Pharming Oktober 2022

1. Trebor 12 oktober 2022 20:52

   auteur info

   • Trebor

     Lid sinds: 19 okt 2020

     Laatste bezoek: 10 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1828

     Gegeven: 1323

   •    Aantal posts: 1.128

   [Modbreak iex: gelieve hier geen persoonlijke vetes uit te vechten.]
2. Braniek 12 oktober 2022 20:58

   auteur info

   • Braniek

     Lid sinds: 04 mrt 2020

     Laatste bezoek: 08 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 9947

     Gegeven: 3618

   •    Aantal posts: 6.413

   quote:

   Premieschraper schreef op 12 oktober 2022 19:54:

   Toch weer een klein minnetje vandaag.
   

   \
   
   oh ja joh. Ben blij dat je ons op de hoogte houdt.
3. Gadus morhua 12 oktober 2022 20:58

   auteur info

   • Gadus morhua

     Lid sinds: 12 mrt 2021

     Laatste bezoek: 10 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1950

     Gegeven: 2567

   •    Aantal posts: 5.681

   Wij wonen naast een ''Wifi-schraper''
   Aldus mijn kinderen noemen het zo.
   Dan is het wifi-signaal niet zo sterk (omdat de buren de Wifi-schraper aan hebben staan).
   
   Sorry voor offtopic ;)
4. relpinda 12 oktober 2022 21:16

   auteur info

   • relpinda

     Lid sinds: 17 feb 2012

     Laatste bezoek: 10 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 212

     Gegeven: 142

   •    Aantal posts: 1.718

   Indiening door Pharming van een aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen bij het Europees Geneesmiddelenbureau voor leniolisib
   Nieuws via RSS voor Pharming Group
   11 oktober 2022 16:04 uur
   De aanvraag is gebaseerd op gerandomiseerde, gecontroleerde, langdurige extensiegegevens voor leniolisib als behandeling voor APDS, een zeldzame primaire immunodeficiëntie
   
   Dit verzoek volgt op de toekenning van een versnelde beoordeling die een versnelde beoordeling voor leniolisib mogelijk maakt van een standaardtermijn van 210 dagen tot 150 dagen
   
   LEIDEN, Nederland, 11 oktober 2022 /PRNewswire/ -- Pharming Group N.V. ("Pharming" of "het bedrijf") (EURONEXT Amsterdam: PHARM) (NASDAQ: PHAR) kondigt aan dat het een aanvraag voor autorisatie voor marketing heeft ingediend Autorisatie (VHB) aan het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) voor leniolisib, een orale en selectieve remmer van fosfoinositide 3-kinase-delta (PI3Kd), als behandeling voor geactiveerd fosfoinositide 3-kinase-deltasyndroom (APDS), een zeldzame primaire immunodeficiëntie, bij volwassenen en adolescenten van 12 jaar of ouder.
   
   Logo van de farmaceutische groep
   Op 1 augustus 2022 kondigde Pharming aan dat het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het EMA een versnelde MAA-beoordeling van leniolisib heeft verleend. Versnelde beoordeling verkort de beoordelingstijd van 210 naar 150 dagen. Op verzoek verleent het EMA een versnelde beoordeling van een VHB als het besluit dat het product van groot belang is voor de volksgezondheid, en in het bijzonder vanuit het oogpunt van therapeutische innovatie. De vergunning voor het in de handel brengen van leniolisib in de EER wordt verwacht in de eerste helft van 2023.
   
   Anurag Relan, Pharming's Chief Medical Officer, merkte op:
   
   "Deze indiening van de MA, onder een versneld regelgevend traject, is een belangrijke stap in de richting van goedkeuring van ons tweede product in de EER en onderstreept Pharming's voortdurende inzet om leniolisib verder te ontwikkelen als behandeling voor patiënten met SPDA. Er is een aanzienlijke onvervulde behoefte aan therapieën om de resultaten voor deze patiënten te verbeteren, wat, indien onbehandeld, kan leiden tot permanente longschade en lymfoom. Leniolisib heeft het potentieel om de eerste goedgekeurde behandeling voor deze zeldzame en aangewezen weesziekte te zijn, en we kijken ernaar uit om ons werk met belangrijke belanghebbenden voort te zetten om dit nieuwe product bij patiënten te brengen. »
   
