uniQure Terug naar discussie overzicht

Wat is de waarde van uniQure?

1. nb 11 maart 2020 12:33

   auteur info

   • nb

     Lid sinds: 09 sep 2009

     Laatste bezoek: 01 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 610

     Gegeven: 121

   •    Aantal posts: 3.681

   Ik kan me dat bijna niet voorstellen dat dit zou gebeuren. Het zou betekenen dat patiënten met een lopende behandelprogramma dit zou moeten staken? Dat iswel het laatste wat een ziekenhuis/farmaceut zou doen.
2. de breyde 12 maart 2020 16:09

   auteur info

   • de breyde

     Lid sinds: 21 sep 2012

     Laatste bezoek: 31 jan 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 10

     Gegeven: 4

   •    Aantal posts: 88

   Wat is bodem?????? Boven of onder de $ 40,00.
   Ik kijk er met verbijstering na.
3. Prof. Dollar 12 maart 2020 17:51

   auteur info

   • Prof. Dollar

     Lid sinds: 04 mrt 2011

     Laatste bezoek: 01 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 195

     Gegeven: 54

   •    Aantal posts: 2.291

   We mogen in onze handen knijpen met het gegeven dat QURE geen noodzaak heeft om geld op te halen; dat hebben ze voldoende. Andere biotech gaan het zwaar krijgen: sterke verwatering tegen spotprijzen of (vijandige) overname. Als QURE er ook nog in slaagt de eerste twee patiënten Huntington te behandelen dan komen we voorlopig 'goed' weg.
4. colt 14 maart 2020 21:13

   auteur info

   • colt

     Lid sinds: 15 sep 2010

     Laatste bezoek: 27 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 12

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 196

   Franklin Resources Inc. heeft een positie van $ 43,75 miljoen in Uniqure NV (NASDAQ: QURE)
   
   14 maart 2020
   
   Uniqure logoFranklin Resources Inc. verhoogde haar belangen in aandelen van Uniqure NV (NASDAQ: QURE) in het vierde kwartaal met 12,3%, volgens de meest recente 13F-aanvraag bij de Securities and Exchange Commission. De institutionele belegger bezat 610.570 aandelen van de aandelen van het biotechnologiebedrijf na aankoop van 67.020 extra aandelen tijdens het kwartaal. Franklin Resources Inc. bezat 1,40% van Uniqure ter waarde van $ 43.753.000 vanaf de meest recente SEC-aanvraag.
   
   Een aantal andere institutionele beleggers en hedgefondsen hebben ook hun belangen in het bedrijf vergroot of verkleind. California Public Employees Retirement System verhoogde in het derde kwartaal het belang in Uniqure met 73,8%. California Public Employees Retirement System bezit nu 81.047 aandelen van de aandelen van het biotechnologiebedrijf ter waarde van $ 3.190.000 na aankoop van 34.412 extra aandelen tijdens het laatste kwartaal. Eventide Asset Management LLC heeft haar belang in aandelen van Uniqure in het derde kwartaal met 92,3% vergroot. Eventide Asset Management LLC bezit nu 500.000 aandelen van de aandelen van het biotechnologiebedrijf ter waarde van $ 19.680.000 na aankoop van 240.000 extra aandelen tijdens het laatste kwartaal. Virtu Financial LLC heeft in het derde kwartaal haar belang in aandelen van Uniqure met 196,6% vergroot. Virtu Financial LLC bezit nu 18, 399 aandelen van de aandelen van het biotechnologiebedrijf ter waarde van $ 724.000 na aankoop van 12.195 extra aandelen tijdens het laatste kwartaal. Voloridge Investment Management LLC heeft in het derde kwartaal een nieuw belang in aandelen van Uniqure gekocht ter waarde van ongeveer $ 2.157.000. Ten slotte heeft Redmile Group LLC in het derde kwartaal haar belangen in aandelen van Uniqure met 44,4% verhoogd. Redmile Group LLC bezit nu 2.410.125 aandelen van de aandelen van het biotechnologiebedrijf ter waarde van $ 94.863.000 na aankoop van nog eens 740.600 aandelen tijdens de periode. Hedgefondsen en andere institutionele beleggers bezitten 78,26% van de aandelen van het bedrijf. Redmile Group LLC heeft in het derde kwartaal haar aandelen in Uniqure met 44,4% verhoogd. Redmile Group LLC bezit nu 2.410.125 aandelen van de aandelen van het biotechnologiebedrijf ter waarde van $ 94.863.000 na aankoop van nog eens 740.600 aandelen tijdens de periode. Hedgefondsen en andere institutionele beleggers bezitten 78,26% van de aandelen van het bedrijf. Redmile Group LLC heeft in het derde kwartaal haar aandelen in Uniqure met 44,4% verhoogd. Redmile Group LLC bezit nu 2.410.125 aandelen van de aandelen van het biotechnologiebedrijf ter waarde van $ 94.863.000 na aankoop van nog eens 740.600 aandelen tijdens de periode. Hedgefondsen en andere institutionele beleggers bezitten 78,26% van de aandelen van het bedrijf.
   
