Galapagos BE0003818359

Waar beleggen jullie nog meer in

1. holenbeer 2 januari 2020 01:16

   auteur info

   • holenbeer

     Lid sinds: 13 okt 2010

     Laatste bezoek: 31 mei 2023

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 2476

     Gegeven: 881

   •    Aantal posts: 7.122

   quote:

   Hulskof schreef op 1 januari 2020 09:40:

   Goed lezen, Holenbeer. Daar bereik je veel mee in het leven. ;-)
   

   Ah, ik zie hem al, stukje terug. Dank!
2. objectief 2 januari 2020 08:30

   auteur info

   • objectief

     Lid sinds: 19 mei 2011

     Laatste bezoek: 08 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 5196

     Gegeven: 42

   •    Aantal posts: 27.042

   Onlangs gekocht AGTC; de koers leek me aantrekkelijk.
   Is verder een gok, want weet niks over het bedrijf.
3. MtBaker 2 januari 2020 08:43

   auteur info

   • MtBaker

     Lid sinds: 22 dec 2006

     Laatste bezoek: 08 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 658

     Gegeven: 1467

   •    Aantal posts: 7.819

   quote:

   objectief schreef op 2 januari 2020 08:30:

   Onlangs gekocht AGTC; de koers leek me aantrekkelijk.
   Is verder een gok, want weet niks over het bedrijf.
   

   Dat klinkt wel heel erg subj...
4. [verwijderd] 2 januari 2020 20:35

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   wat denken jullie van Acacia pharma ACPH? goedkeuring nakend eind februari (als er tenminste weer niks fout loopt ivm toeleverancier etc.)
   wat zou de koers kunnen doen bij goedkeuring? x2?
5. Hulskof 2 januari 2020 20:42

   auteur info

   • Hulskof

     Lid sinds: 17 apr 2018

     Laatste bezoek: 08 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1218

     Gegeven: 295

   •    Aantal posts: 3.761

   quote:

   chrisvero schreef op 2 januari 2020 20:35:

   wat denken jullie van Acacia pharma ACPH? goedkeuring nakend eind februari (als er tenminste weer niks fout loopt ivm toeleverancier etc.)
   wat zou de koers kunnen doen bij goedkeuring? x2?
   

   www.iex.nl/Forum/Topic/1366875/Acacia...
   
   Koers zal ws tot eind feb oplopen naar oude top van rond de 4 euro.
   Bij goedkeuring msn nog wat hoger, maar ik verwacht kort voor die tijd al een verkoopgolf van particulieren die de beslissing niet willen afwachten. Acacia heeft immers al 2x een CRL gekregen.
   Mocht er goedkeuring volgen kun je wachten op een nieuwe emissie, want het geld is bijna op. De kans is zelfs vrij groot dat die emissie al voor die tijd gedaan wordt.
   Kortom, genoeg risico bij dit fonds.
6. holenbeer 2 januari 2020 20:51

   auteur info

   • holenbeer

     Lid sinds: 13 okt 2010

     Laatste bezoek: 31 mei 2023

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 2476

     Gegeven: 881

   •    Aantal posts: 7.122

   quote:

   Hulskof schreef op 2 januari 2020 20:42:

   [...]
   
   www.iex.nl/Forum/Topic/1366875/Acacia...
   
   Koers zal ws tot eind feb oplopen naar oude top van rond de 4 euro.
   Bij goedkeuring msn nog wat hoger, maar ik verwacht kort voor die tijd al een verkoopgolf van particulieren die de beslissing niet willen afwachten. Acacia heeft immers al 2x een CRL gekregen.
   Mocht er goedkeuring volgen kun je wachten op een nieuwe emissie, want het geld is bijna op. De kans is zelfs vrij groot dat die emissie al voor die tijd gedaan wordt.
   Kortom, genoeg risico bij dit fonds.
   

   Aan de andere kant, een overname ipv een emissie is ook een mogelijkheid.
   Ik denk dat er nog wel wat upside is, 3 euro voor de PDUFA lijkt me wel haalbaar. Gooi er dan de helft uit.
7. Lingus 2 januari 2020 21:54

   auteur info

   • Lingus

     Lid sinds: 29 jul 2001

     Laatste bezoek: 08 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 2789

     Gegeven: 2659

   •    Aantal posts: 2.733

   In het laatste deel van mijn halfjaarlijkse balans de kleinere posities. Daar zitten pilot aankopen in, kijken wat de koers doet en dan wel of niet bijkopen. Daar zitten ook sukkelaars bij. Die laat ik niet eeuwig staan, die ga ik het komende half jaar opruimen.
   