   De handelsvergunning wordt ondersteund door positieve gegevens van een fase II/III-studie van leniolisib, aangekondigd op 2 februari 2022, die voldeed aan de co-primaire criteria voor vermindering van de lymfekliergrootte en correctie van immunodeficiëntie in de doelpopulatie. Bovendien toonden veiligheidsgegevens uit het onderzoek aan dat leniolisib goed werd verdragen door de deelnemers. Bij de MAA werden ook gegevens ingediend van een langlopend, open-label, klinisch extensieonderzoek bij patiënten met SPDA die werden behandeld met leniolisib.
5. relpinda 12 oktober 2022 21:19

   auteur info

   • relpinda

     Lid sinds: 17 feb 2012

     Laatste bezoek: 10 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 212

     Gegeven: 142

   •    Aantal posts: 1.718

   Over geactiveerd fosfoinositide-3-kinase--syndroom (SPDA)
   
   APDS is een zeldzame primaire immunodeficiëntie die ongeveer 1 tot 2 mensen per miljoen treft. Het wordt veroorzaakt door varianten in een van de twee genen, PIK3CD of PIK3R1, die de rijping van witte bloedcellen reguleren. Varianten van deze genen leiden tot hyperactiviteit van de PI3Kd-route (fosfoinositide 3-kinase-delta).1,2 Gebalanceerde signalering in de PI3Kd-route is essentieel voor de fysiologische immuunfunctie. Wanneer deze route overactief is, kunnen immuuncellen niet rijpen en niet goed functioneren, wat resulteert in immunodeficiëntie en ontregeling.1,3 PADS wordt gekenmerkt door ernstige en terugkerende sinopulmonale infecties, lymfoproliferatie, auto-immuniteit en enteropathie.4,5 Omdat deze symptomen geassocieerd met een verscheidenheid aan aandoeningen, waaronder andere primaire immunodeficiënties, worden mensen met SPDA vaak een verkeerde diagnose gesteld en lijden ze aan een mediane vertraging in de diagnose van 7 jaar.6 Omdat SPDA een progressieve ziekte is, kan deze vertraging schade veroorzaken die zich in de loop van de tijd ophoopt, inclusief longschade en lymfoom.4-7 De enige manier om deze aandoening definitief vast te stellen, is door een genetische test te laten doen.
   
   Over leniolisib
   
   Leniolisib is een kleinmoleculige remmer van de delta-isovorm van de 110 kDa katalytische subeenheid van PI3K klasse IA met immunomodulerende en mogelijk antineoplastische activiteiten. Leniolisib remt de productie van fosfatidylinositol-3-4-5-trisfosfaat (PIP3). PIP3 dient als een belangrijke cellulaire boodschapper die AKT activeert (via PDK1) en reguleert een groot aantal cellulaire functies zoals proliferatie, differentiatie, cytokineproductie, celoverleving, angiogenese en metabolisme.
   In tegenstelling tot PI3Ka en PI3Kß, die alom tot expressie worden gebracht, worden PI3K? en PI3K? voornamelijk tot expressie gebracht in cellen van hematopoëtische oorsprong. De centrale rol van PI3K? bij de regulatie van veel cellulaire functies van het adaptieve immuunsysteem (B-cellen en, in mindere mate, T-cellen) en het aangeboren immuunsysteem (neutrofielen, mestcellen en macrofagen) geeft sterk aan dat PI3K? een therapeutisch doelwit, geldig en potentieel effectief voor verschillende immuunziekten. Tot op heden werd leniolisib goed verdragen in zowel de fase 1-studie bij gezonde proefpersonen als de fase II/III-registratiestudie.
   
   Over Pharming Group N.V.
   
