Pharming Group NL0010391025

Pharming Mei 2020

1. jakhals 25 mei 2020 15:58

   auteur info

   • jakhals

     Lid sinds: 21 mrt 2014

     Laatste bezoek: 26 aug 2023

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 698

     Gegeven: 588

   •    Aantal posts: 2.619

   Dr. Osthoff:
   
   Epub 2020 Mar 11.
   A Randomized Trial of Recombinant Human C1-Esterase-Inhibitor in the Prevention of Contrast-Induced Kidney Injury
   Anneza Panagiotou 1 , Marten Trendelenburg 2 , Ingmar A F M Heijnen 3 , Stephan Moser 1 , Leo H Bonati 4 , Tobias Breidthardt 1 , Gregor Fahrni 5 , Christoph Kaiser 5 , Raban Jeger 5 , Michael Osthoff 6
   Affiliations
   
   PMID: 32171721 DOI: 10.1016/j.jcin.2019.11.021
   
   Free article
   Abstract
   
   Objectives: This study sought to determine the efficacy profile and safety of recombinant human C1 esterase inhibitor (rhC1INH) in the prevention of contrast-associated acute kidney injury after elective coronary angiography.
   
   Background: Contrast-associated acute kidney injury is caused by tubular cytotoxicity and ischemia/reperfusion injury. rhC1INH is effective in reducing renal ischemia/reperfusion injury in experimental models.
   
   Methods: In this placebo-controlled, double-blind, single-center trial 77 patients with chronic kidney disease were randomized to receive 50 IU/kg rhC1INH before and 4 h after elective coronary angiography or placebo. The primary outcome was the peak change of urinary neutrophil gelatinase-associated lipocalin within 48 h, a surrogate marker of kidney injury.
   
   Results: Median peak change of urinary neutrophil gelatinase-associated lipocalin was lower in the rhC1INH group (4.7 ng/ml vs. 22.5 ng/ml; p = 0.038) in the per-protocol population but not in the modified intention-to-treat analysis, and in patients with percutaneous coronary interventions (median, 1.8 ng/ml vs. 26.2 ng/ml; p = 0.039 corresponding to a median proportion peak change of 11% vs. 205%; p = 0.002). The incidence of a cystatin C increase =10% within 24 h was lower in the rhC1INH group (16% vs. 33%; p = 0.045), whereas the frequency of contrast-associated acute kidney injury was comparable. Adverse events during a 3-month follow-up were similarly distributed.
   
   Conclusions: Administration of rhC1INH before coronary angiography may attenuate renal injury as reflected by urinary neutrophil gelatinase-associated lipocalin and cystatin C. The safety profile of rhC1INH was favorable in a patient population with multiple comorbidities. (Recombinant Human C1 Esterase Inhibitor in the Prevention of Contrast-induced Nephropathy in High-risk Subjects [PROTECT]; NCT02869347).
   
   Keywords: contrast-induced acute kidney injury; coronary angiography; cystatin C; neutrophil gelatinase-associated lipocalin; recombinant C1 esterase inhibitor.
   
   www.unispital-basel.ch/ueber-uns/bere...
   
2. jakhals 25 mei 2020 15:59

   auteur info

   • jakhals

     Lid sinds: 21 mrt 2014

     Laatste bezoek: 26 aug 2023

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 698

     Gegeven: 588

   •    Aantal posts: 2.619

   Impact of Mannose-Binding Lectin Deficiency on Radiocontrast-Induced Renal Dysfunction
   Michael Osthoff 1 , Marten Trendelenburg 2
   Affiliations
   