   redmondregister.com/2020/03/14/frankl...
5. colt 14 maart 2020 21:15

   auteur info

   • colt

     Lid sinds: 15 sep 2010

     Laatste bezoek: 27 apr 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 12

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 196

   6.699 aandelen in Uniqure NV (NASDAQ: QURE) overgenomen door Capital Asset Advisory Services LLC
   
   14 maart 2020
   
   Uniqure logoCapital Asset Advisory Services LLC heeft in het 4e kwartaal een nieuwe positie verworven in Uniqure NV (NASDAQ: QURE), volgens de meest recente openbaarmaking aan de Securities and Exchange Commission. Het bedrijf verwierf 6.699 aandelen van de aandelen van het biotechnologiebedrijf, met een waarde van ongeveer $ 415.000.
   
   Een aantal andere institutionele beleggers en hedgefondsen hebben ook hun belangen in QURE vergroot of verkleind. Redmile Group LLC heeft haar deelnemingen in Uniqure in het derde kwartaal met 44,4% verhoogd. Redmile Group LLC bezit nu 2.410.125 aandelen van de aandelen van het biotechnologiebedrijf ter waarde van $ 94.863.000 na aankoop van nog eens 740.600 aandelen tijdens de periode. FMR LLC heeft haar belangen in Uniqure in het 4e kwartaal met 11,4% vergroot. FMR LLC bezit nu 4.361.992 aandelen van de aandelen van het biotechnologiebedrijf ter waarde van $ 312.580.000 na de aankoop van 445.489 extra aandelen tijdens de periode. Artisan Partners Limited Partnership kocht in het 4e kwartaal een nieuwe positie in Uniqure ter waarde van ongeveer $ 17.556.000. Eventide Asset Management LLC heeft haar deelnemingen in Uniqure in het 3e kwartaal met 92,3% verhoogd. Eventide Asset Management LLC bezit nu 500, 000 aandelen van de aandelen van het biotechnologiebedrijf ter waarde van $ 19.680.000 na aankoop van nog eens 240.000 aandelen tijdens de periode. Ten slotte heeft Franklin Resources Inc. haar belangen in Uniqure in het 4e kwartaal met 12,3% verhoogd. Franklin Resources Inc. bezit nu 610.570 aandelen van de aandelen van het biotechnologiebedrijf ter waarde van $ 43.753.000 na aankoop van nog eens 67.020 aandelen tijdens de periode. 78,26% van het aandeel is in handen van institutionele beleggers.
   
   redmondregister.com/2020/03/14/6699-s...
6. T. Montana 17 maart 2020 18:53

   auteur info

   • T. Montana

     Lid sinds: 23 okt 2015

     Laatste bezoek: 09 mei 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 22

     Gegeven: 46

   •    Aantal posts: 390

   quote:

   Prof. Dollar schreef op 10 maart 2020 19:46:

   Dat heb ik mij ook afgevraagd. Naast het feit dat het gehele behandel- en onderzoeksteam in optimale conditie beschikbaar moet zijn, is het verkrijgen van zuivere data cruciaal. Uiteindelijke effecten moeten toegeschreven worden aan de medicatie/behandeling, niet door omgevingsfactoren. Wat je ook niet wilt is dat patiënten je plots ontvallen (door bijvoorbeeld de griep); daar gaat je lange termijn data (en mogelijk imago).
   
   Ik verwacht wel enige vertragingen, al dan niet opgevoerd als excuus door farma/biotech. Voor QURE voorzie ik niet een specifiek risico. De patiënten (middelbare leeftijd Hemofilie B en vroege fase Huntington) vallen doorgaans buiten de risicogroep.
   
   Hoe kijk je er zelf tegenaan?
   

