rood blauwe elepsis logo Belegger.nl
Uitgebreid zoeken

uniQure Terug naar discussie overzicht

Wat is de waarde van uniQure?

7.834 Posts
Pagina: «« 1 ... 357 358 359 360 361 ... 392 »» | Laatste | Omlaag ↓
  1. T. Montana 26 maart 2020 20:38

    • T. Montana

      Lid sinds: 23 okt 2015

      Laatste bezoek: 09 mei 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 22

      Gegeven: 46

    •    Aantal posts: 390

    Stifel - PT $86
    Heme B Dosing Completed; Huntington's Dosing Delayed ButPatients Screened/Identified

    We are reiterating our Buy rating on QURE - the company announced this morning that AMT-061 dosing has been completed in the Heme B study, keeping top-line data on track for late 2020. The company is taking the necessary precautions as it relates to patient follow-up within the coronavirus pandemic; it noted that it is following FDA guidelines. In the meantime, somewhat unsurprisingly, the dosing of the first two patients in the Huntington's trial (AMT-130) is delayed - recall, this medicine is given via surgical delivery, and in the midst of a pandemic, patient appointments have been pushed back. Fortunately, QURE has been able to screen/identify patients that meet its criteria, which is encouraging given initial challenges that were associated with narrow enrollment criteria.

    We are reiterating our Buy rating on QURE - the company announced this morning that AMT-061 dosing has been completed in the Heme B study, keeping top-line data on track for late 2020. The company is taking the necessary precautions as it relates to patient follow-up within the coronavirus pandemic; it noted that it is following FDA guidelines. In the meantime, somewhat unsurprisingly, the dosing of the first two patients in the Huntington's trial (AMT-130) is delayed - recall, this medicine is given via surgical delivery, and in the midst of a pandemic, patient appointments have been pushed back. Fortunately, QURE has been able to screen/identify patients that meet its criteria, which is encouraging given initial challenges that were associated with narrow enrollment criteria.

    Key Points
    QURE successfully enrolled the first two patients into its ph1/2 AMT-130 HD trial, though the ongoing COVID-19 situation has led to a delay in dosing. Recall that AMT-130 is administered via targeted surgical delivery that in preclinical models demonstrated mHTT knockdown both within deep brain structures and the cortex. Initial enrollment was challenging due to specific criteria (preserved brain structure volume + certain level of disease severity), so it's encouraging that after working with the FDA to modify enrollment restrictions that the company has been able to identify two qualifying patients. That said, dosing now has been delayed at the clinical center. We are unsure how this will impact timelines, though it would seem that they could potentially be on track -- QURE previously guided to a safety update later this year and biomarker/imaging data in 2021. While we don't know how the pandemic will shake out, we hope that these timelines aren't aggressive and prove meetable.

    uniQure also provided an update from its HOPE-B open-label ph3 trial of AMT-061 in hemophilia B; the final patient has been dosed (n=54) and QURE reiterated expectations for top-line data by year-end 2020 and BLA submission in 2021. HOPE-B had targeted enrollment of ~50 hemophilia B patients with severe and moderately severe disease; we're pleased to see dosing of the AAV5-based AMT-061 finished, particularly in today's uncertain clinical trial environment as it relates to SARS-CoV-2. While there's still some uncertainty/challenges lingering, as uniQure needs to be able to complete follow-up visits with patients (HOPE-B's primary endpoint is F9 levels at t=26 weeks, along with secondary measures including ABR and use of F9 replacement therapy), one would hope that it's no more challenging for this study (than the average biotech trial) given that treatment is one-and-done. Moving forward, uniQure plans to work within the FDA's recent draft guidance (link here) around conducting clinical trials during the pandemic.
  2. T. Montana 26 maart 2020 20:57

    • T. Montana

      Lid sinds: 23 okt 2015

      Laatste bezoek: 09 mei 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 22

      Gegeven: 46

    •    Aantal posts: 390

    quote:

    Prof. Dollar schreef op 26 maart 2020 12:48:

    Helaas helaas, het was te verwachten. Ook met die typische QURE verpakking; iets vervelends (AMT-130 on-hold) oppoetsten met een opbeurende boodschap (AMT-061 going strong). Als de planning wat voortvarende was hadden ze een mooie slag kunnen slaan. Overigens, ook andere biotechs melden significante vertragingen. Voor patiënten niet leuk, maar met oog op de competitie in Hem. B (en wellicht zelfs Hem. A) voor QURE wel zeer interessant (daar waar anderen nog aan het begin staan van werven en doseren heeft QURE dat al afgerond).

