uniQure Terug naar discussie overzicht

Wat is de waarde van uniQure?

1. Prof. Dollar 18 oktober 2021 23:50

   auteur info

   • Prof. Dollar

     Lid sinds: 04 mrt 2011

     Laatste bezoek: 07 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 195

     Gegeven: 54

   •    Aantal posts: 2.291

   quote:

   pim f schreef op 18 oktober 2021 22:01:

   Wat een waardeloze investering is dit inmiddels (geen kwaad woord over de wetenschap, maar dit is inmiddels mijn grootste bleeder). Ik heb spijt van mijn aankoop van QURE-aandelen. Klopt het dat er een bestuurder ook nog eens NU 6000 aandelen verkocht zoals ik net op Yahoo las?
   

   Transacties van mensen met voorkennis (bestuurders) en grootaandeelhouders kun je terugvinden in de SEC files, zie website QURE. Daaraan ten grondslag ligt een verkoopplan, die maanden zoniet jaren geleden is opgesteld. Alex Kuta heeft vandaag opties ter gelde gemaakt. Er zullen nog vele van dit soort meldingen volgen.
   
   Heel bioland is aan het bloeden. De XBI lijkt zich (technisch gezien) op te maken voor derde hertest van bodem dit jaar. QURE vaart op deze zee mee.
2. Izette 19 oktober 2021 13:44

   auteur info

   • Izette

     Lid sinds: 30 nov 2011

     Laatste bezoek: 07 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 47

     Gegeven: 7

   •    Aantal posts: 274

   finance.yahoo.com/news/uniqure-announ...
3. colt 21 oktober 2021 16:13

   auteur info

   • colt

     Lid sinds: 15 sep 2010

     Laatste bezoek: 27 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 12

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 196

   uniQure kondigt de benoeming aan van Rachelle Jacques in de raad van bestuur.
   
   LEXINGTON, Massachusetts en AMSTERDAM, 21 oktober 2021 (GLOBE NEWSWIRE) -- uniQure NV (NASDAQ: QURE), een toonaangevend gentherapiebedrijf dat transformatieve therapieën bevordert voor patiënten met ernstige medische behoeften, heeft vandaag de benoeming aangekondigd van Rachelle Jacques in haar Raad van bestuur. Mevrouw Jacques, die zitting zal nemen in het Auditcomité van de Raad, heeft meer dan 25 jaar ervaring in de sector in strategische, multifunctionele uitvoerende functies in financiën, bedrijfsvoering, productie en commercieel. Ze heeft geleid tot succesvolle lanceringen van verschillende therapieën voor zeldzame ziekten, waaronder de recente goedkeuring van een product dat is aangewezen voor Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), een van de slechts drie sinds de start van het programma in 2016.
   
   "Het is met groot genoegen dat we Rachelle welkom heten in de raad van bestuur van uniQure", aldus Matthew Kapusta , chief executive officer van uniQure. voor uniQure terwijl we werken om onze pijplijnkandidaten vooruit te helpen.”
   
   "Ik ben blij met deze kans om lid te worden van de raad van bestuur van uniQure in zo'n opwindende tijd voor het bedrijf", aldus mevrouw Jacques. "Ik kijk ernaar uit om samen te werken met bestuursleden en advies te geven aan het management terwijl het zich voorbereidt op het indienen van een BLA voor hemofilie B, zijn klinische programma voor de ziekte van Huntington vooruitgaat en zijn pijplijn van veelbelovende kandidaten voor gentherapie ontwikkelt."
   
   Sinds februari 2019 is mevrouw Jacques de Chief Executive Officer van Enzyvant Therapeutics Inc, met de nadruk op de ontwikkeling van transformatieve regeneratieve therapieën voor zeldzame ziekten. Van augustus 2017 tot februari 2019 was ze Senior Vice President en Global Complement Franchise Head bij Alexion Pharmaceuticals, Inc., waar ze verantwoordelijk was voor de ontwikkeling en uitvoering van wereldwijde franchisestrategieën op de therapeutische gebieden hematologie, nefrologie en neurologie. Van januari 2016 tot juni 2017 was ze Vice President of US Hematology Marketing bij Baxalta Inc. en daarna Shire plc, na de overname van Baxalta door Shire in 2016. Van juli 2015 tot juni 2016 was ze Vice President of Business Operations bij Baxalta Inc. na de spin-off van Baxter International Inc. Jacques bekleedde meerdere leidinggevende functies bij Baxter, waaronder Vice President of Finance, US BioScience Business. Eerder in haar carrière bekleedde mevrouw Jacques verschillende functies bij Dow Corning Corporation, waaronder operationele managementfuncties in de VS, Europa en China.
   