   PMID: 24386641 PMCID: PMC3872394 DOI: 10.1155/2013/962695
   
   Free PMC article
   Abstract
   
   Contrast-induced nephropathy (CIN) is the third leading cause of acute renal failure in hospitalized patients. Endothelial dysfunction, renal medullary ischemia, and tubular toxicity are regarded as the most important factors in the pathogenesis of CIN. Mannose-binding lectin (MBL), a pattern recognition protein of the lectin pathway of complement, has been found to aggravate and mediate tissue damage during experimental renal ischemia/reperfusion (I/R) injury which was alleviated by inhibition with C1 inhibitor, a potent MBL, and lectin pathway inhibitor. In this paper, we highlight the potential role of MBL in the pathogenesis of human CIN. In experimental I/R models, MBL was previously found to induce tubular cell death independent of the complement system. In addition, after binding to vascular endothelial cells, MBL and its associated serine proteases were able to trigger a proinflammatory reaction and contribute to endothelial dysfunction. In humans, urinary MBL was increased after administration of contrast media and in individuals with CIN. Moreover, individuals with normal/high MBL levels were at increased risk to develop radiocontrast-induced renal dysfunction. Hence, MBL and the lectin pathway seem to be a promising target given that a licensed, powerful, human recombinant inhibitor exits to be added to the scarce armamentarium currently available for prophylaxis of CIN.
   
   
3. jakhals 25 mei 2020 16:00

   auteur info

   • jakhals

     Lid sinds: 21 mrt 2014

     Laatste bezoek: 26 aug 2023

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 698

     Gegeven: 588

   •    Aantal posts: 2.619

   COVID onderzoek van Dr. Osthoff kan misschien gaan zorgen voor een pipeline versnelling!
4. Wilbar 25 mei 2020 16:02

   auteur info

   • Wilbar

     Lid sinds: 26 okt 2006

     Laatste bezoek: 12 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 12882

     Gegeven: 1771

   •    Aantal posts: 22.400

   quote:

   BassieNL schreef op 25 mei 2020 15:52:

   [...]
   Zijn eerdere presentaties zijn voor mij abracadabra.
   www.pharming.com/nl/node/165
   
   

   Misschien omdat hij op "eenzame hoogte staat"? :)
5. zjeeraar 25 mei 2020 16:04

   auteur info

   • zjeeraar

     Lid sinds: 19 nov 2019

     Laatste bezoek: 13 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 8288

     Gegeven: 860

   •    Aantal posts: 10.621

   [quote alias=jakhals id=12438242 date=202005251600]
   COVID onderzoek van Dr. Osthoff kan misschien gaan zorgen voor een pipeline versnelling!
   [/quote
   
   Pharming / SDV hebben met Dr. Osthoff wel de expertise in huis die vele andere grote spelers niet/ minder hebben bedenk ik maar.
6. [verwijderd] 25 mei 2020 16:05

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   quote:

   zjeeraar schreef op 25 mei 2020 15:48:

   [...]
   
   Die Dr. Osthoff is natuurlijk ook niet de eerste de beste en heb zeker veel vertrouwen in zijn expertise om deze mogelijkheden verder te onderzoeken.
   Hij heeft als eerst inzicht wat er mogelijk zou kunnen zijn en de nodige (voor) kennis opgedaan bij het eerste onderzoek(je).
   

   Volgens het verhaal uit Pharming is hij zelf ook de initiatiefnemer voor de eerste test. Hij kent het medicijn best goed (al eerder testen mee gedaan), zag de gevolgen van Covid-19 en zag de link. Heeft dit besproken en onderbouwd bij Pharming om een test te kunnen doen, die is gedaan (met succes).
   
   Juist daarom vind ik dat het komende onderzoek best met wat vertrouwen kan starten. Het is niet een gok, we hebben nog wat op de plank, misschien werkt het ene beetje.
   Die gok zou pharming niet aangaan, het moet echt goed werken, anders doen we het niet. En ze gaan het doen!
7. Kanshebber 25 mei 2020 16:06

   auteur info

   • Kanshebber

     Lid sinds: 21 apr 2020

     Laatste bezoek: 18 mrt 2023

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1583

     Gegeven: 375

   •    Aantal posts: 2.189

   Alle puzzlestukjes vallen bijna op hun plek........
8. rabbit in your headlights 25 mei 2020 16:13

   auteur info

   • rabbit in your headlights

     Lid sinds: 23 dec 2019

     Laatste bezoek: 13 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1946

     Gegeven: 9205

   •    Aantal posts: 1.162

   quote:

   Wilbar schreef op 25 mei 2020 13:45:

   [...]
   Zou dat de befaamde "Ruc-behandeling" zijn?
   