    Vanochtend vanuit QURE vernomen dat er op het lab wordt doorgewerkt, maar wel met minder mensen. Ook is er een maximum dat gelijktijdig in een ruimte mag.
    Inderdaad helaas, maar in het huidige tijdsgewricht onvermijdelijk, al hoopte ik ook stiekem dat ze door het oog van de naald zouden kruipen. Koers overigens nauwelijks van zijn plaats. Zou me niets verbazen als ze eerst de temperatuur hebben genomen bij de analisten m.b.t. verpakking. De klanten van al die banken die QURE volgen met inmiddels vrij agressieve price targets moeten tenslotte als eerste worden gerustgesteld. QURE zou natuurlijk echt transparant zijn als ze mededelen wat de houdbaarheidsdatum is van de twee gescreende patiënten, d.w.z. wat als ze pas over 6 of 9 maanden kunnen starten, is dit dan nog steeds met dezelfde patiënten of moeten ze weer van vooraf aan beginnen? Dat heeft een aanzienlijk impact op de timeline.

    Bijzonder om te horen dat het lab doordraait om niet te zeggen (m.i.) onverantwoord. Idee voor een nieuw programma. Het coronavirus "kalt stellen" en ombouwen voor gentherapie in longziekten zoals taaislijmziekte en, wie weet, longkanker.

    Ik heb een note gepost van Stifel. Dat is ongeveer de teneur van andere commentaren die ik voorbij heb zien komen.

    Veel sterkte allen in deze woelige tijden.
  3. T. Montana 27 maart 2020 00:50

    • T. Montana

      Lid sinds: 23 okt 2015

      Laatste bezoek: 09 mei 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 22

      Gegeven: 46

    •    Aantal posts: 390

    Of de HD trial binnen afzienbare tijd wel van start kan gaan hangt helemaal af van de maatregelen die de staat Ohio neemt. Dit is het model dat de gevolgen van de verschillende maatregelen in kaart brengt. Niet echt bemoedigend, vooral niet voor de inwoners van Ohio.
    covidactnow.org/state/OH
  4. Prof. Dollar 27 maart 2020 10:22

    • Prof. Dollar

      Lid sinds: 04 mrt 2011

      Laatste bezoek: 01 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 195

      Gegeven: 54

    •    Aantal posts: 2.291

    Wellicht heeft QURE een plan B achter de hand waarin wordt uitgeweken naar een andere startlocatie, eventueel met andere eerste patiënten. Toegegeven: wishful thinking!

    Ik ga uit van -minimaal- zes maanden uitstel. Heb weinig vertrouwen in de landelijke maatregelen in de VS.

    We gaan het met zijn allen wel meemaken hoe het zich ontvouwt. Blijf sterk, gezond en positief!
  5. Prof. Dollar 30 maart 2020 13:36

    • Prof. Dollar

      Lid sinds: 04 mrt 2011

      Laatste bezoek: 01 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 195

      Gegeven: 54

    •    Aantal posts: 2.291

    uniQure to Participate in Multiple Upcoming Investor Conferences in April

    LEXINGTON, Mass. and AMSTERDAM, March 30, 2020 (GLOBE NEWSWIRE) -- uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), a leading gene therapy company advancing transformative therapies for patients with severe medical needs, today announced that it will participate in the following upcoming investor events in April:

    Stifel CNS Day Virtual Conference, Wednesday April 1, 2020.
    • David Cooper, M.D., vice president of clinical research CNS, will participate in the panel discussion, “A Deep Dive into Disease Modifying Strategies in Huntington’s Disease”, on Wednesday April 1st at 10:00 a.m. EDT.
    • Matt Kapusta, chief executive officer at uniQure, will participate in the panel discussion, “The Promise and Challenges Associated with Gene Therapy in CNS” on Wednesday April 1st at 10:45 a.m. EDT.