   Mevrouw Jacques behaalde haar BA in bedrijfskunde aan het Alma College. Ze heeft ook gediend als financieel auditor voor Ernst & Young en Deloitte en Touche. Sinds april 2019 was mevrouw Jacques lid van de raad van bestuur van Corbus Pharmaceuticals (NASDAQ: CRBP) en van april 2020 tot februari 2021 was ze lid van de raad van bestuur van Viela Bio. Ze is co-voorzitter van de Alliance for Regenerative Medicine (ARM) Tissue Engineering & Biomaterials Committee en is een van de oprichters van de ARM Action for Equality Task Force.
4. harvester 21 oktober 2021 23:52

   auteur info

   • harvester

     Lid sinds: 01 apr 2004

     Laatste bezoek: 07 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 2006

     Gegeven: 1885

   •    Aantal posts: 4.184

   quote:

   colt schreef op 21 oktober 2021 16:13:

   uniQure kondigt de benoeming aan van Rachelle Jacques in de raad van bestuur.
   
   LEXINGTON, Massachusetts en AMSTERDAM, 21 oktober 2021 (GLOBE NEWSWIRE) -- uniQure NV (NASDAQ: QURE), een toonaangevend gentherapiebedrijf dat transformatieve therapieën bevordert voor patiënten met ernstige medische behoeften, heeft vandaag de benoeming aangekondigd van Rachelle Jacques in haar Raad van bestuur.
   
   Sinds februari 2019 is mevrouw Jacques de Chief Executive Officer van Enzyvant Therapeutics Inc, met de nadruk op de ontwikkeling van transformatieve regeneratieve therapieën voor zeldzame ziekten. Van augustus 2017 tot februari 2019 was ze Senior Vice President en Global Complement Franchise Head bij Alexion Pharmaceuticals, Inc., waar ze verantwoordelijk was voor de ontwikkeling en uitvoering van wereldwijde franchisestrategieën op de therapeutische gebieden hematologie, nefrologie en neurologie. Van januari 2016 tot juni 2017 was ze Vice President of US Hematology Marketing bij Baxalta Inc. en daarna Shire plc, na de overname van Baxalta door Shire in 2016. Van juli 2015 tot juni 2016 was ze Vice President of Business Operations bij Baxalta Inc. na de spin-off van Baxter International Inc. Jacques bekleedde meerdere leidinggevende functies bij Baxter, waaronder Vice President of Finance, US BioScience Business. Eerder in haar carrière bekleedde mevrouw Jacques verschillende functies bij Dow Corning Corporation, waaronder operationele managementfuncties in de VS, Europa en China.
   
   Mevrouw Jacques behaalde haar BA in bedrijfskunde aan het Alma College. Ze heeft ook gediend als financieel auditor voor Ernst & Young en Deloitte en Touche. Sinds april 2019 was mevrouw Jacques lid van de raad van bestuur van Corbus Pharmaceuticals (NASDAQ: CRBP) en van april 2020 tot februari 2021 was ze lid van de raad van bestuur van Viela Bio. Ze is co-voorzitter van de Alliance for Regenerative Medicine (ARM) Tissue Engineering & Biomaterials Committee en is een van de oprichters van de ARM Action for Equality Task Force.
   

   Lijkt mij een prima toevoeging,in de RvB.
5. Izette 25 oktober 2021 15:56

   auteur info

   • Izette

     Lid sinds: 30 nov 2011

     Laatste bezoek: 07 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 47

     Gegeven: 7

   •    Aantal posts: 274

   uniQure kondigt financiële resultaten voor het derde kwartaal van 2021 aan en belicht recente bedrijfsvoortgang
   ~ Voltooide follow-up van 78 weken voor het cruciale onderzoek naar hemofilie B, met topline-gegevens verwacht tegen eind 2021 ~
   
   ~ Tot nu toe 14 patiënten ingeschreven voor klinische fase 1/2-studie van AMT-130 bij de ziekte van Huntington, zonder significante veiligheidsproblemen waargenomen ~
   
   ~ Voorlopige gegevens over de eerste vier patiënten in de lopende Fase I/II klinische studie van AMT-130 en de start van de Europese Fase Ib/II klinische studie verwacht tegen eind 2021 ~
   
   ~ Besloten overname van Corlieve Therapeutics en voegt preklinisch programma voor temporale kwab epilepsie toe aan eigen onderzoekspijplijn ~
   
   LEXINGTON, Massachusetts en AMSTERDAM, Nederland, 25 oktober 2021 (GLOBE NEWSWIRE) -- uniQure NV (NASDAQ: QURE), een toonaangevend gentherapiebedrijf dat transformatieve therapieën bevordert voor patiënten met ernstige medische behoeften, heeft vandaag haar financiële resultaten voor het derde kwartaal van 2021 en benadrukte de recente vooruitgang in het hele bedrijf.
   