   Ik heb in december Acadia gekocht op $45,00 (1,3% van porto) op nieuws dat Nuplazid (pimavanserin), dat al op de VS-markt is, op weg is om de standaardbehandeling te worden voor Parkinson gerelateerde psychose. Daarbovenop het nieuws van een geslaagde fase 3 trial van pimavanserin in dementie gerelateerde psychose, een markt die tien keer zo groot is. De gesprekken met de FDA, die het middel al een Breakthrough Therapy Designation hed gegeven, over markttoegang zullen in de eerste helft van 2020 gebeuren. Acadia heeft met nog drie fase 2 en 3 trials een risicoverlagende pipeline. Houden en kopen op een dip.
   
   AMG, 1,0 % van porto, heb ik in april 2018 gekocht op €37,30. Het leek toen een fantastische aankoop, steeg de maanden daarop nog tot boven de €50, maar met dezelfde vaart ging het daarna ook weer onderuit. Jammer, de rit uitzitten in afwachting op betere tijden.
   
   Biomerica, twee jaar geleden gekocht, 1,0% van porto en pakweg 45% verlies, heeft potentie die vertraagd werd/wordt door de handelsoorlog met China. Koers is inderdaad weer stijgende en begin juni is een deal gesloten waardoor de Chinese markt open ligt voor hun fecaal bloedtest als vroege indicator voor darmkanker. De uitvoering van die test zou goed passen op de Chinese cultuur. Dit wil ik nog wel een paar kwartalen aankijken, de Chinese markt is groot en interessant. Verder werken ze aan uitbreiding van hun diagnostische producten. Houden, maar niet eindeloos. Over een jaar verkopen tenzij er iets veelbelovends gebeurt intussen.
   
   Streamline, een bedrijf dat IT diensten biedt aan gezondheidszorg in USA en Canada. Twee jaar in porto, 1,0% van porto en staat op ca -25%. Sukkelaar, blijft maximaal nog 1 jaar in porto, hopend op betere tijden.
   
   Portola opereert in de anticoagulantia, heeft nog niet zo lang twee medicijnen op de markt en anderhalf in de pipeline. Twee jaar in porto, 1,0% daarvan. Heeft het afgelopen jaar niet veel gebracht. Maximaal nog 1 jaar afwachten.
   
   De overige posities zijn allen minder dan 1,0% van porto. Het komend half jaar zal ik besluiten; bijkopen of afscheid nemen. Het zijn: Merus, Viking, Celyad, Macrogenics, Albemarle, JOYY (voorheen YY), Quimica, Mereo en Miragen.
   
   Voornemens:
   Biotech is nieuwsgedreven; aankoop plannen in periode van weinig nieuws.
   Veel biotech op mijn watchlist, ooit wegens goede redenen, maar ik weet nu vaak niet meer waarom. Ik ga ze allemaal langs, beoordelen op koopwaardigheid nu of in de toekomst, of anders van de watchlist af.
   Aantal posities verder terug naar 25.
   Wat meer focus op potentieel sterke groeiers met beperkt risico. Kopen op de dip: MSFT, MRK, BMY, ACAD.
8. MtBaker 3 januari 2020 09:16

   auteur info

   • MtBaker

     Lid sinds: 22 dec 2006

     Laatste bezoek: 08 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 658

     Gegeven: 1467

   •    Aantal posts: 7.819

   Thanks lingus for sharing your view and strategy.
9. mr.Franz 3 januari 2020 15:12

   auteur info

   • mr.Franz

     Lid sinds: 03 apr 2007

     Laatste bezoek: 08 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 764

     Gegeven: 958

   •    Aantal posts: 4.987

   Een aandeel wat het goed doet de laatste weken is , finance.yahoo.com/quote/SAVA?p=SAVA&a... Let vooral ook op de insiders transacties van de laatste weken. Op het ziektegebied Alzheimer scoren ze ongekend tot dusver. Volgende resultaten in april van dit jaar.
10. Vaak wel 3 januari 2020 18:23

    auteur info

    • Vaak wel

      Lid sinds: 28 sep 2015

      Laatste bezoek: 30 jan 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 335

      Gegeven: 1436

    •    Aantal posts: 1.733

    Heb je een bron mr Franz van hun ongekende resultaten!? Hoe weet je dat ze verder zijn dan de concurrentie?! Interessante sector natuurlijk dat Alzheimer veld, maar pik de kansrijke er maar is uit! Ik zit zelf in Vivoryon ( en Pharming, AMG, Nokia en Gaussin). Met vriendelijke groet, Arie.
    