   

   Yes en hopelijk met een happy end
9. dre1960 25 mei 2020 16:15

   auteur info

   • dre1960

     Lid sinds: 29 okt 2012

     Laatste bezoek: 12 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 40

     Gegeven: 193

   •    Aantal posts: 254

   quote:

   Winst gevend schreef op 25 mei 2020 15:11:

   Jammer dat die 48-uur kuur van Ruconest alleen hier te lezen is,
   en niet in de Nederlandse kranten of beter nog, Internationaal.
   
   

   Als het onderzoek positief is , moet je eens opletten hoe snel ze bekend worden wereldwijd .
10. Winst gevend 25 mei 2020 16:24

    auteur info

    • Winst gevend

      Lid sinds: 10 jul 2019

      Laatste bezoek: 12 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 6404

      Gegeven: 1113

    •    Aantal posts: 5.473

    
    HAE Profylaxis - Mooi resultaat, maar te weinig deelnemers in de premature Fase II
    CIN - Mooi resultaat, maar helaas niet opgestart in de nieuwe AKI Fase II
    Leniolisib - Wacht op eindresultaat Fase III
    RuCovid-19 - Approved en wacht op de start in Fase II
    
    Delayed Graft - Voortgang opgeschort
    Pre-Eclampsia - Voortgang opgeschort
    
    HAE acuut - €50 miljoen omzet per kwartaal - Met outlook groeiend.
    Kaspositie - € 136 miljoen - Met outlook groeiend
    
    Maakt het gehele plaatje wel erg rooskleurig als je alles op een rij zet.
    
    Is hiervoor wel genoeg Ruconest voorraad?
    En is hiermee het luxe-probleem direct zichtbaar.
    Of wordt Pharming het feestvarken door het ronddartelend vee volgend jaar?
    
    
12. [verwijderd] 25 mei 2020 16:25

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    dre1960 schreef op 25 mei 2020 16:15:

    [...] Als het onderzoek positief is , moet je eens opletten hoe snel ze bekend worden wereldwijd .
    

    Bij de eerste 5 is dat wel een minpuntje van pharming. Er is een PB voor gemaakt maar het verspreiden van een PB is niet iets waar ze toen heel goed in zijn geweest. In Nederland wel, maar de rest van de wereld niet echt.
    
    Dus ik hoop ook dat het straks op dat gebied beter gaat!
13. Marxsa 25 mei 2020 16:27

    auteur info

    • Marxsa

      Lid sinds: 15 mrt 2019

      Laatste bezoek: 12 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 2749

      Gegeven: 1150

    •    Aantal posts: 4.790

    quote:

    CrosSmit schreef op 25 mei 2020 15:12:

    [...]
    
    Ja dan zijn we weer terug bij af en zal herstel van de koers wel even gaan duren.
    Zijn we het misschien daarna wel met zn alle over eens dat de pijplijn er matig uit ziet.
    
    

    Dat leest onze dpak graag :-),
    
14. lucas D 25 mei 2020 16:35

    auteur info

    • lucas D

      Lid sinds: 27 jun 2007

      Laatste bezoek: 12 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 10620

      Gegeven: 8172

    •    Aantal posts: 30.886

    @ Lucas en anderen. Het meest voor de hand liggende anoord waarom de trial van Osthoff/Pharming in Categorie C valt - dus die van niet geautoriseerde produkten - lijkt me dat Zwitserland geen deel uitmaakt van de EU, Ruc geen goedkeuringsprocedure bij de Zwitserse toelatingsinstantie heeft doorlopen en dus ook niet officieel door haar goedgekeurd is.
    Pharming claimt op haar site de "commerciële rechten" voor Zwitserland te hebben, wellicht dat Ruc daar verkrijgbaar is in het kader van een Named Patient Program.
    Mogelijk speelt de niet specifiek geïndiceerde toepassing van Ruc bij patiënten die in een vrij kritische gezondheidstoestand verkeren een (aanvullende) rol voor het onderbrengen in een Categorie C.
    