   "We blijven sterke vooruitgang boeken in onze klinische onderzoeken en onderzoeksprogramma's, en CSL Behring boekt aanzienlijke vooruitgang in de richting van een BLA-indiening voor etranacogene dezaparvovec bij hemofilie B, die wordt verwacht in de eerste helft van 2022", aldus Matt Kapusta, chief executive medewerker bij uniQure. “Voor het einde van dit jaar kijken we ernaar uit om klinische gegevens van ons gentherapieprogramma voor de ziekte van Huntington aan te kondigen, inclusief voorlopige gegevens over de eerste vier patiënten in onze lopende Amerikaanse Fase I/II-studie van AMT-130. Bovendien wordt verwacht dat CSL Behring eind 4Q2021 top-line follow-upgegevens van 78 weken over alle HOPE-B-hoofdonderzoekspatiënten zal bekendmaken.
   
   Bevordering van de late-fase ontwikkeling van etranacogene dezaparvovec ( AMT-061) voor de behandeling van hemofilie B – in licentie gegeven aan CSL Behring
   
   In september 2021 voltooiden alle patiënten in het HOPE-B-hoofdonderzoek met etranacogene dezaparvovec bij ernstige tot matig ernstige hemofilie B hun follow- upbezoeken van 78 weken. Samen met onze wereldwijde partner, CSL Behring, verwacht het bedrijf aan het einde van het vierde kwartaal van 2021 de topline-gegevens van de HOPE-B-studie aan te kondigen.
   
   Het bedrijf maakte in juni 2021 initiële follow-upgegevens van 52 weken bekend van het HOPE-B-hoofdonderzoek. 41,5% van normaal na 52 weken follow-up, vergeleken met een gemiddelde van 39,0% van normaal na 26 weken follow-up. Tijdens de periode van 52 weken rapporteerden patiënten een afname van 80% van het totale aantal bloedingen waarvoor behandeling nodig was, een afname van 85% van het aantal spontane bloedingen waarvoor behandeling nodig was, en een afname van 96% van het jaarlijkse gebruik van FIX-vervangingstherapie.
   
   Het bedrijf en CSL Behring blijven aanzienlijke vooruitgang boeken bij de voorbereiding van een biologische vergunningaanvraag (BLA) voor etranacogene dezaparvovec, die naar verwachting in de eerste helft van 2022 door CSL Behring zal worden ingediend bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). Als onderdeel van deze inspanningen verwacht het bedrijf de validatie van zijn commerciële productieproces voor het einde van 2021 af te ronden.
6. Izette 25 oktober 2021 15:56

   auteur info

   • Izette

     Lid sinds: 30 nov 2011

     Laatste bezoek: 07 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 47

     Gegeven: 7

   •    Aantal posts: 274

   e klinische ontwikkeling van AMT-130 voor de behandeling van de ziekte van Huntington bevorderen
   
   In augustus 2021 werden twee aanvullende patiëntprocedures voltooid in het tweede dosiscohort van de lopende fase I/II klinische studie van AMT-130. Deze procedures volgden op een positieve aanbeveling van de Data Safety Monitoring Board (DSMB) van de studie na bestudering van beschikbare follow-upgegevens van alle deelnemers aan de studie. De DSMB zal naar verwachting opnieuw bijeenkomen in het vierde kwartaal van 2021, en uitgaande van een positieve aanbeveling, verwacht het bedrijf voor het einde van 2021 extra patiënten in te schrijven. De volledige studie-inschrijving van alle 26 patiënten zal naar verwachting medio 2022 voltooid zijn.
   
   In totaal zijn 14 patiënten opgenomen in de fase I/II-studie van AMT-130, waaronder alle 10 patiënten in het eerste dosiscohort en vier patiënten in het tweede, hogere dosiscohort. Van de patiënten die tot nu toe zijn ingeschreven, zijn acht patiënten behandeld met AMT-130 en hebben zes patiënten een imitatie-operatie ondergaan.
   
   De eerste gegevens van de eerste vier ingeschreven patiënten in dit eerste onderzoek naar AAV-gentherapie bij mensen worden verwacht tegen het einde van 2021. Deze eerste gegevens zullen voornamelijk gericht zijn op veiligheid tot 12 maanden na toediening van AMT-130, evenals op vroege beeldvorming en biomarkergegevens na één jaar. Aanvullende klinische veiligheids- en werkzaamheidsgegevens over een langere follow-up van patiënten in deze klinische studie worden verwacht in de loop van 2022.
   