    SunTrust Corporate Access Call Series: After the Dust Settles, Friday April 3, 2020.
    • Matt Kapusta, chief executive officer, and Maria Cantor, senior vice president investor relations and corporate communications, will participate in SunTrust’s conference call series, “After the Dust Settles” on Friday April 3rd, at 11:00 a.m. EDT.

    2020 Virtual Biotech Corporate Access Day hosted by Wells Fargo, April 7&9, 2020.
    • Members of uniQure’s management team will be available for virtual investor meetings throughout the day on Tuesday, April 7th.

    Dus David Cooper werkt nu bij uniQure. Kijken we op LinkendIn dan lezen we dat hij hiervoor Senior Director Medical Affairs was bij Novo Nordisk, de vorig jaar vermeende overnemer van QURE.
  6. T. Montana 30 maart 2020 22:16

    • T. Montana

      Lid sinds: 23 okt 2015

      Laatste bezoek: 09 mei 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 22

      Gegeven: 46

    •    Aantal posts: 390

    SVB Leerink note over HD (koersdoel onveranderd op $90):
    We believe there is little if any value in the stock for HD, and are encouraged that QURE was able to identify the fairly scarce sentinel patients for the study that the FDA requested be enrolled first (i.e., stage 2 with total functional capacity of 7-10), though there is incremental uncertainty on '130 timing now due to the uncertain duration of the ongoing coronavirus pandemic, and the potential for these patients' disease activity to progress out of the range of enrollment criteria before conditions return to normal. QURE noted that the patients are highly motivated to participate in the study, and their surgeries were scheduled for March 24, and 25, but must now be postponed; the company will continue its work to resume treatment in the HD trial as soon as it is clinically appropriate. Management previously guided for preliminary safety data in 2020, with biomarker and imaging data in 2021. Hence, we believe the HD program remains on the edge of most investors' radar still.

    Kortom, zoals ik me op 26 maart afvroeg, er is inderdaad een houdbaarheidsdatum van de twee eerste patiënten gemeten naar ziektestatus. Geen idee hoe of wat gemeten wordt en hoe snel dit verandert. Ik heb er niet voor doorgeleerd, maar neem aan dat QURE voor deze eerste belangrijke ingreep stage 2 patiënten met functional capacity van 7 (of 10 in ieder geval welke beter is) heeft geselecteerd. Stel ze kunnen over 3 of 6 maanden alsnog beginnen en diezelfde patiënten zitten aan het andere eind van het spectrum, vallen bijna buiten de range. Zijn ze dan nog steeds de patiënten die de grootste kans bieden op een zodanig resultaat dat het 2de cohort kan worden gestart? Wat denken jullie?

  8. Prof. Dollar 31 maart 2020 14:01

    • Prof. Dollar

      Lid sinds: 04 mrt 2011

      Laatste bezoek: 01 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 195

      Gegeven: 54

    •    Aantal posts: 2.291

    quote:

    T. Montana schreef op 30 maart 2020 22:16:

    [..]
    Stel ze kunnen over 3 of 6 maanden alsnog beginnen en diezelfde patiënten zitten aan het andere eind van het spectrum, vallen bijna buiten de range. Zijn ze dan nog steeds de patiënten die de grootste kans bieden op een zodanig resultaat dat het 2de cohort kan worden gestart? Wat denken jullie?
    Om de vraag beter te begrijpen heb ik getracht die te herformuleren, om vervolgens wat gedachten te delen. En wellicht kan een ander daar weer op inhaken.