    Het vallen in Categorie C betekent dat naast de betreffende ethische commissie ook de nationale goedkeuringsautoriteit .
    De ethische commissies doen dit doorgaans binnen 30 dagen na bevestiging ontvangst verzoek. Dit afgezien van aanvullende informatie die kan worden gevraagd.
    
    www.swissethics.ch/assets/studienprot...
    www.swissmedic.ch/swissmedic/en/home/...
    www.admin.ch/opc/en/classified-compil...
    
    Gaat het hier nu om toestemming om de trial op te starten of om de trial na afloop te controleren?
    Dat vraag ik om het volgende.
    Is het eerste het geval dan duurt het nog wel een aantal weken voor er nieuws is.
    In het 2e geval horen we eerder van de start trial en na circa 30 dagen 'plus ' of er positief resultaat geboekt is.
15. [verwijderd] 25 mei 2020 16:39

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    Wilbar schreef op 25 mei 2020 13:45:

    [...]
    Zou dat de befaamde "Ruc-behandeling" zijn?
    

    Hee! Voor de schuine grappen ben ík aangenomen hoor! ;-)
16. zjeeraar 25 mei 2020 16:39

    auteur info

    • zjeeraar

      Lid sinds: 19 nov 2019

      Laatste bezoek: 13 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 8288

      Gegeven: 860

    •    Aantal posts: 10.621

    quote:

    Marxsa schreef op 25 mei 2020 16:27:

    [...]
    
    Dat leest onze dpak graag :-),
    
    

    Tja bij de shorters ( waar ik momenteel weinig over hoor ) loopt het dun door de broek........
17. [verwijderd] 25 mei 2020 16:40

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    Eric de Rus schreef op 25 mei 2020 13:48:

    [...]
    
    Ik weet wel dat er bepaalde vrouwen kennis gemaakt hebben met de " Rus-behandeling". Maar goed, zoals ik al zei, daar is dit forum niet voor bedoeld ;).
    
    Zakken Pharming!! :)
    

    Je bent overdag beter te pruimen dan 's avonds...... haha
18. [verwijderd] 25 mei 2020 16:42

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    Break Up schreef op 25 mei 2020 15:24:

    [...]
    
    Was leuk speeltje die cabrio.
    Maar 300+ deed hj niet Bell
    

    Hoe weet jij dat het een cabrio was? Vroeg miss Marple!! ;-)
19. biglion 25 mei 2020 16:43

    auteur info

    • biglion

      Lid sinds: 05 nov 2003

      Laatste bezoek: 12 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 571

      Gegeven: 2418

    •    Aantal posts: 4.186

    Tja, niet leuk als je nu een pfffffffffffffff-positie hebt.
20. Marxsa 25 mei 2020 16:46

    auteur info

    • Marxsa

      Lid sinds: 15 mrt 2019

      Laatste bezoek: 12 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 2749

      Gegeven: 1150

    •    Aantal posts: 4.790

    quote:

    lucas D schreef op 25 mei 2020 16:35:

    Gaat het hier nu om toestemming om de trial op te starten of om de trial na afloop te controleren?
    Dat vraag ik om het volgende.
    Is het eerste het geval dan duurt het nog wel een aantal weken voor er nieuws is.
    In het 2e geval horen we eerder van de start trial en na circa 30 dagen 'plus ' of er positief resultaat geboekt is.
    

    Ik ga ervan uit dat het gaat om t verzoek om te starten is ingediend. Er staat letterlijk bij "submitted" en dat is ingediend.
21. zjeeraar 25 mei 2020 16:53

    auteur info

    • zjeeraar

      Lid sinds: 19 nov 2019

      Laatste bezoek: 13 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 8288

      Gegeven: 860

    •    Aantal posts: 10.621

    quote:

    Marxsa schreef op 25 mei 2020 16:46:

    [...]
    
    Ik ga ervan uit dat het gaat om t verzoek om te starten is ingediend. Er staat letterlijk bij "submitted" en dat is ingediend.
    

    Dat klopt ook wel, echter kan men alvast voorzorgmaatregelen nemen er van uit gaande dat het goedgekeurd gaat worden.