   Het bedrijf blijft ook op schema om een ??tweede fase I/II klinische studie van AMT-130 in Europa te starten, waarbij de inschrijving voor het einde van 2021 begint. De open-label studie zal 15 patiënten met vroeg manifeste ziekte van Huntington inschrijven in twee dosiscohorten . Samen met de Amerikaanse studie is de Europese studie bedoeld om de veiligheid, proof of concept en de optimale dosis AMT-130 vast te stellen om door te gaan naar fase III-ontwikkeling of naar een bevestigende studie als een versneld registratietraject haalbaar is.
   De pijplijn uitbreiden en het platform versterken
   
   In juli 2021 rondde het bedrijf de overname af van Corlieve Therapeutics, een preklinisch gentherapiebedrijf gevestigd in Frankrijk. Het hoofdprogramma van Corlieve, nu aangeduid als AMT-260, maakt gebruik van miRNA-uitschakelingstechnologie om afwijkend tot expressie gebrachte kainite-receptoren in de hippocampus van patiënten met temporale kwab-epilepsie (TLE) te onderdrukken. TLE vertegenwoordigt een grote onvervulde klinische behoefte die alleen al in de VS en Europa ongeveer 1,3 miljoen mensen treft, van wie ongeveer 800.000 patiënten acute aanvallen niet adequaat kunnen beheersen met momenteel goedgekeurde anti-epileptische therapieën. De overname werd in juni 2021 aangekondigd tijdens de virtuele Research & Development Day van het bedrijf.
   
7. Izette 25 oktober 2021 15:57

   auteur info

   • Izette

     Lid sinds: 30 nov 2011

     Laatste bezoek: 07 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 47

     Gegeven: 7

   •    Aantal posts: 274

   In oktober 2021 was het bedrijf sterk aanwezig op de 28e jaarlijkse bijeenkomst van de European Society of Gene and Cell Therapy (ESGCT) met vier datapresentaties, elk hieronder beschreven.
   Preklinische gegevens van AMT-191, een kandidaat voor gentherapie voor de behandeling van de ziekte van Fabry, die hoge efficiëntie en kruiscorrectie in een Fabry-muismodel bevestigen, met verhoogde GLA-activiteit in de lever, nier, hart en hersenen en genormaliseerd (lyso -)Gb3-niveaus in de belangrijkste doelorganen.
   Preklinische gegevens van AMT-230, een kandidaat voor AAV-gentherapie voor de ziekte van Parkinson, verminderen alfa-synucleïne in dopaminerge neuronen en redden motorische fenotypes in een genetisch model van de ziekte van Parkinson.
   Preklinische gegevens van AMT-161, een AAV-gentherapie voor de behandeling van ALS, verminderen de expressie van c9ORF72 in menselijke iPSC-afgeleide neuronen, verminderen C9ORF72-bevattende RNA-foci in een model van de ziekte en worden gedistribueerd naar relevante regio's van het ruggenmerg koord en hersenen wanneer uitgedrukt in niet-menselijke primaten.
   Preklinische gegevens van AMT-260, een kandidaat voor gentherapie voor temporale kwab-epilepsie, verminderen efficiënt de expressie van GluK2 in corticale neuronen, verminderen epileptiforme activiteit en hyperlocomotie in een preklinisch model van epilepsie en blokkeren epileptiforme ontladingen in organotypische plakjes van patiënten met TLE.
   Benoeming van ervaren biofarma-executive in de Raad van Bestuur
   
   Rachelle Jacques werd in oktober 2021 benoemd tot lid van de raad van bestuur van het bedrijf en zal zitting nemen in het auditcomité van het bedrijf. Mevrouw Jacques heeft meer dan 25 jaar ervaring in de sector. Ze leidde de succesvolle lanceringen van verschillende therapieën voor zeldzame ziekten, waaronder de recente goedkeuring van een product dat is aangewezen voor Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), een van de slechts drie sinds de start van het programma in 2016. Sinds februari 2019 is mevrouw Jacques de Chief Executive Officer van Enzyvant Therapeutics Inc, gericht op de ontwikkeling van transformatieve regeneratieve therapieën voor zeldzame ziekten.
   
   Sterke kaspositie om de programma's van het bedrijf vooruit te helpen
   
   Op 30 september 2021 had het bedrijf geldmiddelen en kasequivalenten van $ 578,5 miljoen. Het bedrijf verwacht dat zijn geldmiddelen en kasequivalenten voldoende zullen zijn om de activiteiten tot in de eerste helft van 2024 te financieren. Bovendien komt het bedrijf op grond van de CSL Behring-overeenkomst in aanmerking voor meer dan $ 300 miljoen aan regelgeving, ontwikkeling en eerste commerciële verkoop mijlpalen, $ 1,3 miljard aan aanvullende commerciële mijlpalen en gelaagde dubbelcijferige royalty's tot een percentage van laag twintig procent van de netto productverkopen die voortkomen uit de samenwerking. De ontvangst van ongeveer $ 300 miljoen in regelgevende, ontwikkelings- en eerste commerciële verkoopmijlpalen zou naar verwachting de cash runway met ongeveer 12-18 maanden verlengen.
8. Izette 25 oktober 2021 15:57

   auteur info

   • Izette

     Lid sinds: 30 nov 2011

     Laatste bezoek: 07 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 47

     Gegeven: 7

   •    Aantal posts: 274

   Aankomende Investor Events (elk virtueel te houden)
   