   Teveel om op te noemen. Aan klinisch onderzoek alleen al kleven zoveel dimensies. CROs, door FDA vereiste site visits (good clinical practice), 1 land, meerdere landen, 1 continent, meerdere continenten, patiënten rekruteren, doseren en opvolgen!, statistische berekeningen: bijv. hoeveel patiënten voor welk resultaat, hoeveel dropouts verwachten we (nu veel, veel meer). Al deze aspecten vereisen een zeer grote en vaak internationale mobiliteit die er voorlopig niet is. Om dezelfde reden zou de FDA haar fabrieksinspecties in deze periode kunnen stopzetten, wat de goedkeuring van medicijnen kan vertragen.
   
   Denk dat het veel grotere aantal dropouts de meeste studies zal verstieren - niet omdat ze griep krijgen, maar eenvoudig omdat ze de deur niet uit kunnen of mogen. Of en hoe uniQure zich hieraan kan onttrekken, vind ik moeilijk te zeggen.
7. T. Montana 17 maart 2020 20:17

   auteur info

   • T. Montana

     Lid sinds: 23 okt 2015

     Laatste bezoek: 09 mei 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 22

     Gegeven: 46

   •    Aantal posts: 390

   Mizuho: Assessing Covid-19 Impact to our Coverage
   
   Summary
   We took another look at each of our companies under coverage to assess the potential impact from the quickly evolving Covid-19 situation (our last look was less than two weeks ago). As is often the case across industries, and in business, cash is king. Companies that have the strongest balance sheets are best positioned to weather the storm in our view. From an investment standpoint, we believe these same companies can also offer significant opportunities in a volatile price environment. Looking at Biotech, we currently cover two types of companies: first, pre-commercial biotechs, for which we believe the main risks/impact from Covid-19 revolve around clinical-trial enrollment and execution, timelines for data readouts, timely reviews of marketing applications by regulators, and of course ability to raise capital, if needed. Second, we also cover commercial-stage biotechs, for which the main risks we see are related to drug-product prescription growth, and potentially cash position if the company is not yet profitable. We highlight each of our covered names below, along with relevant statistics/trading metrics, and our views on potential impacts from Covid-19.
   
   Key Points
   From a valuation standpoint, we value our names under coverage using a ten- year DCF model and EV/Sales multiples of projected sales in future years. Our view is that Covid-19 is a temporary shock to the system, and that on a longer-term basis, valuations do not change materially. Due to the high beta nature of our coverage universe, all of our names have been hit hard during the past 3-4 weeks (on average down ~40%+). However, we do not believe that the fundamentals of our companies have declined anywhere close to 40%. When the broader market stabilizes as the initial panic phase elapses, our top picks would be Buy-rated AKBA, AVRO, NVCR, QURE, SELB, XERS, and ZGNX, reflecting a combination of most favorable risk/reward profiles, timeline to catalysts, and potential exposures to Covid-19.
   
   Potential Business Impact from Covid-19 Situation
   • Commercial: N/A
   • Supply: N/A
   • Clinical: uniQure's Phase 3 clinical trial in Hemophilia B is fully enrolled, we don't currently expect any major
   delay in data readouts. First patient in Huntington's trial expected to be treated by end of March, followed by control patient thereafter. Potential delays here could happen depending on location of clinical trial, hospital ability to perform surgical procedure.
   • Regulatory: N/A • Other: N/A
   
   Valuation:
   We applied a weighted average valuation methodology to derive our $90 PT. Our assumptions include:
   AMT-061 (Hemophilia B): $629 mil peak-sales (US+EU), 85% PoS.
   AMT-130 (Huntington's disease): $1,138 mil peak-sales (US+EU), 35% PoS.
   AMT-180 (Hemophilia A): $863 mil peak-sales (US+EU), 50% PoS.
   DCF: 13% discount rate, terminal value of 8.0x 2028 FCF. EV/Sales: sales multiple of 8.0x to 2028 sales, discounted at 13%.
   Bull case: we assume a higher probability of success for HemB (100%), Huntington's (60%), and HemA (85%), resulting in a $140 PT.
   Bear case: we assume a zero probability of success for the Huntington's program, and PoS for HemB (85%) and HemA (20%), resulting in a $40 PT.
   
8. T. Montana 18 maart 2020 00:05

   auteur info

   • T. Montana

     Lid sinds: 23 okt 2015

     Laatste bezoek: 09 mei 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 22

     Gegeven: 46

   •    Aantal posts: 390

   quote:

   T. Montana schreef op 17 maart 2020 18:53:

   [...]
   