    Jouw Cassave Science en mijn Vivoryon hebben beiden miljoenen ontvangen van het NIH. Dat is en elk geval een goed teken!
12. [verwijderd] 3 januari 2020 20:10

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    mr.Franz schreef op 3 januari 2020 15:12:

    Een aandeel wat het goed doet de laatste weken is , finance.yahoo.com/quote/SAVA?p=SAVA&a... Let vooral ook op de insiders transacties van de laatste weken. Op het ziektegebied Alzheimer scoren ze ongekend tot dusver. Volgende resultaten in april van dit jaar.
    

    dit aandeel swingt de pan uit, jammer dat ik niet instapte.
    is er nu nog opwaarts potentieel??
13. grounds for hope ? 6 januari 2020 10:47

    auteur info

    • grounds for hope ?

      Lid sinds: 12 jan 2018

      Laatste bezoek: 09 mei 2023

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 35

      Gegeven: 11

    •    Aantal posts: 86

    Volgt er iemand Abivax (FR).
    
    ABIVAX présente des résultats cliniques remarquables sur
    l’efficacité et la tolérance après 12 mois d’ABX464 dans son
    étude de maintenance dans la rectocolite hémorragique
14. Hulskof 6 januari 2020 10:51

    auteur info

    • Hulskof

      Lid sinds: 17 apr 2018

      Laatste bezoek: 08 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1218

      Gegeven: 295

    •    Aantal posts: 3.761

    quote:

    grounds for hope ? schreef op 6 januari 2020 10:47:

    Volgt er iemand Abivax (FR).
    
    ABIVAX présente des résultats cliniques remarquables sur
    l’efficacité et la tolérance après 12 mois d’ABX464 dans son
    étude de maintenance dans la rectocolite hémorragique
    

    www.iex.nl/Forum/Topic/1360123/Acacia...
    
    Laatste paar pagina's even bekijken.
15. HansGarrincha 6 januari 2020 12:26

    auteur info

    • HansGarrincha

      Lid sinds: 22 mrt 2004

      Laatste bezoek: 04 aug 2023

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 715

      Gegeven: 138

    •    Aantal posts: 1.398

    quote:

    grounds for hope ? schreef op 6 januari 2020 10:47:

    Volgt er iemand Abivax (FR).
    
    ABIVAX présente des résultats cliniques remarquables sur
    l’efficacité et la tolérance après 12 mois d’ABX464 dans son
    étude de maintenance dans la rectocolite hémorragique
    

    Ja, volop, sinds een goede maand.
    Let wel: dit is een bericht uit oktober...sindsdien is de koers uitgebroken en afgeketst op oude ATH rond E25. Sterke stijging begon na krachtige koopaanbeveling van Bryan Garnier met KD E35...
16. Wil Helmus 6 januari 2020 12:27

    auteur info

    • Wil Helmus

      Lid sinds: 10 aug 2016

      Laatste bezoek: 27 jul 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 372

      Gegeven: 147

    •    Aantal posts: 1.435

    quote:

    grounds for hope ? schreef op 6 januari 2020 10:47:

    Volgt er iemand Abivax (FR).
    
    ABIVAX présente des résultats cliniques remarquables sur
    l’efficacité et la tolérance après 12 mois d’ABX464 dans son
    étude de maintenance dans la rectocolite hémorragique
    

    Staat inmiddels weer onder de IPO prijs (€21.30)van 2015. ABX464 liet zeer goede resultaten zien van hun middel tegen chronische darmontsteking. Behalve HIV waar al een onderzoek voor loopt is er ook een fase 2 onderzoek gestart voor de behandeling van Reuma en de ziekte van Crohn. Potentiële nieuwe indicaties zijn Ziekte van Parkinson, MS, NASH en psoriasis. Abivax kan weleens een hele grote worden
17. Lingus 6 januari 2020 13:06

    auteur info

    • Lingus

      Lid sinds: 29 jul 2001

      Laatste bezoek: 08 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 2789

      Gegeven: 2659

    •    Aantal posts: 2.733

    Het Amerikaanse Cassava Sciences (SAVA) staat momenteel in de schijnwerpers doordat diens koers de afgelopen dagen en weken indrukwekkend omhoog schoot. De reden: beleggers zien blijkbaar potentie in hun kandidaat-medicijn PTI-125.
    