   Jefferies Gene Therapy/Editing Summit, 27-28 oktober 2021
   Stifel 2021 Virtual Healthcare Conference, 15 -17 november 2021
   financiële hoogtepunten
   
   Kaspositie: Per 30 september 2021 bezat het bedrijf geldmiddelen en kasequivalenten van $ 578,5 miljoen, vergeleken met $ 244,9 miljoen op 31 december 2020. Toen de CSL Behring-overeenkomst volledig van kracht werd op 6 mei 2021, ontving het bedrijf $ 462,4 miljoen betalingen. In januari 2021 sloten het Bedrijf en Hercules een gewijzigde schuldfaciliteitsovereenkomst, waarbij het Bedrijf een extra bedrag van $ 35,0 miljoen opnam voor een totaal van $ 70,0 miljoen uitstaand onder de faciliteit per 30 september 2021. In maart en april 2021 Bedrijf verkocht 921.730 gewone aandelen voor een bruto-opbrengst van ongeveer $29,6 miljoen onder een Open Market Sale Agreement met SVB Leerink LLC. In juli 2021 betaalde het bedrijf een nettobedrag van 42,1 miljoen EUR ($ 49,6 miljoen) in verband met de overname van Corlieve.
   
   Inkomsten: De omzet voor de drie maanden eindigend op 30 september 2021 bedroeg $ 2,0 miljoen, vergeleken met $ 1,8 miljoen in dezelfde periode in 2020.
   
   R&D-uitgaven: de kosten voor onderzoek en ontwikkeling bedroegen $ 36,4 miljoen voor de drie maanden eindigend op 30 september 2021, vergeleken met $ 36,3 miljoen in dezelfde periode in 2020. De verandering had voornamelijk betrekking op de werving van personeel om de ontwikkeling van productkandidaten te ondersteunen, waardoor de klinische ontwikkeling van het gentherapieprogramma voor de ziekte van Huntington van het bedrijf, en verhoogde activiteiten in verband met preklinische productkandidaten.
   
   SG&A-kosten: verkoop-, algemene en administratieve kosten bedroegen $ 12,0 miljoen voor de drie maanden eindigend op 30 september 2021, vergeleken met $ 10,8 miljoen in dezelfde periode in 2020. De verandering hield voornamelijk verband met de werving van personeel en hogere op aandelen gebaseerde vergoedingen, gecompenseerd gedeeltelijk door lagere professionele honoraria.
   
   Overige inkomsten, netto: Overige inkomsten, netto bedroegen $ 1,5 miljoen voor de drie maanden eindigend op 30 september 2021, vergeleken met andere inkomsten, na aftrek van $ 0,8 miljoen in dezelfde periode in 2020. De stijging van de overige inkomsten, netto, was voornamelijk gerelateerd aan de ontvangst van een personeelsretentiekrediet onder de US CARES Act.
   
   Overige niet-operationele posten, netto: Overige niet-operationele opbrengsten, netto bedroegen $ 8,6 miljoen voor de drie maanden eindigend op 30 september 2021, vergeleken met andere niet-operationele verliezen van $ 9,3 miljoen voor dezelfde periode in 2020. De stijging in andere niet-operationele inkomsten waren voornamelijk gerelateerd aan winsten in vreemde valuta in de huidige periode vergeleken met een nettoverlies in vreemde valuta in dezelfde periode in 2020.
   
   Nettoverlies: Het nettoverlies voor de drie maanden eindigend op 30 september 2021 bedroeg $ 36,5 miljoen, of $ 0,79 gewoon en verwaterd nettoverlies per aandeel, vergeleken met een verlies van $ 53,8 miljoen, of $ 1,21 gewoon en verwaterd verlies per aandeel in dezelfde periode anno 2020.
9. harvester 26 oktober 2021 20:44

   auteur info

   • harvester

     Lid sinds: 01 apr 2004

     Laatste bezoek: 07 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 2006

     Gegeven: 1885

   •    Aantal posts: 4.184

   Vreemd dat het kwartaalbericht niet tot een positievere reactie geleid heeft.
   wellicht dat ze het verhaal beter kunnen overbrengen op de conferenties zoals morgen bij Jefferies.
   