   Pharming Group N.V. (Euronext Amsterdam: PHARM) (NASDAQ: PHAR) is een wereldwijd biofarmaceutisch bedrijf dat zich toelegt op het transformeren van het leven van patiënten met zeldzame, slopende en levensbedreigende ziekten. Pharming commercialiseert en ontwikkelt een innovatief portfolio van eiwitvervangende therapieën en precisiegeneesmiddelen, waaronder kleine moleculen, biologische geneesmiddelen en gentherapieën die zich in een vroeg tot laat stadium van ontwikkeling bevinden. Pharming heeft haar hoofdkantoor in Leiden, Nederland, en heeft medewerkers over de hele wereld die patiënten bedienen in meer dan 30 markten in Noord-Amerika, Europa, het Midden-Oosten, Afrika en Azië-Pacific.
   
   Ga voor meer informatie naar www.pharming.com en vind ons op LinkedIn
   
   Toekomstgerichte verklaringen
   
   Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen, inclusief met betrekking tot de timing en voortgang van Pharming's preklinische studies en klinische proeven van zijn productkandidaten, de klinische en commerciële vooruitzichten van Pharming, het vermogen van Pharming om de uitdagingen van de COVID-19-pandemie voor het gedrag van zijn bedrijf, en de verwachtingen van Pharming met betrekking tot zijn werkkapitaalvereisten en liquiditeitsmiddelen, welke verklaringen onderhevig zijn aan een aantal risico's, onzekerheden en veronderstellingen, waaronder, maar niet beperkt tot, de reikwijdte, voortgang en uitbreiding van Pharming's klinische proeven en de kosten gevolgen daarvan; en klinische, wetenschappelijke, regelgevende en technische ontwikkelingen. In het licht van deze risico's en onzekerheden, en andere risico's en onzekerheden die worden beschreven in Pharming's jaarverslag 2021 en jaarverslag op formulier 20-F voor het jaar eindigend op 31 december 2021, ingediend bij de United States Securities Commission, zijn de besproken gebeurtenissen en omstandigheden in deze toekomstgerichte verklaringen mogen niet voorkomen, en de werkelijke resultaten van Pharming kunnen wezenlijk en nadelig verschillen van de verwachte of geïmpliceerde resultaten. Alle toekomstgerichte verklaringen gelden alleen op de datum van dit persbericht en zijn gebaseerd op informatie die beschikbaar is voor Pharming op de datum van dit persbericht.
   
   Voorkennis
   
   Dit persbericht betreft de openbaarmaking van informatie die kwalificeert of had kunnen worden gekwalificeerd als voorwetenschap in de zin van artikel 7, lid 1, van de EU-verordening marktmisbruik.
   
   Referenties
   
   Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15:88-97.
   Elkaim E, et al. J Allergie Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.
   Nunes-Santos C, Uzel G, Rosenzweig SD. J Allergie Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687.
   Coulter TI, et al. J Allergie Clin Immunol. 2017;139(2):597-606.
   Maccari ME, et al. Front Immunol. 2018;9:543.
   James M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 2019; 21 mei.
   Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.
   Voor meer informatie kunt u contact opnemen met:
   
   Pharming Group, Leiden, Nederland
   Heather Robertson, Manager Investor Relations en Corporate Communications
   Telefoon: +31 71 524 7400
   E: investor@pharming.com
6. Janssen&Janssen 12 oktober 2022 21:22

   auteur info

   • Janssen&Janssen

     Lid sinds: 27 jun 2020

     Laatste bezoek: 10 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 9662

     Gegeven: 2043

   •    Aantal posts: 4.370

   quote:

   BassieNL schreef op 12 oktober 2022 20:18:

   [...]
   Voor HAE, waar de grote farmaceuten een sterke lobbykracht hebben, kosten de nieuwe medicijnen $500k tot $650k per jaar (Orladeyo en Takhzyro).
   
   Ben heel benieuwd waar Pharming op mikt voor leniolisib, een nieuw medicijn voor een nieuwe zeer zeldzame ziekte. Om de Ruconest omzet ruimschoots te overstijgen moet het eigenlijk ook om dat soort bedragen gaan.
   