    Het verhaal van PTI-125 begon in 2017, toen Lindsay H. Burns, PhD en Dr. Hoau-Yan Wang de ontdekking van de target van PTI-125 publiceerden, zie nnjournal.net/article/view/2313
    
    Het kleine molecuul PTI-125 richt zich op een "verkreukelde" vorm van filamine A. In goede vorm is het een eiwit dat door het hele lichaam wordt aangetroffen en bijdraagt aan stevigheid en vorm van de cellen. Daarbij reageert filamine A met meer dan 90 eiwitten en beïnvloedt daarmee vele signaalpaden. De kreukelvorm van filamine A heeft toxische eigenschappen; het verstoort de normale functie van neuronen, wat leidt tot neurodegeneratie en neuro-ontsteking. De publicatie legt ook verband tussen de kreukelvorm, de productie van het schadelijke amyloid-beta 42 en het ontstaan van tau-pathologie. PTI-125 herstelt de goede vorm van filamine A, waarmee neurodegeneratie en neuro-ontsteking afneemt. Proeven in muizen suggereerden dat ook gedrag en geheugen verbeterden.
    
    Lindsay H. Burns, PhD en Dr. Hoau-Yan Wang werkten bij Pain Therapeutics, zoals Cassava toen nog heette, tot dan toe een ploeterende en falende biotech. In augustus 2017 startte de fase 1 trial, om enkele maanden later succesvol te eindigen. In maart 2019 startte een fase 2a trial.
    
    Op 9 september publiceerde Cassava Sciences (SAVA) positieve fase 2a resultaten (https://www.cassavasciences.com/node/14476/pdf) van PTI-125 in mild-to-moderate Alzheimer. Met 13 deelnemers was het een klein onderzoek, maar alle 13 lieten verbeteringen zien in verschillende Alzheimer biomarkers in bloed en cerebrospinal fluid (CSF). Cassava startte kort daarop een grotere fase 2b trial (blinded, randomized, placebo-controlled), om de resultaten van de eerste trial te bevestigen en om 2 doses te testen. De fase 2b trial is nog gaande. In de fase 2a en 2b trials worden cognitieve eindpunten niet meegenomen. Mochten de fase 2 resultaten aanleiding vormen tot een fase 3 trial, dan zullen de cognitieve eindpunten zeker meegenomen worden.
    
    De koers deed op 9 september nog niets. Niet ongebruikelijk in early stage Alzheimer onderzoeken die bijna allemaal falen. Ook de nieuwe benadering, hoewel wetenschappelijk onderbouwd, baarde geen opzien, want Alzheimeronderzoek kent vele benaderingen, allemaal wetenschappelijk onderbouwd, maar ze falen vrijwel allemaal.
    
    Op 5 december 2019 presenteerde Cassava de resultaten van hun kleine fase 2a onderzoek van PTI-125, een kandidaat-medicijn voor Alzheimer, op het 12e congres van Clinical Trials on Alzheimer's Disease (CTAD). In de aanloop daarnaartoe, eind november, kroop de koers wel duidelijk omhoog.
    
    Pas op 19 december kreeg deze presentatie aandacht op www.alzforum.org, zie www.alzforum.org/news/conference-cove... . Of dit artikel het startsignaal was weet ik niet, maar vanaf 19 december spoot de koers indrukwekkend omhoog en staat nu 6x hoger. Topline resultaten van de fase 2b studie worden "in 2020" verwacht. Preciezer dan dat heb ik niet kunnen vinden. Enige houvast geeft de trial: clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04079803 waarin een Estimated Study Completion Date wordt genoemd van 15 april 2020. Resultaten zullen dan naar ik verwacht in de tweede helft van 2020 komen.
    
    Cassava is ook bezig met een bloedonderzoek (PTI-125Dx), waarin de kreukelvorm van filamine A wordt gemeten. Een bloedtest om Alzheimer in een vroeg stadium op te sporen, het liefst jaren voor het verschijnen van de eerste symptomen, zou fantastisch zijn. Testen in bloed zou ook voor een diagnostische doorbraak kunnen zorgen omdat veel Alzheimer biomarkers alleen in CSF te vinden zijn en dat vereist belastende en riskante lumbaalpuncties.
    