   Dit jaar zal csl de BLA indienen. Dat zal ook het een en ander betekenen voor Uniqure en de koers.
10. harvester 26 oktober 2021 21:04

    auteur info

    • harvester

      Lid sinds: 01 apr 2004

      Laatste bezoek: 07 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 2006

      Gegeven: 1885

    •    Aantal posts: 4.184

    quote:

    harvester schreef op 26 oktober 2021 20:44:

    Vreemd dat het kwartaalbericht niet tot een positievere reactie geleid heeft.
    wellicht dat ze het verhaal beter kunnen overbrengen op de conferenties zoals morgen bij Jefferies.
    
    Dit jaar zal csl de BLA indienen. Dat zal ook het een en ander betekenen voor Uniqure en de koers.
    

    Correctie in 1 e helft 2022, maar dit jaar validatie productie faciliteiten.
12. Prof. Dollar 26 oktober 2021 23:19

    auteur info

    • Prof. Dollar

      Lid sinds: 04 mrt 2011

      Laatste bezoek: 07 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 195

      Gegeven: 54

    •    Aantal posts: 2.291

    quote:

    harvester schreef op 26 oktober 2021 20:44:

    Vreemd dat het kwartaalbericht niet tot een positievere reactie geleid heeft.
    

    Zo vreemd is dat niet. Sterker nog, het kwartaalbericht zou geen grote verrassingen mogen hebben. Het is een verslaglegging van afgelopen drie maanden, ofwel een opsomming van eerdere nieuwsberichten. Het zit meer in de nuance en de subtiele bewoording waar je scherp op moet zijn. Een voorbeeld over de BLA: 'first half of 2022' staat in dit kwartaalbericht (dat is ruim verwoord en zet mij te denken...) En zie, in de vorige (over het tweede kwartaal) stond er: 'the BLA will be submitted in the first quarter of 2022'. Eigenlijk is het dus een verkapt uitstel en niet iets om een 'positievere reactie' op te verwachten.
    
    De koers volgt het sentiment. Het hele jaar al.
    
    Wat snel vergeten wordt is het immense risico. Als één behandelde huntington patiënt 'de hik' krijgt dan is QURE slechts een toeleverancier (van CSL). De R&D gaat jaren vertraging oplopen en significant meer kosten maken. Ook valt nog te bezien hoe commercieel slagvaardig CLS zal zijn. Geduld, geduld...
    
    Nieuwe hemofilie B data eind dit jaar mag geen verrassing zijn. En van de eerste huntington data verwacht ik niet veel zinnigs. Dus op de korte termijn ligt er niet veel in het verschiet. Na halverwege volgend jaar: goedkeuring hemofilie B (mooi, maar eerste betaalde behandeling kan zo maar zes tot twaalf maanden op zich laten wachten) en tweede data huntington (zeer spannend, richting maak of kraak). Eind volgend jaar: derde data huntington, mogelijk inzicht in het vervolg (versneld naar pivotal study?), inzicht in progressie andere programma's (SCA3 verwacht ik pas over twee jaar in de kliniek, de rest volgt pas daarna). Het zal ook tegen die tijd zijn - mits alles voortvarend gaat - dat QURE weer in de M&A-etalage staat.
13. pim f 26 oktober 2021 23:42

    auteur info

    • pim f

      Lid sinds: 29 sep 2004

      Laatste bezoek: 05 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 866

      Gegeven: 778

    •    Aantal posts: 4.102

    quote:

    Prof. Dollar schreef op 26 oktober 2021 23:19:

    [...]
    De koers volgt het sentiment. Het hele jaar al
    
    Het zal ook tegen die tijd zijn - mits alles voortvarend gaat - dat QURE weer in de M&A-etalage staat.
    

    Eigenlijk zeg je dat QURE voorlopig op zijn best dood geld is, maar wel met enorme risico's en weinig upside de komende jaren.
14. Prof. Dollar 27 oktober 2021 11:51

    auteur info

    • Prof. Dollar

      Lid sinds: 04 mrt 2011

      Laatste bezoek: 07 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 195

      Gegeven: 54

    •    Aantal posts: 2.291

    quote:

    pim f schreef op 26 oktober 2021 23:42:

    [...]
    Eigenlijk zeg je dat QURE voorlopig op zijn best dood geld is, maar wel met enorme risico's en weinig upside de komende jaren.
    

    Hoho, het blijft bioland!
    
    Ik tracht overigens geen financiële voorspelling te geven, maar een zo realistisch mogelijk toekomstbeeld te scheppen. In bioland zijn de gentherapiebedrijven als paddenstoelen uit de grond gestampt (lees concurrenten; en het geld kan maar een kant tegelijk op). De meesten daarvan zijn preklinisch (pure belofte). En men lijkt te vergeten dat de route naar daadwerkelijk resultaat lang is (vele jaren) en diverse hobbels kent (vertraging en extra kosten), laat staan uitlopen op complete mislukkingen (commercieel gezien, wetenschappelijk niet).
    