    Uitgaande van de drie Huntington stadia 'early' (stage I en II), 'moderate' (stage II, III en IV) en 'advanced' (stage IV en V), de stages lopen een beetje in elkaar over, wat mogen we dan binnen de huidige studie onder 'zodanig resultaat' verstaan? En zijn de eerst gekozen patiënten het meest ideaal voor voortzetting in het tweede cohort?

    Hoe snel 'takelt' een patiënt af van het ene naar het andere stadium? Met andere woorden, hoe waarschijnlijk is het dat de nu beoogde eerste twee patiënten over pakweg zes maanden niet meer stage II maar stage III zijn? Bekijk deze informatie: huntingtonsdiseasenews.com/stages-of-...

    Ik concludeer voorzichtig dat de eerste patiënten nog wel even geschikt blijven. Keerzijde is ook dat echte effectiviteitswaarnemingen pas na jaren goed zichtbaar zullen zijn en dat het eerste cohort de lage dosering betreft (kans op kleiner effect, zeker in vergelijking tot vergevorderde patiënten; er is al teveel schade).

    De huidige studie gaat in de eerste plaats over de veiligheid van twee doseringen. De eerste vier patiënten (twee krijgen AMT-130, de andere het placebo) moeten van de FDA stage II zijn (daarna worden ook stage I patiënten toegelaten; dus die er het slechts aan toe zijn moeten eerst). In die zin heeft QURE ook niet veel te kiezen.

    First 4 subjects in Cohort 1: early manifest HD (Stage 2). All remaining subjects in Cohort 1 and all subjects in Cohort 2: early manifest HD (Stages 1 and 2).

    Na de eerste twee behandelingen (één dosering, één controle), volgen er nog twee (één dosering, één controle) en daarna zes (vier dosering, twee controle). Pas daarna wordt gesproken over de start van het tweede cohort.

    Belangrijk lijkt mij dan dat de eerste twee koppeltjes zeer gelijkwaardig aan de start beginnen, zodat vergelijking mogelijk is. De begin stage (midden II of al licht III) is dan minder relevant zolang de koppels maar identiek zijn. Dit biedt denk ik de beste analysekansen.

    Hoe de behandeling uitwerkt op de veiligheid van de meer gevorderde Huntington patiënten moeten we bezien. QURE zal zodra het wel een keuze heeft, dus buiten de eerste vier, waarschijnlijk wel mikken op de 'vroege' Huntington patiënt, zodat de ziekte nog geen zware schade heeft aangebracht en al wel een halt wordt toegeroepen. Daarbij is de groep met placebo's (het natuurlijke verloop) ook zeer relevant om later vergelijkingen te maken (causaliteit). Dus wat mij betreft nog geen man overboord of zoals Sander van Deventer eens opmerkte: the only thing we can't change is time.
  13. Prof. Dollar 2 april 2020 12:47

    • Prof. Dollar

      Lid sinds: 04 mrt 2011

      Laatste bezoek: 01 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 195

      Gegeven: 54

    •    Aantal posts: 2.291

    Ik acht de bedreiging nihil. Het is een klein beetje appels met peren vergelijken. Dit product mikt op een (kleine) sub-populatie, die QURE naast de hoofdpopulatie grotendeels ook kan bedienen. Bovendien moet dit product telkens opnieuw toegediend worden (minder gemak, hoge kosten), dat van QURE hoeft slechts eenmaal toegediend te worden. Kort gezegd, dit product is een voortzetting van eerdere generaties medicijnen en QURE behoort tot de nieuwe generatie.
  15. T. Montana 2 april 2020 13:52

    • T. Montana

      Lid sinds: 23 okt 2015

      Laatste bezoek: 09 mei 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 22

      Gegeven: 46

    •    Aantal posts: 390

    quote:

    Prof. Dollar schreef op 2 april 2020 12:47:

    Ik acht de bedreiging nihil. Het is een klein beetje appels met peren vergelijken. Dit product mikt op een (kleine) sub-populatie, die QURE naast de hoofdpopulatie grotendeels ook kan bedienen. Bovendien moet dit product telkens opnieuw toegediend worden (minder gemak, hoge kosten), dat van QURE hoeft slechts eenmaal toegediend te worden. Kort gezegd, dit product is een voortzetting van eerdere generaties medicijnen en QURE behoort tot de nieuwe generatie.
    Eens! Dit product wordt overbodig zodra QURE's eenmalige behandeling op de markt komt.
  18. Prof. Dollar 17 april 2020 20:16

    • Prof. Dollar

      Lid sinds: 04 mrt 2011

      Laatste bezoek: 01 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 195

      Gegeven: 54

    •    Aantal posts: 2.291

    uniQure Announces the Nomination of Leonard E. Post, Ph.D. to its Board of Directors tools.eurolandir.com/tools/Pressrelea...

    Wat vinden we van deze voorgenomen aanstelling? Is Leonard Post een aanwinst?

    In het persbericht wordt ook melding gemaakt van de AVA. Deze zal plaatsvinden op woensdag 17 juni. Zijn er gegadigden onder ons die voornemens zijn die te bezoeken?
7.834 Posts
Pagina: «« 1 ... 357 358 359 360 361 ... 392 »» | Laatste |Omhoog ↑

Neem deel aan de discussie

Word nu gratis lid van Belegger.nl

Al abonnee? Log in

Direct naar Forum

Zoek alfabetisch op forum

  1. A
  2. B
  3. C
  4. D
  5. E
  6. F
  7. G
  8. H
  9. I
  10. J
  11. K
  12. L
  13. M
  14. N
  15. O
  16. P
  17. Q
  18. R
  19. S
  20. T
  21. U
  22. V
  23. W
  24. X
  25. Y
  26. Z
Forum # Topics # Posts
Aalberts 466 6.997
AB InBev 2 5.479
Abionyx Pharma 2 29
Ablynx 43 13.356
ABN AMRO 1.582 51.112
ABO-Group 1 22
Acacia Pharma 9 24.692
Accell Group 151 4.132
Accentis 2 264
Accsys Technologies 23 10.445
ACCSYS TECHNOLOGIES PLC 218 11.686
Ackermans & van Haaren 1 188
ADMA Biologics 1 34
Adomos 1 126
AdUX 2 457
Adyen 14 17.622
Aedifica 3 900
Aegon 3.258 322.599
AFC Ajax 537 7.084
Affimed NV 2 6.287
ageas 5.844 109.883
Agfa-Gevaert 14 2.046
Ahold 3.538 74.287
Air France - KLM 1.025 34.972
AIRBUS 1 11
Airspray 511 1.258
Akka Technologies 1 18
AkzoNobel 467 13.017
Alfen 16 24.222
Allfunds Group 4 1.467
Almunda Professionals (vh Novisource) 651 4.251
Alpha Pro Tech 1 17
Alphabet Inc. 1 403
Altice 106 51.198
Alumexx ((Voorheen Phelix (voorheen Inverko)) 8.485 114.806
AM 228 684
Amarin Corporation 1 133
Amerikaanse aandelen 3.834 242.585
AMG 971 132.996
AMS 3 73
Amsterdam Commodities 305 6.685
AMT Holding 199 7.047
Anavex Life Sciences Corp 2 481
Antonov 22.632 153.605
Aperam 92 14.885
Apollo Alternative Assets 1 17
Apple 5 375
Arcadis 252 8.731
Arcelor Mittal 2.033 320.441
Archos 1 1
Arcona Property Fund 1 286
arGEN-X 17 10.280
Aroundtown SA 1 219
Arrowhead Research 5 9.715
Ascencio 1 26
ASIT biotech 2 697
ASMI 4.108 39.060
ASML 1.766 105.281
ASR Nederland 21 4.450
ATAI Life Sciences 1 7
Atenor Group 1 465
Athlon Group 121 176
Atrium European Real Estate 2 199
Auplata 1 55
Avantium 32 13.579
Axsome Therapeutics 1 177
Azelis Group 1 64
Azerion 7 3.383