 2 jaar geen positie gehad.
    Maar een stijging naar 1.415 vond ik totaal absurd en liet die kans vanaf daar short te gaan niet liggen. Risicoproducten met een hefboom zet ik in wanneer ik ergens van verzekerd ben, zoals de koersdaling vanaf 1.415. Dit soort momenten van gegarandeerde winst in zeer korte tijd zijn bij Pharming vaker te vinden. Je kon het op de klompen aan zien komen dat de koers weer in zou storten. Zal de komende tijd vast nog wel verder zakken, maar heb de winst veilig gesteld en alweer elders geïnvesteerd.
    

    Jammer dat u al weer verdwenen bent. Als u de volgende keer meteen het moment van short gaan deelt dan zal het respect voor u stijgen hier. Nu moet ik aan de Fabeltjeskrant denken. Heeft u ook een overzicht van de keren dat u te vroeg short ging en geld kwijtraakte? Met de enorme stijgingen van afgelopen tijd heeft u zich ongetwijfeld meerdere keren vergaloppeerd!
21. Braniek 22 januari 2023 11:23

    auteur info

    • Braniek

      Lid sinds: 04 mrt 2020

      Laatste bezoek: 09 apr 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 10014

      Gegeven: 3644

    •    Aantal posts: 6.458

    quote:

    Mauke schreef op 22 januari 2023 11:19:

    [...]
    
    Jammer dat u al weer verdwenen bent. Als u de volgende keer meteen het moment van short gaan deelt dan zal het respect voor u stijgen hier. Nu moet ik aan de Fabeltjeskrant denken. Heeft u ook een overzicht van de keren dat u te vroeg short ging en geld kwijtraakte? Met de enorme stijgingen van afgelopen tijd heeft u zich ongetwijfeld meerdere keren vergaloppeerd!
    

    Ik denk dat zijn ego vele malen groter is dan wat hij uiteindelijk verdient.