   Teveel om op te noemen. Aan klinisch onderzoek alleen al kleven zoveel dimensies. CROs, door FDA vereiste site visits (good clinical practice), 1 land, meerdere landen, 1 continent, meerdere continenten, patiënten rekruteren, doseren en opvolgen!, statistische berekeningen: bijv. hoeveel patiënten voor welk resultaat, hoeveel dropouts verwachten we (nu veel, veel meer). Al deze aspecten vereisen een zeer grote en vaak internationale mobiliteit die er voorlopig niet is. Om dezelfde reden zou de FDA haar fabrieksinspecties in deze periode kunnen stopzetten, wat de goedkeuring van medicijnen kan vertragen.
   
   Denk dat het veel grotere aantal dropouts de meeste studies zal verstieren - niet omdat ze griep krijgen, maar eenvoudig omdat ze de deur niet uit kunnen of mogen. Of en hoe uniQure zich hieraan kan onttrekken, vind ik moeilijk te zeggen.
   

   Nog even over nagedacht. Denk dat uiteindelijk de positie van de FDA van doorslaggevende betekenis zal zijn. Als de FDA de regels kan oprekken of anderszins flexibel is, zal dat het vertrouwen in de farma/biotech industrie versterken en de waarderingen ten goede komen. Sinds Gottlieb is de FDA behoorlijk business-friendly, lijkt me in de lijn der verwachtingen dat ze iets in die richting zullen doen. Wat denk je?
9. T. Montana 18 maart 2020 00:47

   auteur info

   • T. Montana

     Lid sinds: 23 okt 2015

     Laatste bezoek: 09 mei 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 22

     Gegeven: 46

   •    Aantal posts: 390

   quote:

   T. Montana schreef op 18 maart 2020 00:05:

   [...]
   
   Nog even over nagedacht. Denk dat uiteindelijk de positie van de FDA van doorslaggevende betekenis zal zijn. Als de FDA de regels kan oprekken of anderszins flexibel is, zal dat het vertrouwen in de farma/biotech industrie versterken en de waarderingen ten goede komen. Sinds Gottlieb is de FDA behoorlijk business-friendly, lijkt me in de lijn der verwachtingen dat ze iets in die richting zullen doen. Wat denk je?
   

   Kom dit net tegen:
   Coronavirus led one biotech to pause a key trial, raising questions if more will follow
   www.biopharmadive.com/news/coronaviru...
   
10. Prof. Dollar 18 maart 2020 13:06

    auteur info

    • Prof. Dollar

      Lid sinds: 04 mrt 2011

      Laatste bezoek: 01 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 195

      Gegeven: 54

    •    Aantal posts: 2.291

    Novo Nordisk hits pause on rival to Hemlibra for haemophilia www.pmlive.com/pharma_news/novo_nordi...
    
    Hier is niet het Coronavirus maar het eigen product het probleem. Interessante ontwikkeling.
    
    Hopelijk kan QURE heel veel pre-klinisch werk verrichten en zijn hun labs deels open. Daar moeten ze toch standaard in steriele kleding rondlopen. Het 'rechts inhalen' door later dan concurrenten nieuwe producten te introduceren maar toch als eerste over de finish te komen, kan zowaar een nieuwe impuls krijgen.
12. T. Montana 19 maart 2020 14:43

    auteur info

    • T. Montana

      Lid sinds: 23 okt 2015

      Laatste bezoek: 09 mei 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 22

      Gegeven: 46

    •    Aantal posts: 390

    FDA urges clinical researchers to go virtual in response to COVID-19 pandemic
    
    www.fiercebiotech.com/cro/fda-urges-c...
    
    Dit stemt hoopvol
13. T. Montana 23 maart 2020 16:56

    auteur info

    • T. Montana

      Lid sinds: 23 okt 2015

      Laatste bezoek: 09 mei 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 22

      Gegeven: 46

    •    Aantal posts: 390

    Het is muisstil hier. Ik hoop van harte dat iedereen in goede gezondheid verkeert.
    
