Piddybull. schreef op 5 mei 2022 15:02:
Bron : DSCRD BBS
TAK - 999Ik denk dat deze update van het OPEN LABEL-onderzoek de weg vrijmaakt voor een FASE 3, en niet zomaar een fase 3, maar mogelijk een korte fase 3 waarin het zou kunnen omslaan van fase 2. Toen ik laatst met Arrowhead sprak over de mogelijkheden, zijn hier de paar scenario's die mogelijk zijn, en het blijkt dat veel afhangt van de biopsieën, want biopsieën zijn niet perfect, ze komen niet van dezelfde plaats, en ze vertellen niet altijd het juiste verhaal:
1) Als de biopsieën fantastisch zijn, dan zouden ze waarschijnlijk een aanvraag voor een nieuw geneesmiddel (NDA) indienen en proberen versnelde goedkeuring te krijgen;
2) Als de biopsieën goed zijn, maar niet fantastisch, dan zou het mogelijk kunnen zijn om de NDA halverwege fase 3 in te dienen;
3) Als de biopsies gemengd zijn, dan zou je fase 3 afwachten.
Ik denk niet dat er een vertraging is in deze proef, ik verwachtte en hoopte dat het open label verlengd zou worden, zodat fase 3 eerder vroeger dan later zou kunnen beginnen.
Vergeet niet dat dit geneesmiddel heeft aangetoond dat het voldoet aan de criteria voor versnelde goedkeuring, wat betekent dat het een ernstige aandoening behandelt, die een onvervulde medische behoefte vervult op basis van een surrogaat eindpunt (het lijkt er trouwens op dat we enorme verbeteringen hebben op meerdere surrogaat eindpunten).