    Hoe specifiek is PTI-125Dx voor Alzheimer? Drie testen met meer dan 200 deelnemers in dit bloedonderzoek zijn hoopgevend. Een vierde test met 44 deelnemers faalden door een ondermaats commercieel antilichaam. Cassava is daarom ook bezig een antilichaam in eigen beheer te ontwikkelen.
    
    Moet ik Cassava kopen, is dan een logische vraag. Ik zet wat argumenten voor ja en nee op een rijtje.
    
    Ja, kopen, want:
    

    PTI-125 verbeterde alle biomarkers van Alzheimer, neurodegeneratie en neuro-ontstekingen bij alle deelnemers.
    De biomarkerscores impliceren een ziektewijzigend potentieel.
    PTI-125 wordt goed verdragen.
    Alzheimer-onderzoek heeft de wind in de zeilen. De presentaties op de CTAD begin december leverde het gevoel op dat er eindelijk weer wat positiefs gebeurde na lange jaren van deprimerende, alsmaar falende Alzheimer-onderzoeken. De koersen van meerdere bedrijven met nieuwe benaderingen zijn sindsdien gestegen.
    PTI-125 is een eigen ontwikkeld kandidaatmedicijn.
    Het management komt betrouwbaar en capabel over.
    Het geld klotst tegen de plinten voor veelbelovende Alzheimer behandelingen (het NIH budget voor Alzheimer in 2019 was 2,8 miljard dollar).
    De CEO heeft eigen aandelen gekocht.
    Cassava's Alzheimer bloedtest is veelbelovend.

    
    Nee, niet kopen, want:
    

    Een trial met 13 deelnemers is wel erg mager om mijn geld op in te zetten.
    Mild-to-moderate Alzheimer is niet de meest uitdagende groep patiënten.
    De biomarkerscores impliceren een ziektewijzigend potentieel, maar impliceren is niet hetzelfde als aantonen.
    De fase 2a trial was een open label trial. Elke deelnemer wist dat hij/zij het kandidaatmedicijn kreeg. Een placebo-effect is niet uit te sluiten.
    De juiste dosis is nog niet vastgesteld.
    Het is een hype. De presentaties op de CTAD begin december leverde het gevoel op dat er eindelijk weer wat positiefs gebeurde na lange jaren van deprimerende, alsmaar falende Alzheimer-onderzoeken. De koersen van meerdere bedrijven met nieuwe benaderingen zijn sindsdien gestegen.
    Cassava heette tot voor kort Pain Therapeutics en heeft alleen gefaalde trials achter de rug in zijn 20 jarig bestaan.
    Cassava is een one trick pony.

    
    Uiteindelijk ga ik waarschijnlijk een klein beetje te kopen op een dip. Het is aannemelijk dat PTI-125 enige werking heeft in Alzheimer, maar hoe sterk, dat weet niemand momenteel. Ik wil het ook niet meemaken dat Cassava hét Alzheimermedicijn van de toekomst wordt en ik terugkijkend moet concluderen dat ik me begin 2020 er wel in verdiept heb, maar uiteindelijk niet gekocht heb.
18. grounds for hope ? 6 januari 2020 13:26

    auteur info

    • grounds for hope ?