    En wat denken jullie, start de HD trial in Q1? En zo niet, wat m.i. in de lijn der verwachtingen ligt, wat is de impact op de koers?
    
    www.biopharmadive.com/news/coronaviru...
14. [verwijderd] 24 maart 2020 23:16

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    De recruitment van vele studies ligt momenteel wereldwijd stil. Ik kan me niet voorstellen dat de HD trial de komende tijd ineens wel gaat lopen. Het lijkt me dat het nog weken tot maanden gaat duren tot daar de eerste patiënten behandeld gaan worden. Niet echt positief voor de koers.
15. T. Montana 25 maart 2020 00:16

    auteur info

    • T. Montana

      Lid sinds: 23 okt 2015

      Laatste bezoek: 09 mei 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 22

      Gegeven: 46

    •    Aantal posts: 390

    quote:

    Steve schreef op 24 maart 2020 23:16:

    De recruitment van vele studies ligt momenteel wereldwijd stil. Ik kan me niet voorstellen dat de HD trial de komende tijd ineens wel gaat lopen. Het lijkt me dat het nog weken tot maanden gaat duren tot daar de eerste patiënten behandeld gaan worden. Niet echt positief voor de koers.
    

    Zoals gezegd, ik heb ook mijn twijfels. Anderzijds het gaat maar om twee patiënten, 1 die the real thing krijgt en een die de sham surgery ondergaat. Vervolgens is er een "enrollment pause" van 90 dagen voor de data safety monitoring board, dus dan hebben we het over het 3rde kwartaal voordat de DSMB hopelijk zijn zegen geeft en het 2de cohort de studie ingaat. Afgezien van de ingreep zelf, heb ik geen idee hoeveel tijd deze patiënten worden opgenomen en dus plaats innemen en zorg behoeven terwijl de focus nu elders ligt.
16. Izette 25 maart 2020 12:07

    auteur info

    • Izette

      Lid sinds: 30 nov 2011

      Laatste bezoek: 01 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 47

      Gegeven: 7

    •    Aantal posts: 273

    Vaststaat dat het sentiment uitermate beroerd is en dat doet de koers van Uniqure ook geen goed. Terwijl er onderliggend met Uniqure natuurlijk niets veranderd is en het toekomstperspectief onverminderd positief blijft. Ja uitstekend zelfs. Daar doen een paar weken vertraging m.i. niets aan af. Zelf verwacht ik dat er op dit niveau van rond de 43 dollar een overnamebod niet uit te sluiten is. Dit is rond de huidige koers uiteraard een enorme kans voor ja....(vul het zelf maar in).
17. Prof. Dollar 25 maart 2020 16:28

    auteur info

    • Prof. Dollar

      Lid sinds: 04 mrt 2011

      Laatste bezoek: 01 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 195

      Gegeven: 54

    •    Aantal posts: 2.291

    De deelnemende HD patiënten verkeren niet in acute nood, maar uiteindelijk wordt de ziekte hun wel fataal. Wellicht is dit een goed argument (er moeten uitzonderingen zijn) om de toediening toch plaats te laten vinden.
    
    Een overnamebod tegen de huidige koers is geen kans maar volstrekt kansloos. QURE zal de huid duur verkopen (als het er überhaupt van komt). Eerst maar eens kracht van patenten, fase 3 data en uiteindelijke marktgoedkeuring Hemofilie B afwachten. Dan zijn we zo een jaar verder.
18. Izette 25 maart 2020 17:35

    auteur info

    • Izette

      Lid sinds: 30 nov 2011

      Laatste bezoek: 01 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 47

      Gegeven: 7

    •    Aantal posts: 273

    quote:

    Prof. Dollar schreef op 25 maart 2020 16:28:

    De deelnemende HD patiënten verkeren niet in acute nood, maar uiteindelijk wordt de ziekte hun wel fataal. Wellicht is dit een goed argument (er moeten uitzonderingen zijn) om de toediening toch plaats te laten vinden.
    
    Een overnamebod tegen de huidige koers is geen kans maar volstrekt kansloos. QURE zal de huid duur verkopen (als het er überhaupt van komt). Eerst maar eens kracht van patenten, fase 3 data en uiteindelijke marktgoedkeuring Hemofilie B afwachten. Dan zijn we zo een jaar verder.
    

    Ik ben niet duidelijk geweest. Mijn excuses! Uiteraard is een overnamebod rond het huidige koers niveau (45 dollar) volstrekt kansloos.
    
    Maar voor een overnemende partij is het huidige koersniveau wellicht hét moment om juist nu een overnamebod van pak-hem-beet 85-100 dollar te lanceren.
    Duidelijk is wel dat een bod van deze hoogte thans geheel anders overkomt als bijvoorbeeld op de het koersniveau van ca. 2 maanden geleden toen we nog koerste op $ 73.09 (slotkoers 10 januari 2020).
    