    Neem als voorbeeld Voyager Therapeutics. In feite is hun waarde de afgelopen drie jaar met 80% tot 90% gedaald. En hebben ze niks meer in de kliniek; terug naar de tekentafel! Geduld, geduld... ze zullen straks wel komen met nieuwe samenwerkingen en programma's die soortgelijke targets als die van QURE najagen. Ook Spark Therapeutics (nu onderdeel van de Roche Group) zal straks met nieuwe berichten komen. Het zijn golfbewegingen.
    
    Nu breekt binnen gentherapie het 'tijdperk' hemofilie aan. Dit target werd altijd als kansrijk gezien. Er zijn dus meerdere kapers op de kust. Verwacht binnenkort berichtgeving van andere gentherapiebedrijven: er zullen betere resultaten van anderen komen, er zullen programma's stopgezet worden, er zullen patentkwesties komen, ze lopen tegen goedkeuringsgedoe aan en leveringsproblemen. Telkens zal het effect op QURE hebben, linksom of rechtsom (of in uw woorden: upside/downside).
    
    Snel alles pakken en fouten maken of een beetje voor beetje pakken en geen fouten maken? Dat laatste zou op de lange termijn wel eens tot meer succes kunnen leiden. Maar... in bioland kan het dagelijks bezien alle kanten uit.
15. Prof. Dollar 28 oktober 2021 11:27

    auteur info

    • Prof. Dollar

      Lid sinds: 04 mrt 2011

      Laatste bezoek: 07 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 195

      Gegeven: 54

    •    Aantal posts: 2.291

    Off topic.
    
    Jonathan Garen, Chief Business Officer en lid van het management, heeft QURE intussen verlaten voor Nocion Therapeutics. www.nociontx.com/#team
16. harvester 28 oktober 2021 20:49

    auteur info

    • harvester

      Lid sinds: 01 apr 2004

      Laatste bezoek: 07 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 2006

      Gegeven: 1885

    •    Aantal posts: 4.184

    quote:

    Prof. Dollar schreef op 28 oktober 2021 11:27:

    Off topic.
    
    Jonathan Garen, Chief Business Officer en lid van het management, heeft QURE intussen verlaten voor Nocion Therapeutics. www.nociontx.com/#team
    

    Dat ziet eruit als een kleine club waar hij naar toe gaat, zeker persoonlijk meer geld te halen uit een klein bedrijf met hoest therapie, als focus.
17. Prof. Dollar 29 oktober 2021 09:37

    auteur info

    • Prof. Dollar

      Lid sinds: 04 mrt 2011

      Laatste bezoek: 07 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 195

      Gegeven: 54

    •    Aantal posts: 2.291

    Het is natuurlijk vreemd dat hij zonder enige communicatie vanuit QURE is vertrokken. Bovendien vertrekt hij direct na de overname van Corlieve Therapeutics, waarvoor hij mede verantwoordelijk was (specifiek voor dat onderdeel was hij aanwezig bij de R&D Day). Het is natuurlijk ook niet zo dat hij bij QURE een groot track record heeft opgebouwd, op basis waarvan Nocion Therapeutics hem binnenhaalt. Het zet te denken wat de ware aanleiding en wiens initiatief het is geweest.
18. harvester 29 oktober 2021 09:55

    auteur info

    • harvester

      Lid sinds: 01 apr 2004

      Laatste bezoek: 07 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 2006

      Gegeven: 1885

    •    Aantal posts: 4.184

    quote:

    Prof. Dollar schreef op 29 oktober 2021 09:37:

    Het is natuurlijk vreemd dat hij zonder enige communicatie vanuit QURE is vertrokken. Bovendien vertrekt hij direct na de overname van Corlieve Therapeutics, waarvoor hij mede verantwoordelijk was (specifiek voor dat onderdeel was hij aanwezig bij de R&D Day). Het is natuurlijk ook niet zo dat hij bij QURE een groot track record heeft opgebouwd, op basis waarvan Nocion Therapeutics hem binnenhaalt. Het zet te denken wat de ware aanleiding en wiens initiatief het is geweest.
    

    Daar zal wel niets over naar buiten komen.
    Qua prestige lijkt het voor hem een stap achteruit.
    Financieel kan het voor hem aantrekkelijker zijn.
    