      Lid sinds: 12 jan 2018

      Laatste bezoek: 09 mei 2023

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 35

      Gegeven: 11

    •    Aantal posts: 86

    bedankt allemaal voor de reacties.
19. ReBa 6 januari 2020 21:46

    auteur info

    • ReBa

      Lid sinds: 13 nov 2017

      Laatste bezoek: 04 jan 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 31

      Gegeven: 9

    •    Aantal posts: 64

    Pharnext Announces Encouraging Data from Open-Label Phase 3
    Extension Study of PXT3003 in Charcot-Marie-Tooth Disease
    Type 1A (CMT1A)
    • Results suggestsustained safety and efficacy of PXT3003 in CMT1A patients after 25 months of total trial
    time (Phase 3 trial + open-label extension study)
    • CMT1A patients showed improvement or stabilization of disease as measured by the Overall
    Neuropathy Limitations Scale during the open-label Phase 3 extension study
    Conference call in English today at 10:30 p.m. CET (4:30 p.m. ET)
    Conference call in French on Tuesday January 7 at 10:00 a.m. CET (4:00 a.m. ET)
    PARIS, France, 07:00 p.m., January 6, 2020 (CET) – Pharnext SA (FR0011191287 - ALPHA), a biopharmaceutical
    company pioneering a new approach to developing innovative drug combinations based on big genomics data
    and artificial intelligence, today announced encouraging data from the open-label Phase 3 extension study of
    PXT3003 in patients with Charcot-Marie-Tooth Disease Type 1A (CMT1A).
    Data from 185 patients in the 9-month PLEO-CMT open-label extension study (PLEO-CMT-FU) were consistent
    with prior positive safety and tolerability results in the 15-month, double-blind Phase 3 study (PLEO-CMT).
    Highlights from a preliminary efficacy analysis1 of the open-label PLEO-CMT-FU study include:
    • Patients improved on the Overall Neuropathy Limitation Scale (ONLS) across all dose cohorts during
    the extension study as compared to the ONLS decline seen in the placebo group.
    • Patients treated with PXT3003 since the start of the Phase 3 program showed ONLS improvement or
    remained stable at the end of the PLEO-CMT-FU extension study as compared to the ONLS at the
    beginning of the PLEO-CMT study.
    • Patients with a decline in ONLS during their treatment interruption improved upon resuming
    treatment.
    “These data further reinforce our confidence in the safety and efficacy signals from the previous clinical
    studies,” said Daniel Cohen, M.D., Ph.D., co-founder and Chief Executive Officer of Pharnext. “We look forward
    to continuing our discussions with the U.S. Food and Drug Administration (FDA) and expect to align on the
    design of an additional pivotal Phase 3 trial in the first half of 2020, with the goal of initiating the study as soon
    as possible.”
    “Patients with CMT1A have no pharmacological treatment options for their chronic, progressive hereditary
    disease,” said Prof. Dr. med. Maggie C. Walter, M.A., Associate Professor of Neurology, Friedrich-BaurInstitute, Dept. of Neurology, Ludwig-Maximilians-University of Munich, Germany. “Although these data were
    generated from an open-labelstudy, the data seem to support the efficacy signal observed in the primary Phase
    3 trial and suggest potential sustained efficacy over the course of two years.”
    Prof. Florian P. Thomas, M.D., M.A., Ph.D., M.S., Founding Chair & Professor, Department of Neurology,
    Hackensack Meridian School of Medicine, Hackensack, NJ, USA, said: “These results provide further argument that PXT3003 could potentially stabilize and even improve neurological function in patients with CMT1A. I am
    excited by these results and the potential for PXT3003 to serve as a novel and safe therapeutic approach for
    CMT1A patients.”
    
    www.pharnext.com/images/2020.01.06_PX...
20. ReBa 6 januari 2020 21:53

    auteur info

    • ReBa

      Lid sinds: 13 nov 2017

      Laatste bezoek: 04 jan 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 31

      Gegeven: 9

    •    Aantal posts: 64

    Het gaat goed met het aandeel GenSight na het persbericht van 11-12-2019
    
    GenSight Biologics reports findings from REALITY study and REVERSE-RESCUE analysis highlighting positive benefits from LUMEVOQ™ (GS010) compared to LHON natural history
    
    Paris, France, Wednesday, December 11, 2019, 7.30 am CET – GenSight Biologics (Euronext: SIGHT, ISIN: FR0013183985, PEA-PME eligible), a biopharma company focused on discovering and developing innovative gene therapies for retinal neurodegenerative diseases and central nervous system disorders, today reported results from the REALITY registry study and an analysis of REVERSE and RESCUE Phase III data, which further highlight the poor prognosis for patients with loss of vision due to Leber Hereditary Optic Neuropathy (LHON) associated with the ND4 mutation. The results confirm LHON experts’ observations from their clinical practice and contrast sharply against the bilateral improvement observed in LUMEVOQ™ (GS010)’s Phase III studies.
    
    “Natural history studies in LHON have been difficult to conduct, so these results add to the body of knowledge and firm up the conventional wisdom that with rare exceptions, LHON is marked by precipitous loss of vision with little chance of improvement in the first few years,” commented Mark Moster, MD, Neuro-Ophthalmology, Wills Eye Hospital and Professor of Neurology and Ophthalmology at Thomas Jefferson University, Philadelphia, United-States, and investigator in the REVERSE and RESCUE trials. “The lack of improvement in the REALITY subjects is in stark contrast to the improvements seen in our REVERSE and RESCUE patients.”
    
    www.gensight-biologics.com/2019/12/11...
21. Egomarinus 7 januari 2020 09:51

    auteur info

    • Egomarinus

      Lid sinds: 26 jul 2019

      Laatste bezoek: 07 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1915

      Gegeven: 1543

    •    Aantal posts: 2.385

    Een heropleving in Oxurion, van korte duur of ... ?