Janssen&Janssen schreef op 27 juni 2022 23:30:
Zo kan het ook,, en kan je positief in het nieuws komen
www.biotechnews.eu/fileadmin/pdf/2022...Uitgifte juni 2022
Positieve studie resultaten geven Pharming vleugels
BiotechNEWS & Life Sciences 23
Recombinante humane C1-esteraseremmer, of rhC1INH: het is het belangrijkste compound in
de Pharming portefeuille. De indicatierange van recombinante eiwitten wordt steeds breder. Ieder jaar zijn weer nieuwe positieve studieresultaten
te melden. Zoals in april jl met het orale precisiegeneesmiddel leniolisib. CEO Sijmen de Vries geeft inzicht in de pipeline van Pharming.
Het is begonnen met Pharming’s leidend product RUCONEST®: de eerste en enige plasmavrije rhC1INH-eiwitvervangingstherapie. Goedgekeurd voor de behandeling van acuut erfelijk angio- oedeem of Hereditair Angio-oedeem (HAE)- aanvallen. RUCONEST® wordt gecommercialiseerd in de Verenigde Staten, de Europese Unie en het Verenigd Koninkrijk via het eigen verkoop- en marketingorganisatie, en in de rest van de wereld via het distributienetwerk.
Inmiddels ontwikkelt Pharming recombinante eiwitten voor vele nieuwe indicaties, waaronder pre-eclampsie en acuut nierfalen. Zelfs wordt de klinische werkzaamheid onderzocht in COVID-19.
De gepassioneerde Sijmen de Vries, CEO sinds 2008, vertelt over Pharming’s pipeline in veelbelovende producten. ‘In april 2021 werd de eerste patiënt in het Zwitserse Universitair Ziekenhuis Bazel behandeld
in de klinische multicenter fase IIb-studie met RUCONEST® ter preventie van acuut nierfalen na hartinfarct. De klinische studie volgt op bemoedigende resultaten van een fase II studie die een statistisch significante verbetering van biomarkers voor nierfalen lieten zien bij patiënten die coronaire angiografie (met contrastvloeistof) ondergingen na behandeling met RUCONEST®. De verwachtingen rond deze indicatie zijn hooggespannen.’
Gepatenteerd technologieplatform als solide fundament
Het solide fundament van Pharming (wereldwijd 285 medewerkers) is het gepatenteerde technologieplatform, het Transgenic Production Technology Platform (TPTP). Deze unieke,
goed schaalbare en reproduceerbare methode voor het produceren van hoogwaardige recombinante menselijke eiwitten is GMP- gevalideerd. Het efficiënte proces wordt ondersteund door klinisch bewezen veiligheids- en werkzaamheidsdata. Hieruit blijkt een lagere immunogeniciteit dan bij de huidige methoden gebaseerd op cellijnen of plasmafractionering. Recombinante DNA technologie heeft aanzienlijke medische vooruitgang mogelijk gemaakt wat het aan de Nasdaq genoteerde Pharming heeft aangegrepen voor de ontwikkeling van baanbrekende behandelingen voor zeldzame medische aandoeningen en voor
Positieve resultaten leniolisib
In april jl gaf de studie met het orale precisiegeneesmiddel, leniolisib (een fosfoïnositide 3-kinase-delta of PI3K-delta-remmer) positieve resultaten. ‘Leniolisib dient voor de behandeling
van geactiveerd PI3K-deltasyndroom, of APDS, dat Pharming in een fase 2/3 registratiestudie in de VS
en Europa heeft onderzocht, stelt De Vries. ‘De studie heeft aan de co-primaire eindpunten voldaan door het aantonen van verbeteringen in lymfoproliferatie en correctie van het immunofenotype. De behandeling werd door patiënten goed verdragen. Goedkeuring van het product voorziet in een onvervulde medische behoefte van mensen met deze zeldzame aandoening. Zij zijn momenteel afhankelijk van ondersteunende behandeling met antibiotica en immunoglobuline vervangingstherapie. Naast de nauwe samenwerking met geneesmiddelen toelatingsautoriteiten over de hele wereld voor het beschikbaar maken van leniolisib voor immunologen, hematologen en hun patiënten, zullen we leniolisib verder blijven ontwikkelen
via ons open-label extensie-onderzoek en twee aanvullende klinische onderzoeken bij kinderen onder 12 jaar, evenals via een mogelijke uitbreiding van het geografische distributie bereik van het product.”
Pharming is voornemens om in de eerste helft van 2022 te starten met het wereldwijd indienen van registratieaanvragen voor leniolisib, gevolgd door,
op voorwaarde van goedkeuring, lancering van de therapie in de VS in het eerste kwartaal van 2023 en een reeks Europese lanceringen in de tweede helft van 2023.
Last-but-not-least noemt Sijmen de Vries de studie naar de klinische werkzaamheid van rhC1INH bij de behandeling van pre-eclampsie (PE). ‘PE heeft een prevalentie van 1-17% wereldwijd. Schatting van jaarlijkse gevallen van PE in de VS alleen: 120.000+. (Steegers et al., 2010; Osungbade and Ige, 2011) Momenteel is bevallen de enige therapie tegen PE, maar dit is geen optie voor vroege PE (vanaf week 20 van de zwangerschap). Het belangrijkste doel van de behandeling is om een veilige zwangerschap voor PE- patiënten zo lang mogelijk te verlengen ter vergroting van de kans op een goede uitkomst van de bevalling. We zien uit naar de resultaten van deze studie: het zou een mijlpaal zijn als we dit leed kunnen behandelen,’ aldus de Pharming CEO.
Financiële resultaten eerste kwartaal
- 7% omzetstijging ten opzichte van Q1 2021 tot $46,6 miljoen
- Lancering van leniolisib op schema voor Q1 2023 na eerder gemelde positieve data uit de klinische fase 3 registratie-studie
- Sterke kasstroom uit bedrijfsactiviteiten ter ondersteuning van investeringen in leniolisib
grote onvervulde medische behoeften.