   Wat kost Ruconest op jaarbasis ongeveer?
7. [verwijderd] 12 oktober 2022 21:25

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   Ben blij dat ik altijd kan rekenen op de frusti-band ;)))
8. [verwijderd] 12 oktober 2022 21:31

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   We zijn ook over de helft van de looptijd van de 125 miljoen convertible van Pharming. Nog 2 jaar en 3 maanden te gaan. De conversiekoers is zeer ver weg. De tijd tikt, rentes exploderen.
9. Janssen&Janssen 12 oktober 2022 21:41

   auteur info

   • Janssen&Janssen

     Lid sinds: 27 jun 2020

     Laatste bezoek: 10 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 9662

     Gegeven: 2043

   •    Aantal posts: 4.370

   quote:

   Premieschraper schreef op 12 oktober 2022 21:31:

   We zijn ook over de helft van de looptijd van de 125 miljoen convertible van Pharming. Nog 2 jaar en 3 maanden te gaan. De conversiekoers is zeer ver weg. De tijd tikt, rentes exploderen.
   

   En na goedkeuring Lenio zal pharming exploderen, de tijd tikt om. Short te coveren :)
10. Janssen&Janssen 12 oktober 2022 21:41

    auteur info

    • Janssen&Janssen

      Lid sinds: 27 jun 2020

      Laatste bezoek: 10 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 9662

      Gegeven: 2043

    •    Aantal posts: 4.370

    Als je zou rekenen met 200 miljoen op jaarbasis (zelfde omzet als Ruconest). Ze hadden er al ruim 300 gediagnosticeerd volgens mij kom je uit op 200.000.000/300= 666.666 euro per patiënt.
    Vanaf 400 behandelbare patiënten en zelfde omzet kost Lenio 500K per patiënt
    
    Pharming hoeft dus niet zo heel gek te doen om met dezelfde prijzen die gevraagd worden voor 2 veel gebruikte HAE medicijnen. In een redelijk verzadigde markt en waar deze prijzen als “normaal” worden geacht. een verdubbeling van omzet te behalen.
    
    Kans is groot dat er jaar op jaar meer patiënten worden gediagnosticeerd en dat de vraagprijs iets hoger zal liggen dan hierboven aangegeven aangezien er geen enkel medicijn voor is en de resultaten gewoon goed zijn.
12. bik 12 oktober 2022 21:41

    auteur info

    • bik

      Lid sinds: 28 apr 2009

      Laatste bezoek: 10 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 887

      Gegeven: 360

    •    Aantal posts: 15.057

    Ge bennie wijs! grrrrrrrrr.
13. [verwijderd] 12 oktober 2022 21:50

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    Janssen&Janssen schreef op 12 oktober 2022 21:41:

    [...]
    
    En na goedkeuring Lenio zal pharming exploderen, de tijd tikt om. Short te coveren :)
    

    En wat bij afkeuring lenio? Of hou je daar geen rekening mee?
14. Canis Adustus 12 oktober 2022 21:51

    auteur info

    • Canis Adustus

      Lid sinds: 22 jun 2021

      Laatste bezoek: 09 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1125

      Gegeven: 517

    •    Aantal posts: 1.757

    quote:

    bik schreef op 12 oktober 2022 21:41:

    Ge bennie wijs! grrrrrrrrr.
    

    Bikkie! Long time nop see, hoe is het met de varkens?
15. [verwijderd] 12 oktober 2022 21:52

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    Janssen&Janssen schreef op 12 oktober 2022 21:41:

    Als je zou rekenen met 200 miljoen op jaarbasis (zelfde omzet als Ruconest). Ze hadden er al ruim 300 gediagnosticeerd volgens mij kom je uit op 200.000.000/300= 666.666 euro per patiënt.
    Vanaf 400 behandelbare patiënten en zelfde omzet kost Lenio 500K per patiënt
    
    Pharming hoeft dus niet zo heel gek te doen om met dezelfde prijzen die gevraagd worden voor 2 veel gebruikte HAE medicijnen. In een redelijk verzadigde markt en waar deze prijzen als “normaal” worden geacht. een verdubbeling van omzet te behalen.
    