    Dat heb ik willen zeggen.
19. Prof. Dollar 25 maart 2020 18:15

    auteur info

    • Prof. Dollar

      Lid sinds: 04 mrt 2011

      Laatste bezoek: 01 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 195

      Gegeven: 54

    •    Aantal posts: 2.291

    quote:

    Izette schreef op 25 maart 2020 17:35:

    [...]
    Dat heb ik willen zeggen.
    

    Waarvan akte. :-)
20. flosz 26 maart 2020 12:19

    auteur info

    • flosz

      Lid sinds: 13 feb 2008

      Laatste bezoek: 01 jul 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 5298

      Gegeven: 2795

    •    Aantal posts: 7.005

    $QURE Announces Achievement of Target Patient Dosing in HOPE-B Pivotal Trial of AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) in #HemophiliaB tools.eurolandir.com/tools/Pressrelea...
    The targeted number of patients to be dosed per the clinical trial protocol was 50.  In total, 54 patients have received the one-time dose of etranacogene dezaparvovec.
    “I am very proud of the entire uniQure team, our investigators, study coordinators and the hemophilia patient communities who helped make this major milestone possible,” stated Matt Kapusta, chief executive officer of uniQure. “With target patient dosing now finished, we are closely monitoring the trial and working within guidance provided by the FDA regarding COVID-19 to minimize any risk or disruption in patient follow-up visits. We continue to expect top-line data from the Phase III trial before the end of this year, which we believe will support a BLA submission in 2021.”
    The pivotal Phase III HOPE-B trial follows the Company’s ongoing Phase IIb trial of etranacogene dezaparvovec, in which we have previously reported that, after 52 weeks of follow-up data, all three patients had stabilized and sustained FIX activity at therapeutic levels after the one-time administration of etranacogene dezaparvovec. Additionally, in an ongoing Phase I/II trial of AMT-060, the Company’s first-generation gene therapy for the treatment of hemophilia B, all 10 patients continued to show sustained and stable increases in FIX activity and long-term clinical benefit, including improved disease phenotype and substantial reductions in spontaneous bleeds at up to 4 years of observation.
    
    Update on the Phase I/II Clinical Trial of AMT-130 in Huntington’s Disease
    The first two patients in the Company’s Phase I/II clinical trial of AMT-130 in Huntington’s disease have been enrolled after successfully meeting all screening and eligibility criteria. These patients were scheduled to have their procedures on March 24 and 25 at the Ohio State University. Due to the expanding impact of the COVID-19 coronavirus pandemic, these procedures have been temporarily postponed. The decision to postpone treatment in the trial follows the COVID-19-related State of Emergency declarations in the United States, where the trial is taking place.
    “We are following all federal and local regulations including the FDA guidance on clinical trial conduct during the COVID-19 pandemic  and we are working very closely with trial investigators to ensure that patient safety remains our top priority,” stated Robert Gut, M.D., Ph.D., chief medical officer at uniQure. “Despite this unexpected postponement, we are encouraged by the progress that we have made with this trial since the beginning of the year, and the fact that we have patients who are highly motivated to participate.  We will continue our work to resume treatment in the Phase I/II trial as soon as it is clinically appropriate.”
    
21. Prof. Dollar 26 maart 2020 12:48

    auteur info

    • Prof. Dollar

      Lid sinds: 04 mrt 2011

      Laatste bezoek: 01 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 195

      Gegeven: 54

    •    Aantal posts: 2.291

    Helaas helaas, het was te verwachten. Ook met die typische QURE verpakking; iets vervelends (AMT-130 on-hold) oppoetsten met een opbeurende boodschap (AMT-061 going strong). Als de planning wat voortvarende was hadden ze een mooie slag kunnen slaan. Overigens, ook andere biotechs melden significante vertragingen. Voor patiënten niet leuk, maar met oog op de competitie in Hem. B (en wellicht zelfs Hem. A) voor QURE wel zeer interessant (daar waar anderen nog aan het begin staan van werven en doseren heeft QURE dat al afgerond).
    
    Vanochtend vanuit QURE vernomen dat er op het lab wordt doorgewerkt, maar wel met minder mensen. Ook is er een maximum dat gelijktijdig in een ruimte mag.