ResearchPhysician schreef op 16 maart 2018 11:57:
Allen,
Dank voor de kritische reacties. Zoals ik schreef is mijn informatie puur ter overweging voor uw eigen beleid. Je kunt mijn opmerking beschouwen als een tegenhanger van de lijstjes met ondersteunende argumenten. Voor die lijstjes overigens mijn hartelijke dank, want daar leer ik veel van en het beïnvloed zeker mijn koers.
Ik ben werkzaam bij een CRO en voer dus trials uit voor sponsors. In alle euforie is het volgens mij belangrijk om de keiharde realiteit in pharmaland niet uit het oog te verliezen.
Lukt het Pharming om een naast HAE een indicatiegebied erbij te krijgen, dan wordt het werkelijk booming. Dat blijf ik dan ook rustig afwachten.
U moet zich ervan vergewissen dat er binnen de FDA bijzondere krachten spelen, die vaak niet in het voordeel zijn van de kleine farmabedrijven.
Inhoudelijk: Shire kan in Augustus net voor Pharming goedkeuring krijgen voor Lanadelumab (i.m.). Dat Ruconest werkt bij veel patiënten staat buiten kijf, maar een IV-profylaxe zal bij een beschikbare/vergelijkbare i.m. profylaxe in mijn optiek een brug te ver zijn. Daarnaast kan het inspuiten van konijneneiwit een anafylactische shock veroorzaken, waaraan je dood kan gaan. Het risico is zeer marginaal, maar kan soms onbedoeld zeer serieus worden genomen door FDA members. Laatst nog getuige geweest van een afkeuring van een prachtig immuunmodulerende biosimilar vanwege het theoretische risico op een anti-synthetase syndroom (fase 2A). Een vergelijkbare compound is al jaren op de markt, zonder anti-synthetase syndroom. Behandeling van acute aanvallen of profylaxe gebruik is voor de FDA wezenlijk anders. Genoeg hierover, want ik moet weer aan het werk.
Gegroet.