    Kans is groot dat er jaar op jaar meer patiënten worden gediagnosticeerd en dat de vraagprijs iets hoger zal liggen dan hierboven aangegeven aangezien er geen enkel medicijn voor is en de resultaten gewoon goed zijn.
    

    en de resultaten gewoon goed zijn.
    
    We weten nog helemaal niks van de resultaten. Dat ligt nu ter beoordeling aan de FDA en EMA.
16. BassieNL 12 oktober 2022 21:58

    auteur info

    • BassieNL

      Lid sinds: 13 okt 2018

      Laatste bezoek: 10 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 9670

      Gegeven: 2518

    •    Aantal posts: 14.063

    quote:

    Janssen&Janssen schreef op 12 oktober 2022 21:41:

    Als je zou rekenen met 200 miljoen op jaarbasis (zelfde omzet als Ruconest). Ze hadden er al ruim 300 gediagnosticeerd volgens mij kom je uit op 200.000.000/300= 666.666 euro per patiënt.
    Vanaf 400 behandelbare patiënten en zelfde omzet kost Lenio 500K per patiënt
    
    Pharming hoeft dus niet zo heel gek te doen om met dezelfde prijzen die gevraagd worden voor 2 veel gebruikte HAE medicijnen. In een redelijk verzadigde markt en waar deze prijzen als “normaal” worden geacht. een verdubbeling van omzet te behalen.
    
    Kans is groot dat er jaar op jaar meer patiënten worden gediagnosticeerd en dat de vraagprijs iets hoger zal liggen dan hierboven aangegeven aangezien er geen enkel medicijn voor is en de resultaten gewoon goed zijn.
    

    Kans is groot dat er jaar op jaar meer patiënten worden gediagnosticeerd en dat de vraagprijs iets hoger zal liggen dan hierboven aangegeven aangezien er geen enkel medicijn voor is en de resultaten gewoon goed zijn.
    
    Dus omdat er geen alternatief is gaat Pharming meer dan $600k per patient per jaar vragen?
    En alle gediagnosticeerde patiënten(verzekeraars) gaan dat betalen aan Pharming?
17. [verwijderd] 12 oktober 2022 21:58

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    [Modbreak IEX: Gelieve hier geen persoonlijke vetes uit te vechten, een aantal berichten is bij dezen verwijderd.]
18. [verwijderd] 12 oktober 2022 22:00

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    Premieschraper schreef op 12 oktober 2022 21:31:

    We zijn ook over de helft van de looptijd van de 125 miljoen convertible van Pharming. Nog 2 jaar en 3 maanden te gaan. De conversiekoers is zeer ver weg. De tijd tikt, rentes exploderen.
    

    De rentes gaan niet exploderen, dan stort de economie als een kaartenhuis in elkaar. Zal stapsgewijs gaan. Geen paniek zaaien Eric de Rus.
19. [verwijderd] 12 oktober 2022 22:03

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    Premieschraper schreef op 12 oktober 2022 20:11:

    [...]
    
    Volgens Sijmen gaat de omzet van lenio de omzet van Ruconest ruimschoots overstijgen. Als alles goed gaat.....
    
    Verder, momenteel staan de exorbitante prijzen van geneesmiddelen zoals Ruconest in de VS ter discussie. Melanie Harris met name maakt zich daar zorgen over, niet de minste.
    

    Melanie Harris is pas "niet de minste" als ze Biden's plaats overneemt. Tot die tijd zie ik vrijwel alles als kiezersbeloften.
20. [verwijderd] 12 oktober 2022 22:06

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    BassieNL schreef op 12 oktober 2022 21:58:

    [...]
    Kans is groot dat er jaar op jaar meer patiënten worden gediagnosticeerd en dat de vraagprijs iets hoger zal liggen dan hierboven aangegeven aangezien er geen enkel medicijn voor is en de resultaten gewoon goed zijn.
    
    Dus omdat er geen alternatief is gaat Pharming meer dan $600k per patient per jaar vragen?
    En alle gediagnosticeerde patiënten(verzekeraars) gaan dat betalen aan Pharming?
    

    Juist.
21. [verwijderd] 12 oktober 2022 22:07

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    Ik lees net dat nog een lid van de frusti-band present is.
    
    Welkom!