    Met de overname van Corlieve is er voorlopig geen nieuwe overname om te doen door Uniqure. Wellicht heeft hij voor Uniqure aan Nocion gesnuffeld en waren die contacten prettig al zag Uniqure er van af om Nocion binnen te halen. Wie zal het zeggen.
19. Prof. Dollar 29 oktober 2021 10:48

    auteur info

    • Prof. Dollar

      Lid sinds: 04 mrt 2011

      Laatste bezoek: 07 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 195

      Gegeven: 54

    •    Aantal posts: 2.291

    QURE heeft geen enkel belang bij of overeenkomst met Nocion Therapeutics.
    
    Ik zie overigens tal van R&D overname- / uitbreidingskansen voor QURE. Focus binnen CNS ligt nu vooral op neuro-degeneratie (ziekten van het zenuwstelsel waarbij in de loop van de jaren zenuwcellen afsterven, waaronder Alzheimer, Parkinson en Huntington). Maar wat dacht je van neuro-ontwikkeling? Stoornissen in de neuro-ontwikkeling kunnen achterstand op cognitief, motorisch en intellectueel niveau tot gevolg hebben, zoals autisme, het syndroom van Rett en mentale retardatie. Ricardo Dolmetsch heeft hier bijzondere belangstelling voor (hij heeft een zoon met autisme). Bekijk de pipeline van Taysha Gene Therapies (TSHA) maar eens. tayshagtx.com/pipeline/
20. colt 1 november 2021 13:21

    auteur info

    • colt

      Lid sinds: 15 sep 2010

      Laatste bezoek: 27 apr 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 12

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 196

    uniQure neemt deel aan komende industrieconferenties in november
    LEXINGTON, Massachusetts en AMSTERDAM, 01 november 2021 (GLOBE NEWSWIRE) -- uniQure NV (NASDAQ: QURE), een toonaangevend gentherapiebedrijf dat transformatieve therapieën bevordert voor patiënten met ernstige medische behoeften, heeft vandaag haar deelname aangekondigd in de volgende aanstaande investeerder en wetenschappelijke conferenties:
    
    De 28 ste jaarlijkse vergadering van de Huntington Study Group (Virtual) 4 november - 6, 2021
    
    David Cooper, MD, vice-president van klinisch onderzoek CNS, een overzicht van de lopende klinische proeven van AMT-130 te presenteren in de ziekte van Huntington, HD-GeneTRX-1 en -2, en deel te nemen aan een Q & A-sessie op vrijdag 5 november th om 15:15 uur ET.
    
    Een toegift posterpresentatie getiteld "Demographics and healthcare resource use (HRU) in US patients with Huntington's Disease: data from the Huntington's Disease Burden of Illness (HDBOI) study" zal ook beschikbaar zijn om te bekijken in het Poster Pavilion voor geregistreerde deelnemers.
    
    Virtual Neuroscience 2021-50 th Annual Meeting, 8 november - 11, 2021
    
    Corlieve academische medewerker, Valeria Crepel, Ph.D., zal donderdag een toegiftpresentatie presenteren "CL002, een AAV9-vector die gemanipuleerde miRNA tot expressie brengt die zich richt op de knock-down van GluK2-bevattende kainite-receptoren als een nieuwe gentherapie-aanpak voor de behandeling van hardnekkige temporale kwab-epilepsie". november 11 th om 10:00 am ET, Sessie P152: Anti-epileptische therapieën IV.
    
    Stifel 2021 Virtual Healthcare Conference, 15 - 17 november 2021
    
    Leden van het managementteam van uniQure, waaronder Matt Kapusta , chief executive officer, zullen op woensdag 17 november deelnemen aan virtuele een-op-een beleggersbijeenkomsten.
    
    Een gesprek bij het haardvuur met meneer Kapusta vindt dezelfde dag plaats van 10:40 tot 11:10 uur ET. De live webcast van de haardvuurchat is toegankelijk via de link die wordt weergegeven in het gedeelte Investors & Newsroom van de uniQure-website.
    Over uniQure
    uniQure maakt de belofte van gentherapie waar: enkelvoudige behandelingen met potentieel genezende resultaten. We maken gebruik van ons modulaire en gevalideerde technologieplatform om snel een pijplijn van gepatenteerde gentherapieën te ontwikkelen voor de behandeling van patiënten met ernstige genetische ziekten van het centrale zenuwstelsel (CZS) en de lever, inclusief klinische programma's voor hemofilie B en de ziekte van Huntington en preklinische kandidaten in Fabry ziekte, spinocerebellaire ataxie type 3, temporale kwab epilepsie, Alzheimer, Parkinson en ALS. www.uniQure.com
21. Izette 2 november 2021 14:37

    auteur info

    • Izette

      Lid sinds: 30 nov 2011

      Laatste bezoek: 07 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 47

      Gegeven: 7

    •    Aantal posts: 274

    uniQure kondigt laatste positieve aanbeveling aan van Data Safety Monitoring Board in fase I/II klinische studie van AMT-130 voor de behandeling van de ziekte van Huntington